BETHESDA, Md. - Η Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ: GANX) ανακοίνωσε ότι το κύριο υποψήφιο φάρμακο της, GT-02287, παρουσίασε θετικά αποτελέσματα σε κλινική μελέτη Φάσης 1 για τη θεραπεία της νόσου του Πάρκινσον. Η μελέτη, στην οποία συμμετείχαν 72 υγιείς εθελοντές, επιβεβαίωσε την ασφάλεια και την ανεκτικότητα του φαρμάκου σε όλες τις δόσεις και τις ηλικιακές ομάδες, συμπεριλαμβανομένων των συμμετεχόντων άνω των 50 ετών.
Το GT-02287, ένα μόριο που χορηγείται από το στόμα με στόχο τη θεραπεία της νόσου Πάρκινσον με ή χωρίς μετάλλαξη GBA1, βρέθηκε να είναι παρόν στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό, υποδεικνύοντας έκθεση στο κεντρικό νευρικό σύστημα (ΚΝΣ). Η μελέτη κατέδειξε επίσης την εμπλοκή των περιφερικών στόχων, η οποία είναι ζωτικής σημασίας για το θεραπευτικό αποτέλεσμα του φαρμάκου. Μετά από αυτά τα αποτελέσματα, η Gain Therapeutics σχεδιάζει να ξεκινήσει μια δοκιμή Φάσης 1β με ασθενείς με νόσο του Πάρκινσον το τέταρτο τρίμηνο του 2024, με στόχο την περαιτέρω επιβεβαίωση της ασφάλειας και την απόδειξη του μηχανισμού μέσω βιοδεικτών.
Ο Chief Medical Officer της εταιρείας, Jonas Hannestad, M.D., Ph.D., εξέφρασε την αισιοδοξία του για την επικείμενη δοκιμή, αναμένοντας να έχει στοιχεία για τους ασθενείς μέχρι τα μέσα του 2025. Ο προσωρινός διευθύνων σύμβουλος και οικονομικός διευθυντής Gene Mack υπογράμμισε τη σημασία της έκθεσης στο ΚΝΣ και της εμπλοκής των στόχων που παρατηρήθηκε στη μελέτη.
Το GT-02287 λειτουργεί μέσω της διαμόρφωσης του πρωτεϊνικού ενζύμου γλυκοσερεβροσιδάση (GCase), το οποίο συχνά είναι εξασθενημένο στη νόσο του Πάρκινσον λόγω μεταλλάξεων του γονιδίου GBA1 ή παραγόντων στρες που σχετίζονται με την ηλικία. Προκλινικά μοντέλα έχουν δείξει ότι το φάρμακο μπορεί να βελτιώσει τις κινητικές και γνωστικές λειτουργίες, γεγονός που υποδηλώνει τη δυνατότητα επιβράδυνσης της εξέλιξης της νόσου.
Η έρευνα της Gain Therapeutics έχει λάβει χρηματοδοτική υποστήριξη από το Ίδρυμα Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research, το Ίδρυμα Silverstein Foundation for Parkinson's with GBA και το κοινό πρόγραμμα Eurostars-2 με το ερευνητικό πρόγραμμα Horizon 2020 της Ευρωπαϊκής Ένωσης και την Innosuisse - Ελβετική Υπηρεσία Καινοτομίας.
Οι πληροφορίες σε αυτό το άρθρο βασίζονται σε δήλωση δελτίου τύπου της Gain Therapeutics.
Σε άλλες πρόσφατες ειδήσεις, η Gain Therapeutics ανέφερε ελπιδοφόρα αποτελέσματα για την κλινική δοκιμή Φάσης 1 του ερευνητικού φαρμάκου "287, που προορίζεται για τη θεραπεία της νόσου του Πάρκινσον. Η εταιρεία γνωστοποίησε τα οικονομικά της στοιχεία για το δεύτερο τρίμηνο του 2024, με λειτουργικές δαπάνες ύψους 8,2 εκατ. δολαρίων και υπόλοιπο μετρητών 16,9 εκατ. δολαρίων, επαρκές για τη χρηματοδότηση των εργασιών μέχρι το δεύτερο εξάμηνο του 2025. Η Oppenheimer διατήρησε την αξιολόγηση Outperform για την Gain Therapeutics, προσαρμόζοντας την τιμή-στόχο στα 8,00 δολάρια από τα προηγούμενα 9,00 δολάρια. Η H.C. Wainwright διατήρησε επίσης την αξιολόγηση Buy με την ίδια τιμή-στόχο, αντανακλώντας την εμπιστοσύνη στην πρόοδο και τις μελλοντικές προοπτικές της GT-02287.
Η Gain Therapeutics ολοκλήρωσε με επιτυχία τη δοσολογία στο τμήμα πολλαπλών αύξουσων δόσεων της κλινικής δοκιμής Φάσης 1, στην οποία συμμετείχαν 32 υγιείς εθελοντές. Η εταιρεία προετοιμάζεται επίσης για την έναρξη μιας τρίμηνης μελέτης Φάσης 1β του '287, στην οποία συμμετέχουν 20-30 ασθενείς με γενετική διαταραχή, GBA1-PD, το τέταρτο τρίμηνο του 2024.
Στο εταιρικό μέτωπο, η Gain Therapeutics είδε μια αλλαγή στην ηγεσία, με τον οικονομικό διευθυντή Gene Mack να αναλαμβάνει τον ρόλο του προσωρινού διευθύνοντος συμβούλου, με την υποστήριξη του Khalid Islam, Ph.D., ιδρυτή και προέδρου του διοικητικού συμβουλίου της εταιρείας, ως εκτελεστικού προέδρου. Η εταιρεία σχεδιάζει επίσης να προσφέρει και να πωλήσει μετοχές της σε δημόσια προσφορά, με την Titan Partners Group να ενεργεί ως μοναδικός bookrunner.
Επιπλέον, η Gain Therapeutics ενημερώθηκε από τον Nasdaq ότι δεν πληροί πλέον την ελάχιστη αγοραία αξία των εισηγμένων τίτλων που απαιτείται για τη συνέχιση της εισαγωγής της. Η εταιρεία έχει προθεσμία έως τις 7 Ιανουαρίου 2025 για να ανακτήσει τη συμμόρφωση με την απαίτηση MVLS.
InvestingPro Insights
Καθώς η Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ: GANX) προχωρά με το πολλά υποσχόμενο υποψήφιο φάρμακο GT-02287 για τη νόσο του Πάρκινσον, η οικονομική της υγεία και η απόδοση της αγοράς είναι βασικοί παράγοντες που πρέπει να εξετάσουν οι επενδυτές. Σύμφωνα με τα στοιχεία της InvestingPro, η Gain Therapeutics κατέχει επί του παρόντος κεφαλαιοποίηση αγοράς ύψους 34,22 εκατ. δολαρίων. Παρά τις δυνατότητες των κλινικών τους εξελίξεων, τα οικονομικά μεγέθη της εταιρείας υποδεικνύουν ορισμένες προκλήσεις. Έχουν αρνητικό δείκτη τιμής προς κέρδη (P/E) -0,99, γεγονός που αντικατοπτρίζει ότι η εταιρεία δεν παράγει επί του παρόντος κέρδη. Επιπλέον, το μικτό κέρδος της εταιρείας για τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το β' τρίμηνο του 2024 είναι αρνητικό 11,44 εκατ. δολάρια, γεγονός που υπογραμμίζει τις προκλήσεις κόστους που αντιμετωπίζει η εταιρεία.
Οι συμβουλές της InvestingPro για την Gain Therapeutics αποκαλύπτουν ένα μείγμα οικονομικών δυνατών και αδύναμων σημείων. Από τη θετική πλευρά, η εταιρεία κατέχει περισσότερα μετρητά από ό,τι χρέος στον ισολογισμό της και διαθέτει ρευστά στοιχεία ενεργητικού που υπερβαίνουν τις βραχυπρόθεσμες υποχρεώσεις, παρέχοντας κάποια οικονομική σταθερότητα βραχυπρόθεσμα. Ωστόσο, οι αναλυτές έχουν ανησυχίες, προβλέποντας μείωση των πωλήσεων κατά το τρέχον έτος και μη αναμένοντας ότι η εταιρεία θα είναι κερδοφόρα εντός του ίδιου χρονικού διαστήματος. Η τιμή της μετοχής παρουσιάζει σημαντική μεταβλητότητα, με ισχυρή απόδοση τον τελευταίο μήνα, ωστόσο έχει δεχθεί σημαντικό πλήγμα τους τελευταίους έξι μήνες.
Για τους επενδυτές που επιθυμούν να λάβουν τεκμηριωμένη απόφαση σχετικά με την Gain Therapeutics, υπάρχουν διαθέσιμες πρόσθετες συμβουλές της InvestingPro. Αυτές οι συμβουλές παρέχουν βαθύτερες γνώσεις σχετικά με τα οικονομικά στοιχεία της εταιρείας και τις επιδόσεις της αγοράς, οι οποίες θα μπορούσαν να είναι ιδιαίτερα σημαντικές δεδομένου του τρέχοντος σταδίου κλινικής ανάπτυξης της εταιρείας και των εγγενών κινδύνων που ενέχει ο κλάδος της βιοτεχνολογίας. Από τώρα, υπάρχουν 10 ακόμη InvestingPro Tips που είναι καταχωρημένα για την GANX, τα οποία μπορείτε να βρείτε στη διεύθυνση https://www.investing.com/pro/GANX.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης