Την Πέμπτη, η H.C. Wainwright διατήρησε την αξιολόγηση Buy και την τιμή-στόχο των $39,00 για τη μετοχή της Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX), μετά την ανακοίνωση νέων μακροπρόθεσμων δεδομένων από τη δοκιμή CAMPSIITE του RGX-121. Η μελέτη, η οποία αξιολογεί τη θεραπεία για το MPS II ή το σύνδρομο Hunter, έδειξε μια μέση μείωση κατά 85% στα επίπεδα του εγκεφαλονωτιαίου υγρού της θειικής ηπαράνης D2S6, η οποία προσέγγισε τα φυσιολογικά επίπεδα και διατηρήθηκε για έως και δύο χρόνια.
Η βασική φάση της μελέτης CAMPSIITE πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της, με τη θεραπεία με το RGX-121 να οδηγεί σε μειωμένα επίπεδα D2S6 κάτω από τα μέγιστα εξασθενημένα επίπεδα της νόσου στις 16 εβδομάδες, με στατιστικά σημαντική τιμή p-value 0,00016. Επιπλέον, το 80% των ασθενών στο βασικό δοσολογικό επίπεδο ήταν απαλλαγμένοι από τη θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης στο τελευταίο χρονικό σημείο, που καταγράφηκε έως και περισσότερο από 18 μήνες μετά τη χορήγηση της δόσης.
Η δοκιμή, στην οποία συμμετείχαν 25 ασθενείς, διαπίστωσε ότι το RGX-121 ήταν καλά ανεκτό. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με τη θεραπεία (TEAEs) ήταν ο έμετος, τον οποίο παρουσίασε το 73,3% των συμμετεχόντων, και συμπτώματα όπως πυρετός, βήχας και γαστρεντερίτιδα στο 60% των συμμετεχόντων. Η πλειονότητα αυτών των ΤΕΑΕ ταξινομήθηκε ως ήπιας έως μέτριας σοβαρότητας και καμία ΤΕΑΕ δεν οδήγησε σε διακοπή της μελέτης.
Η διοίκηση της Regenxbio ανέφερε ότι η υποβολή κυλιόμενης αίτησης για άδεια βιολογικών προϊόντων (BLA) βρίσκεται σε καλό δρόμο για το τρίτο τρίμηνο του 2024. Μια επιβεβαιωτική δοκιμή αναμένεται να ξεκινήσει την εγγραφή στο δεύτερο εξάμηνο του 2025, πριν από την πιθανή έγκριση από τον FDA στο πλαίσιο της οδού ταχείας έγκρισης. Η εταιρεία υπογράμμισε επίσης την πιθανότητα η Regenxbio να λάβει κουπόνι εξέτασης κατά προτεραιότητα μετά την πιθανή έγκριση του RGX-121.
Η επανάληψη της αξιολόγησης Buy και του στόχου τιμής από την H.C. Wainwright αντανακλά τις θετικές προοπτικές της εταιρείας για τις προοπτικές της Regenxbio μετά τα πρόσφατα αποτελέσματα των δοκιμών. Η πρόοδος της εταιρείας προς την κατεύθυνση της κανονιστικής έγκρισης φαίνεται να προχωράει σύμφωνα με τον προγραμματισμό, με βασικά ορόσημα να αναμένονται τα επόμενα χρόνια.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η REGENXBIO Inc. έχει κάνει σημαντικά βήματα στα προγράμματα γονιδιακής θεραπείας της. Η δοκιμή CAMPSIITE της βιοτεχνολογικής εταιρείας για το RGX-121, μια πιθανή γονιδιακή θεραπεία για τη βλεννοπολυσακχαρίωση τύπου ΙΙ (MPS II), γνωστή και ως σύνδρομο Hunter, έδειξε πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα.
Τα δεδομένα αποκάλυψαν συνεχείς μειώσεις σε έναν βασικό βιοδείκτη της νόσου του εγκεφάλου και σημαντικό αριθμό ασθενών που μπόρεσαν να διακόψουν τη συνήθη θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης. Η εταιρεία προετοιμάζεται για την υποβολή κυλιόμενης αίτησης για άδεια βιολογικού φαρμάκου (BLA) το τρίτο τρίμηνο του 2024, η οποία θα μπορούσε να οδηγήσει σε παραστατικό εξέτασης προτεραιότητας το 2025.
Επιπλέον, η REGENXBIO ανέφερε μια σταθερή χρηματοοικονομική θέση κατά τη διάρκεια της κλήσης για τα κέρδη του δεύτερου τριμήνου του 2024, με 327 εκατομμύρια δολάρια σε μετρητά, ταμειακά ισοδύναμα και εμπορεύσιμα χρεόγραφα, τα οποία αναμένεται να υποστηρίξουν τις δραστηριότητες μέχρι το 2026. Η εταιρεία συζήτησε επίσης τις προόδους σε άλλα προγράμματα προτεραιότητας, συμπεριλαμβανομένων των γονιδιακών θεραπειών που στοχεύουν στη μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD), την υγρή ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας (υγρή AMD) και το διαβητικό οίδημα της ωχράς κηλίδας (DME).
Πρόκειται για πρόσφατες εξελίξεις που αναδεικνύουν την πρόοδο της εταιρείας στην έρευνα και την ανάπτυξη γονιδιακών θεραπειών. Η δέσμευση της εταιρείας να προωθήσει τον αγωγό γονιδιακών θεραπειών της υπογραμμίζεται από ισχυρά κλινικά δεδομένα και στρατηγικά ρυθμιστικά σχέδια. Ωστόσο, είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι αυτά τα ευρήματα και τα σχέδια βασίζονται σε δηλώσεις της ίδιας της εταιρείας και στην ανάλυση ανεξάρτητων αναλυτών.
InvestingPro Insights
Οι τελευταίες πληροφορίες της InvestingPro αποκαλύπτουν ένα μικτό οικονομικό τοπίο για την Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX). Από τη θετική πλευρά, η εταιρεία κατέχει περισσότερα μετρητά από ό,τι χρέος στον ισολογισμό της, γεγονός που μπορεί να παρέχει ένα μαξιλάρι για τις λειτουργικές ανάγκες και τις επενδύσεις σε έρευνα και ανάπτυξη. Επιπλέον, τα ρευστά διαθέσιμα υπερβαίνουν τις βραχυπρόθεσμες υποχρεώσεις, γεγονός που υποδηλώνει έναν βαθμό οικονομικής σταθερότητας στο εγγύς μέλλον. Αυτή η χρηματοοικονομική θέση είναι ζωτικής σημασίας καθώς η εταιρεία προχωρά προς την υποβολή κυλιόμενης αίτησης για άδεια βιολογικού φαρμάκου για το RGX-121.
Ωστόσο, οι χρηματοοικονομικές μετρήσεις αναδεικνύουν επίσης ορισμένες προκλήσεις. Η Regenxbio δεν είναι επί του παρόντος κερδοφόρα και οι αναλυτές δεν αναμένουν κερδοφορία εντός του τρέχοντος έτους. Το περιθώριο μικτού κέρδους της εταιρείας είναι αξιοσημείωτα αδύναμο, με αρνητικό περιθώριο κέρδους τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το δεύτερο τρίμηνο του 2024. Η μετοχή έχει σημειώσει σημαντική πτώση τους τελευταίους έξι μήνες, γεγονός που αντανακλά τις ανησυχίες των επενδυτών. Αυτές οι χρηματοοικονομικές εκτιμήσεις είναι ουσιώδεις για τους επενδυτές να σταθμίσουν έναντι της κλινικής προόδου και των μακροπρόθεσμων δυνατοτήτων του RGX-121.
Για όσους αναζητούν μια βαθύτερη εμβάθυνση στην οικονομική υγεία της Regenxbio, η InvestingPro προσφέρει πρόσθετες πληροφορίες και μετρήσεις. Υπάρχουν επί του παρόντος 8 ακόμη Συμβουλές της InvestingPro διαθέσιμες στην πλατφόρμα της, οι οποίες μπορούν να παρέχουν στους επενδυτές μια πιο ολοκληρωμένη κατανόηση της οικονομικής και λειτουργικής κατάστασης της εταιρείας. Επισκεφθείτε την InvestingPro για την Regenxbio για περισσότερες λεπτομέρειες και για να ενημερώσετε τις επενδυτικές σας αποφάσεις.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης