PRINCETON - Η UroGen Pharma Ltd. (NASDAQ:URGN), μια βιοτεχνολογική εταιρεία που επικεντρώνεται στην ανάπτυξη θεραπειών για τον καρκίνο του ουροθηλίου, ανακοίνωσε την ολοκλήρωση της υποβολής της αίτησης νέου φαρμάκου (NDA) στον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ για το UGN-102, μια θεραπεία για τον χαμηλού βαθμού ενδιάμεσου κινδύνου μη μυοδιηθητικό καρκίνο της ουροδόχου κύστης (LG-IR-NMIBC). Η εταιρεία στοχεύει στην έγκριση από τον FDA στις αρχές του 2025, εν αναμονή της αποδοχής και της εξέτασης κατά προτεραιότητα του NDA.
Το UGN-102, που χρησιμοποιεί την ιδιόκτητη τεχνολογία RTGel της εταιρείας, έχει σχεδιαστεί για να επιτρέπει μεγαλύτερη έκθεση του ιστού της ουροδόχου κύστης στη μιτομυκίνη, θεραπεύοντας δυνητικά τους όγκους μη χειρουργικά. Το φάρμακο χορηγείται μέσω ουροκαθετήρα σε περιβάλλον εξωτερικών ασθενών.
Το NDA υποστηρίζεται από δεδομένα από τη μελέτη φάσης 3 ENVISION, η οποία πέτυχε το πρωταρχικό τελικό σημείο της. Παρατηρήθηκε ποσοστό πλήρους ανταπόκρισης 79,6% στους τρεις μήνες μετά τη θεραπεία, με διάρκεια ανταπόκρισης 12 μηνών 82,3% στους ασθενείς που πέτυχαν πλήρη ανταπόκριση, με βάση τις εκτιμήσεις Kaplan-Meier. Η μελέτη ENVISION ανέφερε επίσης προφίλ ασφάλειας που συνάδει με προηγούμενες μελέτες, με τις περισσότερες ανεπιθύμητες ενέργειες που προέκυψαν από τη θεραπεία να είναι ήπιες έως μέτριες και να υποχωρούν με την πάροδο του χρόνου.
Στις Ηνωμένες Πολιτείες, το LG-IR-NMIBC αντιπροσωπεύει περίπου 22.000 νέους ασθενείς ετησίως και 60.000 υποτροπές μεταξύ ασθενών που είχαν διαγνωστεί προηγουμένως. Το σημερινό πρότυπο θεραπείας περιλαμβάνει τη διουρηθρική εκτομή του όγκου της ουροδόχου κύστης (TURBT), αλλά έως και το 70% των ασθενών μπορεί να εμφανίσουν υποτροπή, γεγονός που οδηγεί σε επαναλαμβανόμενες διαδικασίες.
Η Liz Barrett, Πρόεδρος και Διευθύνουσα Σύμβουλος της UroGen, τόνισε την επείγουσα ανάγκη για καινοτόμες θεραπείες όπως το UGN-102, οι οποίες θα μπορούσαν να προσφέρουν στους ασθενείς οφέλη για την ποιότητα ζωής και κλινικά σημαντικά διαστήματα χωρίς υποτροπή, εάν εγκριθούν.
Η παρούσα ανακοίνωση βασίζεται σε δήλωση δελτίου τύπου της UroGen Pharma Ltd. Οι πληροφορίες που παρέχονται υπόκεινται στους συνήθεις κινδύνους και αβεβαιότητες της ανάπτυξης φαρμάκων και των διαδικασιών κανονιστικής έγκρισης. Οι μελλοντικές δηλώσεις της εταιρείας είναι προβλέψεις που βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες και ενέχουν κινδύνους που θα μπορούσαν να προκαλέσουν αποκλίσεις στα πραγματικά αποτελέσματα.
Σε άλλες πρόσφατες ειδήσεις, η UroGen Pharma ανέφερε ελπιδοφόρα αποτελέσματα στην Κλήση Αποτελεσμάτων του 2ου τριμήνου 2024, ιδίως όσον αφορά τη θεραπεία της για τον καρκίνο της ουροδόχου κύστης, UGN-102. Η εταιρεία ανακοίνωσε θετικά δεδομένα 12 μηνών από τη μελέτη ENVISION, που δείχνουν υψηλό ποσοστό πλήρους ανταπόκρισης και προετοιμάζεται για την υποβολή κανονιστικής αίτησης. Η UroGen Pharma παρουσίασε αύξηση των καθαρών εσόδων από το προϊόν JELMYTO και συγκέντρωσε με επιτυχία σημαντικά κεφάλαια σε δημόσια προσφορά.
Η εταιρεία σχεδιάζει να υποβάλει σύντομα NDA για το UGN-102, αναμένοντας απόφαση του FDA το 1ο τρίμηνο του 2025. Τα καθαρά έσοδα από το προϊόν JELMYTO το 2ο τρίμηνο του 2024 ανήλθαν σε 21,8 εκατομμύρια δολάρια, σημειώνοντας αύξηση κατά 16% σε διαδοχική βάση και 3% σε ετήσια βάση. Επιπλέον, η εταιρεία άντλησε περίπου 116,2 εκατ. δολάρια σε δημόσια προσφορά για να υποστηρίξει την κυκλοφορία του UGN-102.
Η UroGen προετοιμάζεται για το εμπορικό λανσάρισμα του UGN-102 στις αρχές του 2025. Η εταιρεία προχωρά επίσης με τις κλινικές δοκιμές φάσης 3 για τα UGN-103 και UGN-104. Παρά τις προκλήσεις που αντιμετωπίζει με την υιοθέτηση του JELMYTO και την ταυτοποίηση των ασθενών, η UroGen παραμένει αισιόδοξη για τις εμπορικές δυνατότητες του UGN-102 και του JELMYTO.
InvestingPro Insights
Καθώς η UroGen Pharma Ltd. (NASDAQ:URGN) προετοιμάζεται για μια δυνητικά μετασχηματιστική περίοδο με τη θεραπεία UGN-102, τα οικονομικά μεγέθη που παρέχει η InvestingPro δίνουν μια λεπτομερή εικόνα της τρέχουσας θέσης της εταιρείας στην αγορά. Με κεφαλαιοποίηση αγοράς 615,9 εκατομμυρίων δολαρίων, η UroGen Pharma πλοηγείται στο τοπίο της βιοτεχνολογίας με έμφαση στην εδραίωση των οικονομικών της βάσεων.
Ένα εντυπωσιακό περιθώριο μικτού κέρδους 89,53% κατά τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το α' τρίμηνο του 2024 αντικατοπτρίζει την ικανότητα της εταιρείας να διαχειρίζεται αποτελεσματικά το κόστος των πωληθέντων προϊόντων της, ένας κρίσιμος παράγοντας καθώς επενδύει στην ανάπτυξη του UGN-102.
Η InvestingPro Tips υπογραμμίζει ότι η UroGen Pharma κατέχει περισσότερα μετρητά από ό,τι χρέος στον ισολογισμό της, γεγονός που υποδηλώνει μια σταθερή χρηματοοικονομική θέση που θα μπορούσε να υποστηρίξει τις συνεχιζόμενες προσπάθειες έρευνας και ανάπτυξης. Επιπλέον, δύο αναλυτές έχουν αναθεωρήσει προς τα πάνω τα κέρδη τους για την προσεχή περίοδο, υποδεικνύοντας πιθανή αισιοδοξία γύρω από τις οικονομικές προοπτικές της εταιρείας.
Ωστόσο, είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι οι αναλυτές δεν αναμένουν ότι η εταιρεία θα είναι κερδοφόρα φέτος και η UroGen δεν ήταν κερδοφόρα τους τελευταίους δώδεκα μήνες. Αυτό το πλαίσιο είναι απαραίτητο για τους επενδυτές που εξετάζουν τους εγγενείς κινδύνους και τις μακροπρόθεσμες δυνατότητες των επενδύσεων βιοτεχνολογίας.
Επιπλέον, η μετοχή της εταιρείας σημείωσε ισχυρή απόδοση τους τελευταίους τρεις μήνες, με άνοδο 15,34%, γεγονός που αντανακλά το θετικό κλίμα στην αγορά. Αυτό θα μπορούσε να αποδοθεί στα πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών και στην επακόλουθη υποβολή του NDA για το UGN-102. Ενώ η UroGen δεν καταβάλλει μέρισμα στους μετόχους, η εστίαση της εταιρείας στην ανάπτυξη και την εξέλιξη μπορεί να προσελκύσει επενδυτές που αναζητούν ευκαιρίες κεφαλαιακής ανατίμησης.
Για όσους ενδιαφέρονται για μια βαθύτερη εμβάθυνση στις επιδόσεις και τις μελλοντικές προοπτικές της UroGen Pharma, η InvestingPro προσφέρει πρόσθετες συμβουλές, παρέχοντας μια ολοκληρωμένη ανάλυση για τεκμηριωμένες επενδυτικές αποφάσεις. Επισκεφθείτε το https://www.investing.com/pro/URGN για περισσότερες πληροφορίες.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης