RADNOR, Pa. - Η Marinus Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MRNS), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στην ανάπτυξη θεραπειών για διαταραχές επιληπτικών κρίσεων, έλαβε έγκριση από την Εθνική Υπηρεσία Ιατρικών Προϊόντων της Κίνας (NMPA) για το από του στόματος εναιώρημα της γαναξολόνης. Αυτό το φάρμακο ενδείκνυται για τη θεραπεία επιληπτικών κρίσεων σε ασθενείς ηλικίας δύο ετών και άνω με διαταραχή ανεπάρκειας CDKL5 (CDD), μια σπάνια και σοβαρή νευροαναπτυξιακή πάθηση.
Η έγκριση στην Κίνα υποστηρίχθηκε από τα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3 Marigold, η οποία κατέδειξε σημαντική μέση μείωση της συχνότητας των κύριων κινητικών κρίσεων για τους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με γαναξολόνη σε σύγκριση με εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της δοκιμής επιτεύχθηκε με μείωση κατά 30,7% έναντι μείωσης κατά 6,9% στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου (p=0,0036). Επιπλέον, μια ανοιχτή μελέτη επέκτασης έδειξε μια μέση μείωση της συχνότητας των επιληπτικών κρίσεων κατά 49,6% σε διάστημα 12 μηνών θεραπείας.
Πριν από αυτή την έγκριση, καμία θεραπεία για την CDD δεν είχε εγκριθεί στην Κίνα. Ο Δρ Xiaoxiang Chen, Διευθύνων Σύμβουλος της Tenacia Biotechnology, η οποία έχει συνεργαστεί με τη Marinus για την ανάπτυξη και εμπορία της γαναξολόνης στην ηπειρωτική Κίνα, το Χονγκ Κονγκ, το Μακάο και την Ταϊβάν, τόνισε την επείγουσα ανάγκη για καινοτόμες θεραπείες για την CDD. Εξέφρασε τη δέσμευσή του για την παροχή της πρώτης και μοναδικής θεραπευτικής επιλογής στους ασθενείς στην Κίνα.
Η Kimberly McCormick, Chief Regulatory and Quality Assurance Officer της Marinus, τόνισε ότι η έγκριση αποτελεί σημαντική πρόοδο για τους ασθενείς με CDD και αντανακλά την παγκόσμια δέσμευση της εταιρείας για την αντιμετώπιση των σπάνιων γενετικών επιληψιών.
Η γκαναξολόνη, γνωστή ως ZTALMY® στις ΗΠΑ και την Ευρωπαϊκή Ένωση, λειτουργεί ως διαμορφωτής των υποδοχέων GABAA στον εγκέφαλο και έχει αναγνωριστεί για τις επιδράσεις της κατά των επιληπτικών κρίσεων. Η Marinus προμηθεύει τη γαναξολόνη για όλες τις παγκόσμιες αγορές στο πλαίσιο των συμφωνιών συνεργασίας της.
Οι πληροφορίες σε αυτό το άρθρο βασίζονται σε δήλωση δελτίου τύπου της Marinus Pharmaceuticals.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Marinus ολοκλήρωσε την εγγραφή για την παγκόσμια κλινική δοκιμή Φάσης 3 TrustTSC. Η εν λόγω δοκιμή αξιολογεί την αποτελεσματικότητα της από του στόματος χορηγούμενης γαναξολόνης στη θεραπεία των επιληπτικών κρίσεων που σχετίζονται με το σύμπλεγμα της οζώδους σκλήρυνσης τόσο σε παιδιά όσο και σε ενήλικες. Η Marinus επιδιώκει την εξέταση κατά προτεραιότητα για την προγραμματισμένη υποβολή συμπληρωματικής αίτησης για νέο φάρμακο στον FDA τον Απρίλιο του 2025, με βάση τα κορυφαία δεδομένα της μελέτης TrustTSC που αναμένεται να υποβληθούν στο πρώτο εξάμηνο του τέταρτου τριμήνου του 2024.
Σε άλλες εξελίξεις, η Marinus ανακοίνωσε την έκδοση νέου διπλώματος ευρεσιτεχνίας για τη μέθοδο χρήσης της γαναξολόνης στη θεραπεία της TSC από το Γραφείο Διπλωμάτων Ευρεσιτεχνίας και Εμπορικών Σημάτων των Ηνωμένων Πολιτειών, το οποίο λήγει το 2040. Αυτό το δίπλωμα ευρεσιτεχνίας ενισχύει τη θέση πνευματικής ιδιοκτησίας της Marinus. Επιπλέον, σύμφωνα με την H.C. Wainwright & Co και την JMP Securities, η Marinus κατέχει αξιολόγηση buy και αξιολόγηση market outperform αντίστοιχα, υποδηλώνοντας τις θετικές προσδοκίες των αναλυτών.
InvestingPro Insights
Υπό το πρίσμα της πρόσφατης ρυθμιστικής επιτυχίας της Marinus Pharmaceuticals στην Κίνα, οι χρηματοοικονομικές μετρήσεις και η ανάλυση εμπειρογνωμόνων από το InvestingPro παρέχουν μια βαθύτερη κατανόηση της θέσης της εταιρείας στην αγορά. Παρά τις θετικές ειδήσεις, η Marinus Pharmaceuticals αντιμετωπίζει οικονομικές προκλήσεις, όπως υποδεικνύεται από ένα σημαντικό ρυθμό καύσης μετρητών. Οι επενδυτές θα πρέπει να σημειώσουν ότι η εταιρεία εξαντλεί γρήγορα τα ταμειακά της αποθέματα, γεγονός που θα μπορούσε να επηρεάσει την ικανότητά της να διατηρήσει τις δραστηριότητές της χωρίς να αναζητήσει πρόσθετη χρηματοδότηση ή ροές εσόδων.
Επιπλέον, η απόδοση της μετοχής της Marinus Pharmaceuticals βρίσκεται υπό πίεση. Τους τελευταίους έξι μήνες, η μετοχή της εταιρείας έχει καταρρεύσει, με πτώση 85,73%. Η τάση αυτή υπογραμμίζει την αντίδραση της αγοράς στην οικονομική υγεία της εταιρείας και τις ανησυχίες για τη μελλοντική κερδοφορία, καθώς οι αναλυτές δεν αναμένουν ότι η Marinus θα είναι κερδοφόρα φέτος. Επιπλέον, με τρέχουσα κεφαλαιοποίηση 76,36 εκατ. δολαρίων και αρνητικό δείκτη τιμής προς κέρδη (P/E) -0,53, η αποτίμηση αντανακλά σκεπτικισμό σχετικά με τις δυνατότητες κερδών της εταιρείας στο εγγύς μέλλον.
Σε μια πιο θετική σημείωση, τα ρευστά διαθέσιμα της Marinus Pharmaceuticals υπερβαίνουν τις βραχυπρόθεσμες υποχρεώσεις της, γεγονός που παρέχει κάποια οικονομική ευελιξία στη διαχείριση των καθημερινών εργασιών της. Αυτός είναι ένας κρίσιμος παράγοντας για μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που μπορεί να αντιμετωπίσει απρόβλεπτες δαπάνες και ροές εσόδων λόγω της φύσης της ανάπτυξης φαρμάκων και των κανονιστικών εγκρίσεων.
Για όσους ενδιαφέρονται για μια ολοκληρωμένη ανάλυση, υπάρχουν διαθέσιμες πρόσθετες Συμβουλές της InvestingPro που εμβαθύνουν στα οικονομικά και λειτουργικά μεγέθη της Marinus Pharmaceuticals. Οι αναγνώστες μπορούν να βρουν αυτές τις πολύτιμες πληροφορίες επισκεπτόμενοι τη σελίδα της εταιρείας στο InvestingPro και χρησιμοποιώντας τον κωδικό κουπονιού PRONEWS24, μπορούν να λάβουν έως και 10% έκπτωση σε μια ετήσια συνδρομή Pro και μια ετήσια ή διετή συνδρομή Pro+.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης