MALVERN, Pa. - Η Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), μια εταιρεία βιοτεχνολογίας που ειδικεύεται στις γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες και τα εμβόλια, ανακοίνωσε την ολοκλήρωση της δοσολογίας για την τρίτη ομάδα στην κλινική δοκιμή Φάσης 1/2 GARDian του υποψήφιου φαρμάκου της OCU410ST για τη νόσο Stargardt. Αυτή η γενετική διαταραχή, που επηρεάζει περίπου 100.000 άτομα στις ΗΠΑ και την Ευρώπη, οδηγεί σε προοδευτική απώλεια όρασης λόγω εκφυλισμού του αμφιβληστροειδούς.
Η τελευταία εξέλιξη σηματοδοτεί το τέλος της Φάσης 1 στο τμήμα κλιμάκωσης της δόσης της δοκιμής, με τρία άτομα να λαμβάνουν την υψηλότερη δόση που δοκιμάστηκε. Η δοκιμή διεξάγεται σε έξι κορυφαία κέντρα χειρουργικής του αμφιβληστροειδούς στις ΗΠΑ, με στόχο την αξιολόγηση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας μιας εφάπαξ υποαμφιβληστροειδικής χορήγησης του OCU410ST.
Η Dr. Huma Qamar, Chief Medical Officer της Ocugen, εξέφρασε τη δέσμευση της εταιρείας να προωθήσει αποτελεσματικά τη δοκιμή για την αντιμετώπιση των ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών των ασθενών με νόσο Stargardt. Επί του παρόντος δεν υπάρχουν εγκεκριμένες από τον FDA θεραπείες για την πάθηση αυτή.
Το OCU410ST είναι μια νέα γονιδιακή θεραπεία που χρησιμοποιεί μια πλατφόρμα χορήγησης AAV για τη μεταφορά του γονιδίου RORA στον αμφιβληστροειδή. Το γονίδιο RORA εμπλέκεται στη ρύθμιση μονοπατιών που συνδέονται με τη νόσο Stargardt, συμπεριλαμβανομένου του σχηματισμού λιποφουσκίνης και του οξειδωτικού στρες.
Σύμφωνα με τον Dr. Charles Wykoff, MD, PhD, Διευθυντή Έρευνας στο Retina Consultants of Texas και επικεφαλής ερευνητή της μελέτης, το προφίλ ασφάλειας και ανεκτικότητας του OCU410ST είναι ενθαρρυντικό καθώς προχωρά η κλινική δοκιμή.
Η Ocugen θα συνεχίσει να παρέχει περιοδικές ενημερώσεις σχετικά με την κλινική πρόοδο του OCU410ST. Η ευρύτερη αποστολή της εταιρείας περιλαμβάνει την ανάπτυξη θεραπειών για διάφορες ασθένειες του αμφιβληστροειδούς μέσω καινοτόμων πλατφορμών γονιδιακής θεραπείας και τη διεξαγωγή έρευνας σε μολυσματικές και ορθοπεδικές ασθένειες για την αντιμετώπιση ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών.
Αυτή η είδηση βασίζεται σε δήλωση δελτίου τύπου της Ocugen, Inc.
Σε άλλες πρόσφατες ειδήσεις, η Ocugen Inc., μια βιοφαρμακευτική οντότητα, έχει κάνει σημαντικά βήματα στα κλινικά της προγράμματα και στα οικονομικά της στοιχεία. Η εταιρεία άντλησε με επιτυχία 32,6 εκατομμύρια δολάρια, επεκτείνοντας τον οικονομικό της διάδρομο μέχρι το τρίτο τρίμηνο του 2025, και ανέφερε ταμειακό υπόλοιπο 16 εκατομμυρίων δολαρίων στις 30 Ιουνίου 2024. Ωστόσο, τα συνολικά λειτουργικά έξοδα για το ίδιο τρίμηνο ανήλθαν σε 16,6 εκατ. δολάρια, με σημειωμένη μείωση των μετρητών από 39,5 εκατ. δολάρια στις 31 Δεκεμβρίου 2023 σε 16 εκατ. δολάρια στις 30 Ιουνίου 2024.
Μία από τις σημαντικότερες εξελίξεις από την Ocugen περιλαμβάνει την πρόοδο της πλατφόρμας γονιδιακής θεραπείας OCU400. Η θεραπεία, η οποία βρίσκεται επί του παρόντος σε δοκιμές φάσης 3 για τη μελαγχρωστική αμφιβληστροειδοπάθεια, βρίσκεται σε καλό δρόμο για την υποβολή αίτησης για άδεια βιολογικών προϊόντων το 2026. Η εταιρεία εργάζεται επίσης στα προγράμματά της OCU410 και OCU410ST για τη γεωγραφική ατροφία και τη νόσο Stargardt, αντίστοιχα, και αντιμετωπίζει ενεργά την κλινική αναστολή του προγράμματος OCU200 από τον FDA.
Επιπλέον, η Ocugen έλαβε επιστολή μη εναντίωσης από την Υγεία του Καναδά για την κλινική δοκιμή Φάσης 3 του OCU400, επιτρέποντας στην εταιρεία να επεκτείνει τη μελέτη liMeliGhT σε Καναδούς ασθενείς. Η κίνηση αυτή θα μπορούσε ενδεχομένως να επιταχύνει την ανάπτυξη της θεραπείας για μια γονιδιακή προσέγγιση της μελαγχρωστικής αμφιβληστροειδοπάθειας, μιας σπάνιας, κληρονομικής νόσου του αμφιβληστροειδούς. Αυτές είναι μεταξύ των πρόσφατων εξελίξεων στην επιδίωξη της εταιρείας να εδραιώσει τη θέση της ως ηγέτης της βιοτεχνολογίας.
InvestingPro Insights
Καθώς η Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN) σημειώνει πρόοδο στην κλινική δοκιμή GARDian για τη νόσο Stargardt, οι επενδυτές και οι παρατηρητές του κλάδου παρακολουθούν στενά την οικονομική υγεία και την απόδοση της μετοχής της εταιρείας. Σύμφωνα με τα στοιχεία της InvestingPro, η Ocugen έχει κεφαλαιοποίηση αγοράς 382,85 εκατ. δολαρίων, γεγονός που αντανακλά το ενδιαφέρον της αγοράς βιοτεχνολογίας για τη δυνατότητά της να αντιμετωπίσει ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες. Παρά την αισιοδοξία που περιβάλλει τις κλινικές της εξελίξεις, οι αναλυτές έχουν επισημάνει τις ανησυχίες, όπως αποδεικνύεται από την αναμενόμενη μείωση των πωλήσεων κατά το τρέχον έτος και τα αδύναμα περιθώρια μικτού κέρδους.
Μια συμβουλή της InvestingPro σημειώνει ότι η τιμή της μετοχής της Ocugen ήταν αρκετά ευμετάβλητη, γεγονός που θα μπορούσε να είναι ενδεικτικό της ανταπόκρισης της αγοράς τόσο στις εξελίξεις των κλινικών δοκιμών της εταιρείας όσο και στα οικονομικά της μεγέθη. Ο δείκτης Price / Book της εταιρείας βρίσκεται στο υψηλό 22,62, γεγονός που υποδηλώνει premium αποτίμηση σε σύγκριση με τη λογιστική της αξία κατά το τελευταίο δωδεκάμηνο που λήγει το δεύτερο τρίμηνο του 2024. Επιπλέον, ενώ η Ocugen έχει σημειώσει σημαντική συνολική απόδοση τιμής από έτος σε έτος κατά 131,3%, είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι η μετοχή έχει τα πάει άσχημα τον τελευταίο μήνα, με απόδοση -18,9%.
Οι επενδυτές που εξετάζουν το ενδεχόμενο να εντάξουν την Ocugen στο χαρτοφυλάκιό τους θα πρέπει να γνωρίζουν ότι η εταιρεία δεν αναμένεται να είναι κερδοφόρα φέτος και δεν ήταν κερδοφόρα τους τελευταίους δώδεκα μήνες. Για όσους αναζητούν λεπτομερέστερη ανάλυση και πρόσθετες πληροφορίες, υπάρχουν διαθέσιμες 11 ακόμη Συμβουλές της InvestingPro, οι οποίες μπορούν να παράσχουν περαιτέρω καθοδήγηση σχετικά με τις προοπτικές της μετοχής.
Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε την πλατφόρμα InvestingPro για την Ocugen στη διεύθυνση https://www.investing.com/pro/OCGN.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης