PALO ALTO, Καλιφόρνια - Η BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ: BBIO) ανακοίνωσε ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) απένειμε τον χαρακτηρισμό Breakthrough Therapy στο υποψήφιο από του στόματος φάρμακό της infigratinib, το οποίο βρίσκεται υπό ανάπτυξη για τη θεραπεία παιδιών με αχονδροπλασία, μια μορφή νανισμού. Αυτό το καθεστώς αποσκοπεί στην επιτάχυνση της διαδικασίας ανάπτυξης και αξιολόγησης φαρμάκων που δείχνουν δυνατότητες να προσφέρουν σημαντικές βελτιώσεις σε σχέση με τις υπάρχουσες θεραπείες σε σημαντικά κλινικά τελικά σημεία.
Ο χαρακτηρισμός χορηγήθηκε με βάση τα αποτελέσματα της κλινικής δοκιμής PROPEL 2, η οποία έδειξε ότι το infigratinib οδήγησε σε στατιστικά σημαντική και διατηρούμενη αύξηση της ετησιοποιημένης ταχύτητας ύψους (AHV) στα παιδιά. Συγκεκριμένα, η Ομάδα 5 της δοκιμής έδειξε μέση μεταβολή από την αρχική τιμή στην AHV +2,51 εκ./έτος στους 12 μήνες και +2,50 εκ./έτος στους 18 μήνες με τιμή p 0,0015. Επιπλέον, παρατηρήθηκαν βελτιώσεις στην αναλογία του σώματος στους 18 μήνες, με στατιστικά σημαντική τιμή p 0,001.
Το infigratinib, εάν εγκριθεί, θα μπορούσε να είναι η πρώτη από του στόματος θεραπευτική επιλογή για αυτόν τον πληθυσμό ασθενών. Η αχονδροπλασία δεν επηρεάζει μόνο το ύψος, αλλά μπορεί επίσης να επηρεάσει την ποιότητα ζωής και τη λειτουργικότητα που σχετίζονται με την υγεία. Η ομάδα υποστήριξης Growing Stronger, η οποία υποστηρίζει την έρευνα και τους πόρους για άτομα με αχονδροπλασία, εξέφρασε αισιοδοξία για την αναγνώριση από τον FDA της δυνατότητας του φαρμάκου.
Η παγκόσμια μελέτη Φάσης 3 της BridgeBio, PROPEL 3, βρίσκεται σε εξέλιξη με την εγγραφή συμμετεχόντων να αναμένεται να ολοκληρωθεί μέχρι το τέλος του έτους. Η εταιρεία έχει επίσης εξασφαλίσει τον χαρακτηρισμό Orphan Drug, Fast Track και Rare Pediatric Disease από τον FDA για το infigratinib, γεγονός που θα μπορούσε να οδηγήσει σε Priority Review Voucher εάν το φάρμακο εγκριθεί.
Η φαρμακευτική εταιρεία, που ιδρύθηκε το 2015, έχει δεσμευτεί να αντιμετωπίσει τις ανεκπλήρωτες ανάγκες στις γενετικές ασθένειες μέσω του ποικίλου χαρτοφυλακίου προγραμμάτων ανάπτυξης. Η εστίαση της BridgeBio εκτείνεται πέρα από την αχονδροπλασία για να συμπεριλάβει την υποχονδροπλασία και άλλες σκελετικές δυσπλασίες. Αυτή η ανακοίνωση βασίζεται σε δελτίο τύπου της BridgeBio Pharma, Inc.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η γονιδιακή θεραπεία BBP-812 της BridgeBio Pharma έχει κερδίσει επιταχυνόμενη αξιολόγηση από τον FDA μετά τη χορήγηση του χαρακτηρισμού Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT). Η θεραπεία, που αναπτύχθηκε για τη νόσο του Canavan, έδειξε υποσχόμενα αποτελέσματα στη δοκιμή CANaspire Φάσης 1/2, οδηγώντας σε λειτουργικές βελτιώσεις και μειώσεις των βιοδεικτών της νόσου σε όλους τους αξιολογημένους ασθενείς. Η BridgeBio ανακοίνωσε επίσης τη διακοπή του προγράμματος γονιδιακής θεραπείας BBP-631, μια κίνηση που προβλέπεται να εξοικονομήσει πάνω από 50 εκατομμύρια δολάρια σε έρευνα και ανάπτυξη.
Αρκετές εταιρείες αναλυτών, συμπεριλαμβανομένων των H.C. Wainwright, Piper Sandler, Oppenheimer, Mizuho και TD Cowen, διατήρησαν θετικές αξιολογήσεις για την BridgeBio. Αυτές οι εγκρίσεις ακολουθούν τις πρόσφατες εξελίξεις στο υπό έρευνα φάρμακο της εταιρείας, acoramidis, και την αναμενόμενη δημοσίευση δεδομένων φάσης 3 για το encaleret και το infigratinib.
Η BridgeBio έχει επίσης σχηματίσει μια κοινοπραξία με την ονομασία GondolaBio, υποστηριζόμενη από επένδυση 300 εκατομμυρίων δολαρίων από μια κοινοπραξία επενδυτών, με στόχο την επιτάχυνση της ανάπτυξης νέων θεραπειών. Όλα αυτά αποτελούν πρόσφατες εξελίξεις στην πορεία της εταιρείας προς την προώθηση θεραπειών για γενετικές ασθένειες.
Πληροφορίες από το InvestingPro
Καθώς η BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ: BBIO) συνεχίζει να σημειώνει πρόοδο με το υποσχόμενο φάρμακό της infigratinib, τα οικονομικά στοιχεία και οι προοπτικές των αναλυτών από το InvestingPro δείχνουν μια δυναμική εικόνα για την εταιρεία. Σύμφωνα με πρόσφατα δεδομένα, η BridgeBio έχει σημαντική κεφαλαιοποίηση αγοράς 4,92 δισεκατομμυρίων δολαρίων, γεγονός που αντανακλά την εμπιστοσύνη των επενδυτών στις δυνατότητες της εταιρείας παρά την έλλειψη τρέχουσας κερδοφορίας.
Μία από τις βασικές συμβουλές του InvestingPro υπογραμμίζει ότι οι αναλυτές αναμένουν αύξηση των πωλήσεων για την BridgeBio στο τρέχον έτος, ευθυγραμμιζόμενοι με τις θετικές εξελίξεις στις κλινικές δοκιμές της εταιρείας. Αυτή η αναμενόμενη ανάπτυξη υπογραμμίζεται από μια εντυπωσιακή αύξηση των εσόδων κατά 3761,22% τους τελευταίους δώδεκα μήνες έως το δεύτερο τρίμηνο του 2024, σηματοδοτώντας σημαντική επέκταση της οικονομικής κλίμακας της BridgeBio. Επιπλέον, δύο αναλυτές έχουν αναθεωρήσει προς τα πάνω τις προβλέψεις τους για τα κέρδη για την επερχόμενη περίοδο, υποδηλώνοντας ότι η αγορά είναι αισιόδοξη για τη μελλοντική απόδοση της εταιρείας.
Ωστόσο, είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι η μετοχή της εταιρείας έχει πρόσφατα υποστεί πλήγμα, με τη συνολική απόδοση τιμής μιας εβδομάδας να δείχνει μείωση 12,7%. Αυτή η μεταβλητότητα μπορεί να αντανακλά τη φύση υψηλού κινδύνου και υψηλής ανταμοιβής των επενδύσεων σε εταιρείες βιοτεχνολογίας, ειδικά σε εκείνες όπως η BridgeBio που βρίσκονται στη διαδικασία αναζήτησης ρυθμιστικής έγκρισης για πρωτοποριακές θεραπείες. Η εταιρεία δεν καταβάλλει μερίσματα, κάτι που είναι τυπικό για εταιρείες βιοτεχνολογίας που επικεντρώνονται στην ανάπτυξη και επανεπενδύουν τα κέρδη τους στην έρευνα και ανάπτυξη.
Για τους αναγνώστες που ενδιαφέρονται για μια βαθύτερη ανάλυση της οικονομικής υγείας και των μελλοντικών προοπτικών της BridgeBio, το InvestingPro προσφέρει πρόσθετες συμβουλές και πληροφορίες. Υπάρχουν αυτή τη στιγμή 7 επιπλέον συμβουλές InvestingPro διαθέσιμες για την BridgeBio, παρέχοντας μια πιο ολοκληρωμένη εικόνα του επενδυτικού δυναμικού της εταιρείας.
Με ένα ισχυρό χαρτοφυλάκιο και τη δυνατότητα του infigratinib να γίνει η πρώτη από του στόματος θεραπεία για την αχονδροπλασία, η πορεία της BridgeBio είναι μια που αξίζει να παρακολουθείται στενά. Για περισσότερες λεπτομέρειες και εξειδικευμένη ανάλυση, οι επενδυτές μπορούν να επισκεφθούν το InvestingPro στη διεύθυνση: https://gr.investing.com/pro/BBIO
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης