ΦΙΛΑΔΕΛΦΙΑ - Η Passage Bio, Inc. (NASDAQ:PASG), εταιρεία γενετικών φαρμάκων, έλαβε θετική απάντηση από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) σχετικά με τα σχέδιά της να αξιολογήσει μια θεραπεία γονιδιακής θεραπείας, PBFT02, για ασθενείς με μετωποκροταφική άνοια (FTD) με μεταλλάξεις του γονιδίου C9orf72.
Η απόφαση αυτή ακολουθεί μια συνάντηση τύπου C με τον οργανισμό, όπου η εταιρεία παρουσίασε προκλινικά και πρώιμα κλινικά δεδομένα για να υποστηρίξει την επέκταση της τρέχουσας δοκιμής upliFT-D.
Η προτεινόμενη επέκταση της παγκόσμιας μελέτης φάσης 1/2 upliFT-D έχει ως στόχο να συμπεριλάβει μια νέα ομάδα ασθενών, συγκεκριμένα εκείνους με μεταλλάξεις FTD-C9orf72, η οποία αποτελεί μια υποομάδα της FTD που χαρακτηρίζεται από ορισμένους παθολογικούς δείκτες και εκτιμάται ότι επηρεάζει περίπου 21.000 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρώπη.
Η εταιρεία σχεδιάζει να υποβάλει σύντομα το αναθεωρημένο πρωτόκολλο της δοκιμής στις υγειονομικές αρχές και στις επιτροπές δεοντολογίας, με στόχο να ξεκινήσει η χορήγηση δόσεων στους ασθενείς το πρώτο εξάμηνο του 2025.
Το PBFT02, στο οποίο έχει χορηγηθεί ο χαρακτηρισμός Fast Track και Orphan Drug από τον FDA και ο χαρακτηρισμός Orphan από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, χρησιμοποιεί έναν φορέα αδενο-συνδεδεμένου ιού (AAV1) για την παράδοση ενός λειτουργικού γονιδίου GRN που κωδικοποιεί την προγρανουλίνη (PGRN).
Η θεραπεία έχει σχεδιαστεί για την αύξηση των επιπέδων PGRN στο κεντρικό νευρικό σύστημα, μεταβάλλοντας δυνητικά την πορεία των νευροεκφυλιστικών ασθενειών. Τα ενδιάμεσα κλινικά δεδομένα έχουν δείξει ισχυρές αυξήσεις στις συγκεντρώσεις PGRN στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό.
Ο Διευθύνων Σύμβουλος της Passage Bio, Will Chou, M.D., σχολίασε τη σημασία της υποστήριξης του FDA για την τροποποίηση της δοκιμής, υπογραμμίζοντας τη δυνατότητα του PBFT02 να αντιμετωπίσει τις ανεκπλήρωτες ανάγκες της κοινότητας των ασθενών με FTD-C9orf72. Η εταιρεία παραμένει επικεντρωμένη στην προώθηση της κλινικής ανάπτυξης του PBFT02.
Η είδηση αυτή αποτελεί σημαντική εξέλιξη για την Passage Bio, καθώς εργάζεται για την επέκταση των θεραπευτικών επιλογών της για τις νευροεκφυλιστικές ασθένειες. Η εταιρεία είναι αφοσιωμένη στην ανάπτυξη εφάπαξ θεραπειών που στοχεύουν στην υποκείμενη παθολογία αυτών των παθήσεων. Οι πληροφορίες σε αυτό το άρθρο βασίζονται σε δήλωση δελτίου τύπου της Passage Bio.
InvestingPro Insights
Καθώς η Passage Bio, Inc. (NASDAQ:PASG) κάνει βήματα προόδου με τη θεραπεία γονιδιακής θεραπείας, PBFT02, για τη μετωποκροταφική άνοια, οι επενδυτές και οι ενδιαφερόμενοι παρακολουθούν στενά την οικονομική υγεία της εταιρείας και τις επιδόσεις της αγοράς. Οι βασικές μετρήσεις από την InvestingPro παρέχουν ένα στιγμιότυπο της τρέχουσας οικονομικής κατάστασης της εταιρείας:
- Κεφαλαιοποίηση της αγοράς: Η κεφαλαιοποίηση της Passage Bio ανέρχεται σε μέτρια 56,79 εκατομμύρια δολάρια, αντανακλώντας την ιδιότητά της ως μικρότερου παίκτη στον κλάδο της βιοτεχνολογίας.
- Αναλογία τιμής προς κέρδη (P/E): Η Passage Passage Passage είναι μια εταιρεία που έχει ένα μεγάλο ποσοστό της αξίας της: Με αρνητικό δείκτη P/E -0,6 και προσαρμοσμένο δείκτη P/E για τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το α' τρίμηνο του 2024 στο -0,63, η εταιρεία δεν είναι επί του παρόντος κερδοφόρα.
- Λόγος τιμής προς λογιστική αξία (P/B): Ο δείκτης P/B για τους τελευταίους δώδεκα μήνες του Q1 2024 είναι 0,54, γεγονός που μπορεί να υποδηλώνει ότι η μετοχή είναι υποτιμημένη σε σχέση με τη λογιστική της αξία.
Οι Συμβουλές της InvestingPro υπογραμμίζουν αρκετές κρίσιμες πτυχές για τους επενδυτές που εξετάζουν το ενδεχόμενο της Passage Bio:
- Η εταιρεία διαθέτει περισσότερα μετρητά από ό,τι χρέος στον ισολογισμό της, γεγονός που θα μπορούσε να παρέχει οικονομική ευελιξία στις δραστηριότητές της και στις αναπτυξιακές της προσπάθειες.
- Παρά τη σημαντική επιστροφή την τελευταία εβδομάδα, οι αναλυτές δεν είναι αισιόδοξοι για την κερδοφορία της εταιρείας βραχυπρόθεσμα. Επισημαίνουν τα αδύναμα περιθώρια μικτού κέρδους και την αποτίμηση που συνεπάγεται χαμηλή απόδοση των ελεύθερων ταμειακών ροών.
Για όσους ενδιαφέρονται για μια βαθύτερη ανάλυση, υπάρχουν διαθέσιμες πρόσθετες Συμβουλές InvestingPro για την Passage Bio, συμπεριλαμβανομένων πληροφοριών σχετικά με τον ρυθμό καύσης μετρητών, τα ρευστά διαθέσιμα και τη μερισματική πολιτική. Για να τα εξερευνήσετε περαιτέρω, επισκεφθείτε την InvestingPro και σκεφτείτε να χρησιμοποιήσετε τον κωδικό κουπονιού PRONEWS24 για να λάβετε έως και 10% έκπτωση σε μια ετήσια συνδρομή Pro και μια ετήσια ή διετή συνδρομή Pro+.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης