ΝΕΑ ΥΟΡΚΗ - Η Applied Therapeutics, Inc. (NASDAQ: APLT), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου, ανακοίνωσε την πρόοδο της Αίτησης Νέου Φαρμάκου (NDA) για το govorestat, μια προτεινόμενη θεραπεία για την Κλασική Γαλακτοζαιμία. Η εταιρεία ολοκλήρωσε πρόσφατα μια συνάντηση αξιολόγησης τελικού σταδίου με την FDA, η οποία αποφάσισε ότι μια συνάντηση της Συμβουλευτικής Επιτροπής, αρχικά προγραμματισμένη για τις 9 Οκτωβρίου 2024, δεν θα είναι πλέον απαραίτητη. Η αξιολόγηση της FDA προχωρά όπως είχε προγραμματιστεί, με συζητήσεις για τις απαιτήσεις μετά την κυκλοφορία να αναμένονται τον Οκτώβριο και μια ημερομηνία-στόχο για ενέργεια σύμφωνα με το Νόμο Χρήσης Συνταγογραφούμενων Φαρμάκων (PDUFA) στις 28 Νοεμβρίου 2024.
Η Κλασική Γαλακτοζαιμία είναι μια σπάνια γενετική μεταβολική διαταραχή που επηρεάζει την ικανότητα του σώματος να επεξεργάζεται το απλό σάκχαρο γαλακτόζη, οδηγώντας σε σοβαρές νευρολογικές επιπλοκές. Η Applied Therapeutics στοχεύει να παρέχει την πρώτη πιθανή θεραπεία για την ασθένεια με το govorestat, το οποίο έχει δείξει κλινικά οφέλη σε παιδιά με Γαλακτοζαιμία σε μελέτες.
Το govorestat είναι ένας Αναστολέας της Αλδοσης Ρεδουκτάσης (ARI) που διεισδύει στο κεντρικό νευρικό σύστημα και βρίσκεται υπό ανάπτυξη για τη θεραπεία διαφόρων σπάνιων νευρολογικών ασθενειών. Το φάρμακο έχει λάβει χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμακευτικού Προϊόντος από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) τόσο για τη Γαλακτοζαιμία όσο και για την Ανεπάρκεια SORD, και χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμάκου από την FDA των ΗΠΑ για τη θεραπεία της Γαλακτοζαιμίας, του PMM2-CDG και της Ανεπάρκειας SORD.
Η Shoshana Shendelman, PhD, Ιδρύτρια και Διευθύνουσα Σύμβουλος της Applied Therapeutics, εξέφρασε την ικανοποίησή της για τον εποικοδομητικό διάλογο με την FDA και τόνισε τη δέσμευση της εταιρείας στην κοινότητα της Γαλακτοζαιμίας, υπογραμμίζοντας τη σημασία των προγραμμάτων πρόσβασης ασθενών, της ενημέρωσης των ιατρών και της συνεργασίας με τους πληρωτές.
Η γραμμή ανάπτυξης της εταιρείας περιλαμβάνει επίσης άλλους νέους υποψήφιους φαρμάκων που στοχεύουν σε ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες, όπως η Διαβητική Καρδιομυοπάθεια και η Διαβητική Αμφιβληστροειδοπάθεια.
Αυτό το άρθρο βασίζεται σε ένα δελτίο τύπου και παρουσιάζει τα γεγονότα γύρω από τη συνεχιζόμενη διαδικασία αξιολόγησης της FDA για το govorestat της Applied Therapeutics.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η αίτηση νέου φαρμάκου της Applied Therapeutics για το govorestat (AT-007), μια θεραπεία για τη γαλακτοζαιμία, βρίσκεται υπό αξιολόγηση από την FDA. Τόσο η William Blair όσο και η RBC Capital Markets διατήρησαν την αξιολόγηση Outperform για την εταιρεία, τονίζοντας την εστίασή της στην ανάπτυξη θεραπειών για σπάνιες ασθένειες. Η αναμονή της απόφασης της FDA για το govorestat θεωρείται ως μια κρίσιμη περίοδος για την εταιρεία, καθώς η έγκρισή του θα μπορούσε να μεταμορφώσει το τοπίο θεραπείας για τη γαλακτοζαιμία. Η William Blair εξέφρασε εμπιστοσύνη στα δεδομένα που υποστηρίζουν το govorestat, υποδηλώνοντας ότι η αποτελεσματικότητά του θα μπορούσε να οδηγήσει σε έγκριση από την FDA. Η RBC Capital Markets σημείωσε επίσης θετική ανατροφοδότηση από την FDA σχετικά με τον κανονιστικό χάρτη πορείας της Applied Therapeutics, ο οποίος περιλαμβάνει τη δυνατότητα υποβολής αίτησης για επιταχυνόμενη έγκριση για το SORD, μια άλλη γενετική διαταραχή. Οι πρόσφατες εξελίξεις υποδεικνύουν ένα ευνοϊκό προφίλ κινδύνου/οφέλους για ασθενείς με περιορισμένες επιλογές θεραπείας. Αυτές οι εξελίξεις αποτελούν μέρος της ευρύτερης στρατηγικής της εταιρείας για την αντιμετώπιση σπάνιων ασθενειών, με μακροπρόθεσμες προβλέψεις εσόδων που εκτιμώνται στα 710 εκατομμύρια δολάρια.
ΙnvestingPro Tips
Καθώς η Applied Therapeutics, Inc. (NASDAQ: APLT) προχωρά στη ρυθμιστική διαδικασία με την FDA για τον υποψήφιο φάρμακο govorestat, οι επενδυτές και οι παρατηρητές του κλάδου παρακολουθούν στενά την οικονομική υγεία και την απόδοση της εταιρείας στην αγορά. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η Applied Therapeutics έχει κεφαλαιοποίηση αγοράς περίπου 534,04 εκατομμυρίων δολαρίων. Η απόδοση της μετοχής ήταν αρκετά ασταθής, με την τιμή να έχει υποχωρήσει σημαντικά την τελευταία εβδομάδα και τον τελευταίο μήνα, κατά -10,75% και -20,51% αντίστοιχα, αν και έχει δει υψηλή απόδοση τον τελευταίο χρόνο με αύξηση 134,85%.
Οι δείκτες αποτίμησης της εταιρείας παρουσιάζουν μια μικτή εικόνα. Η Applied Therapeutics διαπραγματεύεται σε υψηλό πολλαπλάσιο Τιμής / Λογιστικής Αξίας 7,38, το οποίο μπορεί να υποδηλώνει ότι η μετοχή είναι σχετικά ακριβή σε σύγκριση με τη λογιστική αξία της εταιρείας. Επιπλέον, η εταιρεία δεν είναι κερδοφόρα τους τελευταίους δώδεκα μήνες, και οι αναλυτές δεν προβλέπουν ότι θα είναι κερδοφόρα φέτος, όπως αντανακλάται στον αρνητικό δείκτη P/E -3,39.
Two ΙnvestingPro Tips που ξεχωρίζουν σε σχέση με την Applied Therapeutics περιλαμβάνουν το γεγονός ότι η εταιρεία διαθέτει περισσότερα μετρητά από χρέος στον ισολογισμό της, το οποίο παρέχει ένα βαθμό οικονομικής σταθερότητας, και ότι έχει ρευστά περιουσιακά στοιχεία που υπερβαίνουν τις βραχυπρόθεσμες υποχρεώσεις, υποδεικνύοντας μια ισχυρή θέση ρευστότητας. Αυτοί οι παράγοντες θα μπορούσαν να είναι ιδιαίτερα σχετικοί για τους επενδυτές που εξετάζουν τους κινδύνους και τις ευκαιρίες που σχετίζονται με τη συνεχιζόμενη διαδικασία αξιολόγησης της FDA για το govorestat.
Για όσους αναζητούν πιο εμπεριστατωμένη ανάλυση, υπάρχουν επιπλέον 11 InvestingPro Tips για την Applied Therapeutics διαθέσιμα στο InvestingPro, τα οποία παρέχουν μια ολοκληρωμένη εικόνα των οικονομικών στοιχείων της εταιρείας, της απόδοσης στην αγορά και των προσδοκιών των αναλυτών. Αυτές οι πληροφορίες μπορούν να βοηθήσουν τους επενδυτές να λάβουν πιο ενημερωμένες αποφάσεις στο πλαίσιο των τρεχουσών εξελίξεων της εταιρείας.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης