REDWOOD CITY, Καλιφόρνια - Η Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στην ανάπτυξη θεραπειών για σπάνιες ασθένειες, ανακοίνωσε την αποδοχή από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) της αίτησης νέου φαρμάκου (NDA) για τα δισκία DCCR που προορίζονται για το σύνδρομο Prader-Willi (PWS). Ο FDA χορήγησε στην αίτηση το καθεστώς της εξέτασης κατά προτεραιότητα, με ημερομηνία-στόχο για τη δράση του Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) την 27η Δεκεμβρίου 2024.
Το PWS είναι μια σπάνια γενετική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από χρόνια πείνα, γνωστή ως υπερφαγία, η οποία μπορεί να οδηγήσει σε απειλητική για τη ζωή παχυσαρκία και συναφείς καταστάσεις. Επί του παρόντος, δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες που να αντιμετωπίζουν ειδικά την υπερφαγία και τα συναφή συμπτώματα του PWS.
Ο χαρακτηρισμός της εξέτασης κατά προτεραιότητα από τον FDA επιφυλάσσεται για φάρμακα που θα μπορούσαν να προσφέρουν σημαντικές βελτιώσεις στην ασφάλεια ή την αποτελεσματικότητα της θεραπείας σοβαρών καταστάσεων. Αυτή η ταχεία επανεξέταση συντομεύει το χρονοδιάγραμμα λήψης αποφάσεων του FDA με στόχο την ταχύτερη διάθεση υποσχόμενων νέων θεραπειών στους ασθενείς.
Το DCCR, ή δισκία παρατεταμένης αποδέσμευσης διαζοξίδης χολίνης, είναι ένα φάρμακο που λαμβάνεται από το στόμα μία φορά την ημέρα. Το μητρικό του μόριο, η διαζοξίδη, έχει χρησιμοποιηθεί για άλλες σπάνιες ασθένειες, αλλά επί του παρόντος δεν έχει εγκριθεί για το PWS. Η υποβολή του NDA της Soleno υποστηρίζεται από δεδομένα από πολλαπλές κλινικές μελέτες, συμπεριλαμβανομένου ενός προγράμματος Φάσης 3 που έδειξε τη δυνατότητα του DCCR να διαχειρίζεται όχι μόνο την υπερφαγία αλλά και την επιθετική συμπεριφορά, το σωματικό λίπος και άλλες μεταβολικές παραμέτρους σε ασθενείς με PWS.
Σύμφωνα με την Prader-Willi Syndrome Association USA, το PWS επηρεάζει περίπου μία σε κάθε 15.000 γεννήσεις. Ο αντίκτυπος της διαταραχής στους ασθενείς και τις οικογένειές τους είναι βαθύς και συχνά περιλαμβάνει γνωστικές αναπηρίες, προβλήματα συμπεριφοράς και σωματικές επιπλοκές.
Η εταιρεία σημείωσε επίσης την πρόθεση του FDA να συγκαλέσει συνεδρίαση συμβουλευτικής επιτροπής για να συζητήσει περαιτέρω την αίτηση. Ο διευθύνων σύμβουλος της Soleno, Anish Bhatnagar, M.D., εξέφρασε ευγνωμοσύνη προς την κοινότητα PWS για την υποστήριξή της και τόνισε τη δέσμευση της εταιρείας να συνεργαστεί με τον FDA καθ' όλη τη διάρκεια της διαδικασίας αναθεώρησης.
Η Soleno Therapeutics έχει ήδη εξασφαλίσει τους χαρακτηρισμούς Breakthrough και Fast Track για τη διαζοξείδη χολίνη στις ΗΠΑ, καθώς και τον χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου για το PWS τόσο στις ΗΠΑ όσο και στην Ε.Ε.
Η παρούσα ανακοίνωση βασίζεται σε δήλωση δελτίου τύπου της Soleno Therapeutics. Καθώς η διαδικασία αναθεώρησης συνεχίζεται, η κοινότητα PWS και οι επενδυτές παρακολουθούν στενά, με τη συνεδρίαση της συμβουλευτικής επιτροπής και την ημερομηνία-στόχο δράσης PDUFA να σηματοδοτούν τα επόμενα σημαντικά ορόσημα για την πιθανή έγκριση του DCCR.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Soleno Therapeutics έχει κάνει σημαντικά βήματα προόδου στις δραστηριότητές της. Η εταιρεία υπέβαλε νέα αίτηση χορήγησης φαρμάκου (NDA) στον FDA για το προϊόν της DCCR, μια θεραπεία για το σύνδρομο Prader-Willi. Η Piper Sandler διατηρεί θετικές προοπτικές για τη Soleno, επικαλούμενη τα ολοκληρωμένα οφέλη της θεραπείας, το καθαρό προφίλ ασφαλείας και την αναμφισβήτητη ανεκπλήρωτη ανάγκη που αναγνωρίζεται από τον FDA.
Επιπλέον, η Soleno Therapeutics υπέστη σημαντικές αλλαγές στο Διοικητικό της Συμβούλιο, με τον Matthew Pauls να αναλαμβάνει νέος επικεφαλής ανεξάρτητος διευθυντής και την βετεράνο της βιοτεχνολογίας Dawn Carter Bir να συμμετέχει στο διοικητικό συμβούλιο. Η εταιρεία έχει επίσης συνάψει συμφωνία με την Jefferies LLC για τη δυνητική πώληση κοινών μετοχών της αξίας έως και 150 εκατομμυρίων δολαρίων, με στόχο την ενίσχυση της χρηματοοικονομικής της ευελιξίας.
Επιπλέον, η Soleno Therapeutics έχει χορηγήσει μονάδες μετοχών περιορισμένης διάρκειας βάσει επιδόσεων στους υπαλλήλους της, συμπεριλαμβανομένων των κορυφαίων στελεχών, στο πλαίσιο του τροποποιημένου και αναδιατυπωμένου σχεδίου κινήτρων μετοχών του 2014. Η κίνηση αυτή αποτελεί μέρος της στρατηγικής για την ευθυγράμμιση των συμφερόντων των εργαζομένων με την απόδοση της εταιρείας. Τέλος, η εταιρεία επέκτεινε το εταιρικό της αποτύπωμα εξασφαλίζοντας νέα μίσθωση γραφείων στο Redwood City της Καλιφόρνια. Αυτές είναι οι πρόσφατες εξελίξεις στο πλαίσιο των συνεχιζόμενων επιχειρησιακών και στρατηγικών πρωτοβουλιών της εταιρείας.
InvestingPro Insights
Καθώς η Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO) συγκεντρώνει την προσοχή με το πρόσφατο καθεστώς προτεραιότητας του FDA για τα δισκία DCCR, οι επενδυτές παρακολουθούν στενά την οικονομική υγεία και την απόδοση της μετοχής της εταιρείας. Μια συμβουλή της InvestingPro υποδεικνύει ότι η Soleno κατέχει περισσότερα μετρητά από ό,τι χρέος στον ισολογισμό της, γεγονός που μπορεί να παρέχει οικονομική σταθερότητα καθώς πλοηγείται στη διαδικασία έγκρισης. Επιπλέον, οι αναλυτές προβλέπουν ότι η εταιρεία θα είναι κερδοφόρα φέτος, ένα πιθανό σημείο καμπής για μια εταιρεία που δεν ήταν κερδοφόρα τους τελευταίους δώδεκα μήνες.
Η InvestingPro Data αποκαλύπτει περαιτέρω ότι η Soleno Therapeutics έχει κεφαλαιοποίηση αγοράς περίπου 1790 εκατ. δολάρια ΗΠΑ, γεγονός που αντικατοπτρίζει την τρέχουσα αποτίμηση της εταιρείας στην αγορά. Παρά τις προκλήσεις, η μετοχή έχει σημειώσει αξιοσημείωτη απόδοση 815,28% κατά το τελευταίο έτος, γεγονός που καταδεικνύει σημαντική εμπιστοσύνη των επενδυτών. Ωστόσο, η μετοχή διαπραγματεύεται με υψηλό πολλαπλασιαστή τιμής/βιβλίου 6,39, γεγονός που υποδηλώνει ότι μπορεί να αποτιμάται πλούσια σε σύγκριση με τη λογιστική της αξία.
Για όσους εξετάζουν το ενδεχόμενο επένδυσης στη Soleno Therapeutics, αξίζει να σημειωθεί ότι υπάρχουν 11 επιπλέον InvestingPro Tips διαθέσιμες στο InvestingPro, προσφέροντας βαθύτερες πληροφορίες για τα οικονομικά μεγέθη και την πορεία της εταιρείας στην αγορά.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης