ΚΟΠΕΓΧΑΓΗ - Η Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND) αποκάλυψε σήμερα θετικά αποτελέσματα από τη δοκιμή ApproaCH, αξιολογώντας την αποτελεσματικότητα του TransCon CNP σε παιδιά με αχονδροπλασία. Η καθοριστική μελέτη έδειξε ότι το υπό έρευνα φάρμακο οδήγησε σε στατιστικά σημαντική αύξηση της ετήσιας ταχύτητας ανάπτυξης (AGV) σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.
Η δοκιμή φάσης 3 περιελάμβανε 84 παιδιά ηλικίας 2-11 ετών, τυχαιοποιημένα σε αναλογία 2:1 για να λάβουν είτε TransCon CNP είτε εικονικό φάρμακο. Το κύριο τελικό σημείο την Εβδομάδα 52 έδειξε ότι όσοι έλαβαν θεραπεία με TransCon CNP είχαν μέση AGV LS 5,89 εκ./έτος, ξεπερνώντας τα 4,41 εκ./έτος που παρατηρήθηκαν στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου, με μέση διαφορά LS 1,49 εκ./έτος (p
Τα δευτερεύοντα τελικά σημεία, συμπεριλαμβανομένων των αλλαγών στο Z-score ύψους ACH και το Z-score ύψους CDC, ευνόησαν επίσης τη θεραπεία με TransCon CNP. Το φάρμακο ήταν γενικά καλά ανεκτό με χαμηλή συχνότητα ήπιων αντιδράσεων στο σημείο της ένεσης.
Το TransCon CNP είναι ένα προφάρμακο που χορηγείται μία φορά την εβδομάδα και έχει σχεδιαστεί για να απελευθερώνει συνεχώς ενεργό CNP, προσφέροντας δυνητικά μια πιο βολική επιλογή θεραπείας για την αχονδροπλασία με μειωμένη συχνότητα ενέσεων. Ο Δρ. Ravi Savarirayan, ερευνητής στη δοκιμή, εξέφρασε αισιοδοξία για το TransCon CNP ως πιθανή νέα θεραπεία που θα μπορούσε να μειώσει το βάρος των φροντιστών και να βελτιώσει τη συμμόρφωση των ασθενών.
Η Ascendis σχεδιάζει να υποβάλει Αίτηση Νέου Φαρμάκου στον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ για το TransCon CNP το πρώτο τρίμηνο του 2025, ακολουθούμενη από Αίτηση Άδειας Κυκλοφορίας στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων το τρίτο τρίμηνο του ίδιου έτους.
Ο Jan Mikkelsen, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Ascendis, τόνισε τη δυνατότητα του TransCon CNP να παρέχει ανάπτυξη για την κάλυψη της καθυστέρησης σε παιδιά με αχονδροπλασία, σημειώνοντας τη φιλοδοξία της εταιρείας να ηγηθεί στη θεραπεία των σκελετικών δυσπλασιών και των διαταραχών ανάπτυξης.
Η εταιρεία θα φιλοξενήσει σήμερα τηλεδιάσκεψη για επενδυτές για να συζητήσει τα αποτελέσματα της δοκιμής. Αυτή η ανακοίνωση βασίζεται σε δελτίο τύπου της Ascendis Pharma.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Ascendis Pharma έχει δείξει υποσχόμενα σημάδια από την εν εξελίξει Δοκιμή IL-Believe Φάσης 1/2, με το TransCon IL-2 β/γ να επιδεικνύει κλινική δραστηριότητα σε ασθενείς με καρκίνο των ωοθηκών ανθεκτικό στην πλατίνα. Η εταιρεία ανέφερε επίσης μείωση των εσόδων από το SKYTROFA λόγω προσαρμογών και υψηλότερων εκπτώσεων πωλήσεων, αλλά εξασφάλισε νέα συμφωνία χρηματοδότησης με τη Royalty Pharma αξίας 150 εκατομμυρίων δολαρίων. Το προϊόν YORVIPATH της Ascendis Pharma για τον υποπαραθυρεοειδισμό ενηλίκων έλαβε έγκριση στις ΗΠΑ.
Αναλυτικές εταιρείες, συμπεριλαμβανομένων των Citi, TD Cowen και Oppenheimer, διατήρησαν ή αναβάθμισαν τις αξιολογήσεις τους για την Ascendis Pharma. Η Citi διατήρησε την αξιολόγηση Αγοράς με στόχο τα 178 δολάρια, ενώ η TD Cowen διατήρησε την αξιολόγηση Αγοράς με στόχο τα 157 δολάρια. Η Oppenheimer αναβάθμισε την εταιρεία από Perform σε Outperform.
Αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις έρχονται καθώς η Ascendis Pharma αναμένει δεδομένα από τη δοκιμή ApproaCH για το TransCon CNP, μια θεραπεία για την αχονδροπλασία. Τα έξοδα Έρευνας και Ανάπτυξης της εταιρείας μειώθηκαν κατά 21% σε ετήσια βάση, ενώ τα έξοδα πωλήσεων και διοίκησης αυξήθηκαν λόγω υψηλότερου κόστους εργαζομένων. Η Ascendis Pharma έκλεισε το τρίμηνο με 259 εκατομμύρια ευρώ σε μετρητά και ισοδύναμα, με προβλέψεις για έσοδα από το SKYTROFA που ορίζονται στα 220 εκατομμύρια ευρώ έως 240 εκατομμύρια ευρώ για το πλήρες έτος 2024.
Πληροφορίες από το InvestingPro
Καθώς η Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND) ανακοινώνει υποσχόμενα αποτελέσματα δοκιμών για το TransCon CNP, οι επενδυτές ενδέχεται να σταθμίζουν τις επιπτώσεις για την οικονομική υγεία και τη θέση της εταιρείας στην αγορά. Σύμφωνα με το InvestingPro, οι αναλυτές έχουν προσαρμόσει προς τα κάτω τις προσδοκίες τους για τα κέρδη της Ascendis Pharma στην επερχόμενη περίοδο. Αυτή η αναθεώρηση θα μπορούσε να υποδηλώνει μια προσεκτική προοπτική για τη βραχυπρόθεσμη κερδοφορία της εταιρείας, ιδιαίτερα καθώς οι Συμβουλές του InvestingPro δείχνουν ότι οι αναλυτές δεν αναμένουν η εταιρεία να είναι κερδοφόρα φέτος.
Οι μετρήσεις δεδομένων του InvestingPro ρίχνουν φως στην τρέχουσα οικονομική κατάσταση της εταιρείας. Η Ascendis Pharma λειτουργεί με μέτριο επίπεδο χρέους, το οποίο είναι σημαντικό για τους επενδυτές καθώς επηρεάζει την οικονομική ευελιξία και τον κίνδυνο. Επιπλέον, οι βραχυπρόθεσμες υποχρεώσεις της εταιρείας υπερβαίνουν τα ρευστά περιουσιακά της στοιχεία, γεγονός που μπορεί να εγείρει ανησυχίες σχετικά με τη ρευστότητα και την ικανότητά της να ανταποκριθεί στις άμεσες οικονομικές δεσμεύσεις. Παρά αυτές τις προκλήσεις, η Ascendis Pharma έχει επιδείξει υψηλή απόδοση την τελευταία δεκαετία, αντανακλώντας τη δυνατότητά της για μακροπρόθεσμη ανάπτυξη.
Οι επενδυτές θα πρέπει επίσης να σημειώσουν ότι η Ascendis Pharma διαπραγματεύεται με υψηλό πολλαπλάσιο αποτίμησης εσόδων, γεγονός που υποδηλώνει μια premium αποτίμηση αγοράς σε σχέση με τα έσοδά της. Αυτό θα μπορούσε να αντανακλά την εμπιστοσύνη των επενδυτών στις προοπτικές ανάπτυξης της εταιρείας, ιδιαίτερα υπό το φως των πρόσφατων θετικών αποτελεσμάτων των δοκιμών. Ωστόσο, είναι σημαντικό να εξεταστεί εάν αυτή η αποτίμηση είναι βιώσιμη απουσία βραχυπρόθεσμης κερδοφορίας.
Για όσους ενδιαφέρονται για μια βαθύτερη ανάλυση, το InvestingPro προσφέρει πρόσθετες πληροφορίες για την Ascendis Pharma, συμπεριλαμβανομένων περαιτέρω μετρήσεων και συμβουλών που μπορούν να βοηθήσουν τους επενδυτές να λάβουν τεκμηριωμένες αποφάσεις. Προς το παρόν, υπάρχουν έξι επιπλέον Συμβουλές InvestingPro διαθέσιμες για την Ascendis Pharma στο InvestingPro.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης