Η Fulcrum Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FULC), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου, ανακοίνωσε σήμερα ότι αναστέλλει την ανάπτυξη του φαρμάκου της losmapimod, μετά την αποτυχία να επιτύχει τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία σε μια δοκιμή Φάσης 3. Η δοκιμή REACH, η οποία αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα του losmapimod σε ασθενείς με προσωποωμοπλατιαία μυϊκή δυστροφία (FSHD), δεν έδειξε σημαντική βελτίωση στους ασθενείς σε σύγκριση με εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Η δοκιμή, στην οποία συμμετείχαν 260 ασθενείς, στόχευε στη μέτρηση της μεταβολής από την αρχική τιμή στον προσβάσιμο χώρο εργασίας (RWS), τη διήθηση λίπους στους μύες (MFI), τη δύναμη των απαγωγών του ώμου και τα αποτελέσματα που αναφέρθηκαν από τους ασθενείς μετά από 48 εβδομάδες θεραπείας. Παρά το γεγονός ότι το προφίλ ασφάλειας και ανεκτικότητας του φαρμάκου ήταν συνεπές με προηγούμενες μελέτες, το losmapimod δεν πέτυχε στατιστικά σημαντική βελτίωση σε αυτές τις μετρήσεις.
Ο Alex C. Sapir, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Fulcrum, εξέφρασε την απογοήτευσή του για το αποτέλεσμα της δοκιμής, ευχαριστώντας τους ασθενείς, τις οικογένειες και την κοινότητα της FSHD για την υποστήριξή τους. Η εταιρεία σχεδιάζει μια πλήρη αξιολόγηση των δεδομένων που έλαβε αυτή την εβδομάδα και σκοπεύει να παρουσιάσει τα ευρήματα σε προσεχή ιατρική συνάντηση.
Η οικονομική θέση της Fulcrum παραμένει ισχυρή, με περίπου 273,8 εκατομμύρια δολάρια σε μετρητά, ισοδύναμα μετρητών και εμπορεύσιμους τίτλους στις 30 Ιουνίου 2024. Η εταιρεία σκοπεύει να ανακατανείμει πόρους για την προώθηση άλλων προγραμμάτων, συμπεριλαμβανομένου του pociredir για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής νόσου (SCD) και παραγόντων για την αναιμία Diamond-Blackfan (DBA), μεταξύ άλλων πρώιμων προγραμμάτων ανακάλυψης.
Η FSHD είναι μια σπάνια και προοδευτική ασθένεια που επηρεάζει τους σκελετικούς μύες, οδηγώντας σε μυϊκή ατροφία και λειτουργική έκπτωση. Επί του παρόντος δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες για την FSHD, η οποία επηρεάζει περίπου 30.000 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες.
Το losmapimod, ένας εκλεκτικός αναστολέας της p38α/β μιτογόνου ενεργοποιημένης πρωτεϊνικής κινάσης, είχε λάβει χαρακτηρισμό Ταχείας Διαδικασίας και Ορφανού Φαρμάκου από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ για τη θεραπεία της FSHD. Αν και δεν είχε διερευνηθεί προηγουμένως για μυϊκές δυστροφίες, το losmapimod είχε αξιολογηθεί σε περισσότερα από 3.600 άτομα σε διάφορες κλινικές δοκιμές για άλλες ενδείξεις.
Αυτή η είδηση βασίζεται σε δελτίο τύπου της Fulcrum Therapeutics.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Fulcrum Therapeutics έχει δει μια σειρά σημαντικών εξελίξεων. Η BofA Securities αναβάθμισε τη μετοχή της βιοτεχνολογικής εταιρείας από Underperform σε Neutral, διπλασιάζοντας τον στόχο τιμής στα 10,00 δολάρια. Αυτή η αναθεώρηση έρχεται καθώς η Fulcrum Therapeutics πλησιάζει σε μια κρίσιμη ανακοίνωση αποτελεσμάτων φάσης 3 για το υποψήφιο φάρμακό της losmapimod, που αναπτύχθηκε για τη θεραπεία της προσωποωμοπλατιαίας μυϊκής δυστροφίας (FSHD). Η RBC Capital διατήρησε επίσης την αξιολόγηση Outperform για την εταιρεία, αυξάνοντας τον στόχο τιμής από 14,00 σε 15,00 δολάρια με βάση τα αναμενόμενα αποτελέσματα από τη μελέτη φάσης III REACH του losmapimod.
Η Fulcrum Therapeutics έχει επίσης σημειώσει λειτουργική πρόοδο, συμπεριλαμβανομένης της ανταλλαγής κοινών μετοχών με προχρηματοδοτημένα δικαιώματα αγοράς με δύο θεσμικούς μετόχους, την RA Capital Healthcare Fund, L.P. και μια ανώνυμη οντότητα. Η εταιρεία διόρισε την Isabel Kalofonos ως Επικεφαλής Εμπορικών Υποθέσεων και την Heather Faulds ως Επικεφαλής Ρυθμιστικών Υποθέσεων & Διασφάλισης Ποιότητας, ρόλους που αναμένεται να συμβάλουν στην υποβολή Αίτησης Νέου Φαρμάκου για το losmapimod.
Τέλος, η Fulcrum Therapeutics προχωρά με τη δοκιμή Φάσης 3 REACH για το losmapimod και αναμένει να ανακοινώσει τα κύρια αποτελέσματα μέχρι το τέλος Οκτωβρίου 2024. Σε συνεργασία με τη Sanofi, η εταιρεία προετοιμάζεται για ρυθμιστικές υποβολές και την εμπορική κυκλοφορία του losmapimod εκτός των ΗΠΑ. Αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις υπογραμμίζουν τη δέσμευση της Fulcrum Therapeutics στην προώθηση των κλινικών δοκιμών της και την προετοιμασία για την εμπορευματοποίηση του losmapimod.
Πληροφορίες από το InvestingPro
Μετά τα πρόσφατα νέα σχετικά με την αναστολή της ανάπτυξης του φαρμάκου losmapimod από τη Fulcrum Therapeutics, τα οικονομικά στοιχεία και η απόδοση της εταιρείας στην αγορά παρέχουν ένα ευρύτερο πλαίσιο για τους επενδυτές. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η Fulcrum Therapeutics έχει κεφαλαιοποίηση αγοράς 552,25 εκατομμυρίων δολαρίων, που αποτελεί σημαντικό δείκτη του μεγέθους της εταιρείας και της αποτίμησης από τους επενδυτές. Παρά την οπισθοδρόμηση, οι αναλυτές έχουν αναθεωρήσει προς τα πάνω τις προβλέψεις κερδών για την επερχόμενη περίοδο, υποδεικνύοντας πιθανή ανάκαμψη ή εμπιστοσύνη στα άλλα προγράμματα της εταιρείας.
Επιπλέον, η ταμειακή θέση της Fulcrum φαίνεται ισχυρή, με την εταιρεία να διαθέτει περισσότερα μετρητά από χρέος στον ισολογισμό της, γεγονός που είναι καθησυχαστικό για τους ενδιαφερόμενους, λαμβάνοντας υπόψη το κόστος που σχετίζεται με τη διακοπή της ανάπτυξης φαρμάκων. Αυτή η οικονομική σταθερότητα αντανακλάται περαιτέρω στη ρευστότητα της εταιρείας, με τα ρευστοποιήσιμα περιουσιακά στοιχεία να υπερβαίνουν τις βραχυπρόθεσμες υποχρεώσεις, υποδηλώνοντας ότι η Fulcrum είναι καλά προετοιμασμένη να αντιμετωπίσει την τρέχουσα πρόκληση.
Ωστόσο, είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι οι αναλυτές δεν αναμένουν η Fulcrum να είναι κερδοφόρα φέτος, και η τιμή της μετοχής έχει δείξει σημαντική μεταβλητότητα. Τα έσοδα της εταιρείας έχουν σημειώσει εντυπωσιακό ρυθμό ανάπτυξης 2582,55% τους τελευταίους δώδεκα μήνες έως το δεύτερο τρίμηνο του 2024, αλλά αυτό δεν έχει ακόμη μεταφραστεί σε κερδοφορία, όπως υποδεικνύεται από το αρνητικό περιθώριο λειτουργικού εισοδήματος -40,15% για την ίδια περίοδο.
Για τους επενδυτές που αναζητούν πιο εμπεριστατωμένη ανάλυση, υπάρχουν πρόσθετες Συμβουλές InvestingPro διαθέσιμες για τη Fulcrum Therapeutics, οι οποίες μπορούν να παρέχουν περαιτέρω καθοδήγηση σχετικά με τις προοπτικές της εταιρείας. Αυτές οι συμβουλές είναι προσβάσιμες μέσω της ειδικής πλατφόρμας InvestingPro, η οποία προσφέρει μια ολοκληρωμένη σειρά εργαλείων και πληροφοριών για ενημερωμένες επενδυτικές αποφάσεις.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης