WALTHAM, Mass. - Η Dyne Therapeutics, Inc. (NASDAQ:DYN), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στις μυϊκές παθήσεις, ανακοίνωσε σήμερα ενθαρρυντικά αποτελέσματα από τη δοκιμή Φάσης 1/2 DELIVER του φαρμάκου DYNE-251 για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD). Τα δεδομένα της δοκιμής έδειξαν σημαντική έκφραση της δυστροφίνης και λειτουργική βελτίωση σε ασθενείς που επιδέχονται την παράλειψη του εξονίου 51, μια προσέγγιση γενετικής θεραπείας.
Το DYNE-251, μια ερευνητική θεραπεία, κατέδειξε επίπεδο έκφρασης της δυστροφίνης περισσότερο από δέκα φορές υψηλότερο από το τρέχον εβδομαδιαίο πρότυπο θεραπείας, την ετεπλιρσέν, με μέση απόλυτη έκφραση δυστροφίνης 3,71% του φυσιολογικού. Προσαρμοσμένο για το μυϊκό περιεχόμενο, το ποσοστό αυτό έφτασε το 8,72%. Το φάρμακο έδειξε επίσης βελτίωση σε λειτουργικά καταληκτικά σημεία, όπως το North Star Ambulatory Assessment (NSAA) και το Stride Velocity 95th Centile (SV95C), ένα εγκεκριμένο πρωτεύον καταληκτικό σημείο για κλινικές δοκιμές Duchenne στην Ευρώπη.
Τα δεδομένα ασφάλειας και ανεκτικότητας της μελέτης DELIVER βασίζονται σε 54 συμμετέχοντες, με την πλειονότητα των ανεπιθύμητων ενεργειών που σχετίζονται με τη θεραπεία να είναι ήπιες ή μέτριες. Δύο σοβαρά ανεπιθύμητα συμβάντα που προέκυψαν από τη θεραπεία σχετίζονταν ενδεχομένως με το φάρμακο της μελέτης στο επίπεδο δόσης των 40 mg/kg, αλλά και οι δύο συμμετέχοντες ανέκαμψαν.
Η Dyne δρομολογεί την έναρξη των ομάδων καταχώρισης στη μελέτη DELIVER και σχεδιάζει να ενημερώσει σχετικά με την πορεία προς την καταχώριση μέχρι το τέλος του έτους. Η εταιρεία προχωρά επίσης με την κλινική δοκιμή ACHIEVE του DYNE-101 στη μυοτονική δυστροφία τύπου 1 (DM1), με ένα ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας που αναφέρθηκε μέχρι τη δόση των 6,8 mg/kg.
Η δοκιμή DELIVER έχει σχεδιαστεί για να είναι καταχωριστική, με τη συμμετοχή ανδρών με DMD ηλικίας 4 έως 16 ετών, με πρωταρχικά καταληκτικά σημεία την ασφάλεια, την ανεκτικότητα και τη μεταβολή από την αρχική τιμή των επιπέδων δυστροφίνης. Τα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία καλύπτουν τη μυϊκή λειτουργία, την παράκαμψη εξονίων και τη φαρμακοκινητική.
Το DYNE-251 έχει λάβει από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων τους χαρακτηρισμούς fast track, ορφανό φάρμακο και σπάνια παιδιατρική ασθένεια για τη θεραπεία των μεταλλάξεων της DMD που επιδέχονται skipping του εξωνίου 51. Η σημερινή ανακοίνωση βασίστηκε σε δήλωση του δελτίου τύπου της Dyne Therapeutics.
Σε άλλες πρόσφατες ειδήσεις, η Dyne Therapeutics έχει κάνει σημαντικά βήματα στις κλινικές δοκιμές και στις οικονομικές της προσπάθειες. Τα κέρδη ανά μετοχή της εταιρείας ξεπέρασαν τόσο τις εκτιμήσεις της Oppenheimer όσο και τις εκτιμήσεις συναίνεσης, καθώς διαμορφώθηκαν στα (0,70 δολάρια) έναντι των προβλεπόμενων (0,72 δολάρια). Οι μελέτες ACHIEVE και DELIVER της Dyne έχουν καταδείξει πιθανά οφέλη για τους ασθενείς, με ελπιδοφόρα δεδομένα σχετικά με τη διόρθωση του ματίσματος και την έκφραση της δυστροφίνης. Αυτές οι εξελίξεις έχουν οδηγήσει σε θετικές αξιολογήσεις και αυξημένους στόχους τιμών από εταιρείες όπως οι Piper Sandler, H.C. Wainwright και Oppenheimer.
Επιπλέον, η Dyne ξεκίνησε δημόσια προσφορά κοινών μετοχών ύψους 300 εκατ. δολαρίων, την οποία διαχειρίζονται οι Morgan Stanley, Jefferies, Stifel και Guggenheim Securities. Η πλατφόρμα FORCE της εταιρείας έδειξε επίσης πολλά υποσχόμενη σε προκλινικά μοντέλα για την φατνιακή μυϊκή δυστροφία και τη νόσο Pompe. Οι αναλυτές της Jefferies προέβλεψαν ότι το πρόγραμμα DM1 θα φτάσει σε πωλήσεις αιχμής πάνω από 2 δισεκατομμύρια δολάρια, ενώ το πρόγραμμα DMD Exon 51 θα μπορούσε να ξεπεράσει τα 500 εκατομμύρια δολάρια. Πρόκειται για πρόσφατες εξελίξεις στο πλαίσιο των συνεχιζόμενων προσπαθειών της Dyne Therapeutics να προωθήσει τα υποψήφια θεραπευτικά της προγράμματα για γενετικές διαταραχές.
InvestingPro Insights
Καθώς η Dyne Therapeutics (NASDAQ:DYN) συγκεντρώνει την προσοχή με τα πρόσφατα αποτελέσματα των δοκιμών της για το DYNE-251, μια πιο προσεκτική ματιά στην οικονομική υγεία της εταιρείας μέσω των δεδομένων της InvestingPro αποκαλύπτει μια σύνθετη εικόνα. Με κεφαλαιοποίηση αγοράς 4,63 δισεκατομμυρίων δολαρίων, η Dyne είναι ένας σημαντικός παίκτης στη βιοφαρμακευτική βιομηχανία. Ωστόσο, τα οικονομικά μεγέθη της εταιρείας υποδεικνύουν προκλήσεις, συμπεριλαμβανομένου ενός αρνητικού δείκτη P/E της τάξης του -13,13, ο οποίος μειώθηκε περαιτέρω σε -17,96 κατά τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το β' τρίμηνο του 2024. Αυτό υποδηλώνει ότι η εταιρεία δεν είναι επί του παρόντος κερδοφόρα, κάτι που δεν είναι ασυνήθιστο για τις βιοφαρμακευτικές εταιρείες κλινικού σταδίου που επενδύουν σημαντικά στην έρευνα και την ανάπτυξη.
Το EBITDA της εταιρείας σημείωσε επίσης απότομη πτώση, με ρυθμό αύξησης -39,63% την ίδια περίοδο, γεγονός που υποδηλώνει αύξηση των λειτουργικών δαπανών ή μείωση των κερδών προ φόρων, τόκων και αποσβέσεων. Παρά τα στοιχεία αυτά, οι επενδυτές έχουν δείξει αισιοδοξία για τις δυνατότητες της Dyne, όπως αποδεικνύεται από μια ισχυρή συνολική απόδοση της τιμής από έτος σε έτος κατά 246,54% και μια τιμή που βρίσκεται σήμερα στο 97,13% του υψηλού της 52 εβδομάδων. Αυτή η εμπιστοσύνη των επενδυτών μπορεί να ενισχύεται από τα πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα των δοκιμών και το θεραπευτικό δυναμικό της DYNE-251.
Οι συμβουλές της InvestingPro υπογραμμίζουν τη σημασία της εξέτασης τόσο των επιστημονικών εξελίξεων όσο και της οικονομικής σταθερότητας κατά την αξιολόγηση των βιοφαρμακευτικών εταιρειών. Με την επόμενη ημερομηνία κερδών της Dyne να πλησιάζει στις 31 Οκτωβρίου 2024, οι επενδυτές θα είναι πρόθυμοι να δουν αν οι στρατηγικές πρωτοβουλίες της εταιρείας μπορούν να μεταφραστούν σε πιο ευνοϊκές οικονομικές προοπτικές. Για μια πιο λεπτομερή ανάλυση, το InvestingPro προσφέρει πρόσθετες συμβουλές, καθοδηγώντας τους χρήστες μέσα στο περίπλοκο τοπίο των επενδύσεων βιοτεχνολογίας.
Για όσους ενδιαφέρονται για μια βαθύτερη εμβάθυνση στα οικονομικά μεγέθη και τη στρατηγική τοποθέτηση της Dyne Therapeutics, η InvestingPro παρέχει ένα ολοκληρωμένο σύνολο πρόσθετων συμβουλών - η καθεμία από τις οποίες έχει σχεδιαστεί για να βοηθήσει τους χρήστες να λάβουν τεκμηριωμένες επενδυτικές αποφάσεις στον δυναμικό βιοφαρμακευτικό τομέα.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης