CAMBRIDGE, Mass. - Η Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALNY) γνωστοποίησε λεπτομερή αποτελέσματα από τη μελέτη HELIOS-B Φάσης 3, τα οποία δείχνουν σημαντικά οφέλη του ερευνητικού φαρμάκου vutrisiran για ασθενείς με ATTR αμυλοείδωση με μυοκαρδιοπάθεια (ATTR-CM). Η μελέτη πέτυχε όλα τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία με στατιστική σημαντικότητα, γεγονός που υποδηλώνει τη δυνατότητα να αποτελέσει πρότυπο θεραπείας για αυτή τη θανατηφόρο πάθηση.
Το Vutrisiran, ένα θεραπευτικό RNAi, κατέδειξε μείωση κατά 28% της συνολικής θνησιμότητας και των επαναλαμβανόμενων καρδιαγγειακών συμβάντων στο συνολικό πληθυσμό, με μείωση κατά 31% κατά τη διάρκεια της διπλά τυφλής περιόδου 33-36 μηνών και 36% έως τον 42ο μήνα. Στον πληθυσμό μονοθεραπείας, το φάρμακο μείωσε το πρωτεύον σύνθετο καταληκτικό σημείο κατά 33% και τη συνολική θνησιμότητα κατά 35% έως τον 42ο μήνα.
Στη μελέτη συμμετείχαν ασθενείς κυρίως με New York Heart Association (NYHA) Class I ή II με νόσο άγριου τύπου, αντικατοπτρίζοντας τον σύγχρονο πληθυσμό ασθενών με ATTR-CM. Η θεραπεία έδειξε επίσης οφέλη σε πολλαπλές κλινικές μετρήσεις της εξέλιξης της νόσου, συμπεριλαμβανομένης της δοκιμασίας 6-λεπτού περιπάτου, του καρδιαγγειακού ερωτηματολογίου Kansas City και της κλάσης NYHA.
Οι αναλύσεις υποομάδων έδειξαν συνεπή οφέλη σε όλα τα βασικά τμήματα ασθενών, με τάσεις μεγαλύτερης αποτελεσματικότητας σε ασθενείς με πρώιμα στάδια νόσου. Το προφίλ ασφάλειας και ανεκτικότητας του vutrisiran ήταν συνεπές με τα προηγούμενα ευρήματα, με ποσοστά ανεπιθύμητων ενεργειών συγκρίσιμα με το εικονικό φάρμακο.
Τα αποτελέσματα, τα οποία παρουσιάστηκαν στο Συνέδριο 2024 της Ευρωπαϊκής Καρδιολογικής Εταιρείας και δημοσιεύθηκαν στο The New England Journal of Medicine, βασίζονται σε ανακοίνωση της Alnylam. Η εταιρεία σχεδιάζει να καταθέσει αυτά τα δεδομένα στις παγκόσμιες ρυθμιστικές αρχές, συμπεριλαμβανομένης μιας συμπληρωματικής αίτησης για νέο φάρμακο στον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ, χρησιμοποιώντας κουπόνι εξέτασης κατά προτεραιότητα.
Το Vutrisiran είναι επί του παρόντος εγκεκριμένο σε περισσότερες από 15 χώρες για τη θεραπεία της πολυνευροπάθειας της κληρονομικής αμυλοείδωσης με τη μεσολάβηση τρανσθυρετίνης (hATTR-PN) σε ενήλικες. Η ATTR αμυλοείδωση είναι μια ταχέως εξελισσόμενη, εξουθενωτική και θανατηφόρα νόσος που προκαλείται από κακώς διπλωμένες πρωτεΐνες τρανσθυρετίνης που συσσωρεύονται ως αμυλοειδείς εναποθέσεις σε διάφορα μέρη του σώματος. Η πάθηση προσβάλλει περίπου 50.000 άτομα παγκοσμίως με κληρονομικές μορφές και περίπου 200.000-300.000 με μορφές άγριου τύπου.
Η Alnylam, ηγέτης στις θεραπευτικές ουσίες RNAi, συνεχίζει να καινοτομεί σε αυτόν τον τομέα, με στόχο να μεταμορφώσει τη ζωή των ασθενών με σπάνιες και διαδεδομένες ασθένειες. Ο αγωγός της εταιρείας περιλαμβάνει πολλαπλούς υποψήφιους ασθενείς σε προχωρημένο στάδιο ανάπτυξης και η εταιρεία εφαρμόζει τη στρατηγική της για την παροχή μετασχηματιστικών φαρμάκων και την επίτευξη ενός κορυφαίου βιοτεχνολογικού προφίλ.
Σε άλλες πρόσφατες ειδήσεις, η Alnylam Pharmaceuticals βρέθηκε στο επίκεντρο του ενδιαφέροντος αρκετών οίκων αναλυτών μετά τα πολλά υποσχόμενα κορυφαία δεδομένα από τη μελέτη HELIOS-B που αξιολογεί την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου Amvuttra. Οι BMO Capital και RBC Capital διατήρησαν την αξιολόγηση Outperform για την Alnylam, ενώ η Goldman Sachs αναβάθμισε τη μετοχή από ουδέτερη σε αγορά. Οι αξιολογήσεις αυτές αντικατοπτρίζουν την εμπιστοσύνη των εταιρειών στην πιθανή επιτυχία του Amvuttra στην αγορά, με την BMO Capital να εκτιμά ότι οι μέγιστες πωλήσεις θα μπορούσαν να φτάσουν περίπου τα 8 δισ. δολάρια.
Η έκθεση κερδών της Alnylam για το δεύτερο τρίμηνο ξεπέρασε τις προσδοκίες τόσο στα έσοδα όσο και στα κέρδη, κυρίως λόγω της ανάπτυξης του franchise TTR και μιας πληρωμής ορόσημου από μια συμφωνία αδειοδότησης με τη Regeneron. Ως αποτέλεσμα, η εταιρεία επικαιροποίησε τις προβλέψεις της για τα έσοδα του 2024, αναμένοντας πλέον ότι τα έσοδα από τα προϊόντα θα φθάσουν μεταξύ 1,575 δισ. και 1,65 δισ. δολαρίων.
Η Canaccord Genuity διατήρησε την αξιολόγηση Buy και αύξησε τον στόχο για τη μετοχή της Alnylam, μετά την εντυπωσιακή έκθεση κερδών της εταιρείας για το δεύτερο τρίμηνο. Αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις συνεχίζουν να διαμορφώνουν μια ελπιδοφόρα εικόνα για τις συνεχιζόμενες πρωτοβουλίες και τη μελλοντική ανάπτυξη της Alnylam.
InvestingPro Insights
Η Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY) έχει επιδείξει αξιοσημείωτες επιδόσεις στην αγορά, με τα στοιχεία του InvestingPro να αναδεικνύουν μια σημαντική συνολική απόδοση τιμής τριών μηνών 91,3% και ένα υψηλό 52 εβδομάδων σχεδόν, που διαμορφώνεται στο 99,81% της μέγιστης τιμής του. Η κεφαλαιοποίηση της εταιρείας ανέρχεται εύρωστα στα 36,85 δισ. δολάρια, αντανακλώντας την εμπιστοσύνη των επενδυτών στις δυνατότητες ανάπτυξης και καινοτομίας στον τομέα των θεραπευτικών προϊόντων RNAi.
Η οικονομική υγεία της Alnylam υπογραμμίζεται από ένα περιθώριο μικτού κέρδους 87,0% κατά τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το β' τρίμηνο του 2024, γεγονός που υποδηλώνει αποτελεσματικές λειτουργίες και ισχυρό έλεγχο του κόστους. Παρόλα αυτά, οι αναλυτές δεν αναμένουν ότι η εταιρεία θα είναι κερδοφόρα φέτος, όπως αντικατοπτρίζεται στον αρνητικό δείκτη P/E -495,2. Αυτό δεν είναι ασυνήθιστο για τις εταιρείες βιοτεχνολογίας που επενδύουν σε μεγάλο βαθμό στην έρευνα και την ανάπτυξη, και ο αγωγός της Alnylam με υποψηφίους ανάπτυξης σε προχωρημένο στάδιο θα μπορούσε να σηματοδοτήσει μελλοντική κερδοφορία.
Οι InvestingPro Tips για την Alnylam Pharmaceuticals αποκαλύπτουν ότι οι αναλυτές έχουν προσαρμόσει προς τα πάνω τις προσδοκίες τους για τα κέρδη της επόμενης περιόδου, γεγονός που αποδεικνύει τις ελπιδοφόρες προοπτικές της εταιρείας μετά τα επιτυχή αποτελέσματα της μελέτης HELIOS-B Φάσης 3. Επιπλέον, τα ρευστά διαθέσιμα της εταιρείας υπερβαίνουν τις βραχυπρόθεσμες υποχρεώσεις της, παρέχοντας οικονομική σταθερότητα και τη δυνατότητα να περιηγηθεί στις δαπανηρές φάσεις της ανάπτυξης φαρμάκων και των διαδικασιών κανονιστικής έγκρισης.
Για να εξερευνήσετε περισσότερα σχετικά με τα οικονομικά στοιχεία της Alnylam Pharmaceuticals και τις επιδόσεις της αγοράς, η InvestingPro προσφέρει πρόσθετες πληροφορίες και συμβουλές, με 14 ακόμη συμβουλές διαθέσιμες για τους επενδυτές που αναζητούν λεπτομερή ανάλυση (https://www.investing.com/pro/ALNY).
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης