SAN DIEGO - Η Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ:ARCT), μια βιοτεχνολογική εταιρεία που ειδικεύεται στις θεραπείες με βάση το mRNA, ανακοίνωσε σημαντική πρόοδο στα κλινικά της προγράμματα για τα ARCT-810 και ARCT-032, που στοχεύουν στις σπάνιες ασθένειες ανεπάρκεια της τρανσαρβαμυλάσης της ορνιθίνης (OTC) και κυστική ίνωση (CF), αντίστοιχα.
Η μελέτη Φάσης 2 του ARCT-810, ενός ερευνητικού θεραπευτικού mRNA για την ανεπάρκεια OTC, ολοκλήρωσε την εγγραφή στην Ευρώπη και το Ηνωμένο Βασίλειο, με οκτώ άτομα να λαμβάνουν το επίπεδο δόσης 0,3 mg/kg. Η μελέτη βρίσκεται σε εξέλιξη, με τυχαιοποίηση 3:1 του ARCT-810 έναντι του εικονικού φαρμάκου, και τα δεδομένα για την ασφάλεια και τους βιοδείκτες αναμένονται αργότερα εντός του έτους. Επιπλέον, η εταιρεία έχει ξεκινήσει τον έλεγχο στις ΗΠΑ για ασθενείς με πιο σοβαρή ανεπάρκεια ΟΤΚ για να επεκτείνει το κλινικό της πρόγραμμα.
Η ανεπάρκεια OTC, μια γενετική διαταραχή που οδηγεί σε υψηλά επίπεδα αμμωνίας και πιθανή νευροτοξικότητα, δεν έχει επί του παρόντος άλλη θεραπεία εκτός από τη μεταμόσχευση ήπατος. Το ARCT-810 στοχεύει στην αποκατάσταση της φυσιολογικής λειτουργίας του ενζύμου OTC στο ήπαρ, αποτρέποντας ενδεχομένως μεταβολικές κρίσεις. Η θεραπεία έχει λάβει Ορισμό Ορφανού Φαρμάκου από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) και Ορισμό Ορφανού Φαρμάκου από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).
Για την κυστική ίνωση, η Arcturus σχεδιάζει να υποβάλει εντός των επόμενων 60 ημερών αίτηση χορήγησης νέου ερευνητικού φαρμάκου (IND) για μια μελέτη Φάσης 2 του ARCT-032, ενός εισπνεόμενου θεραπευτικού mRNA που έχει σχεδιαστεί για να εκφράζει λειτουργική πρωτεΐνη CFTR στους πνεύμονες. Η επικείμενη μελέτη ακολουθεί ενθαρρυντικά αποτελέσματα από δοκιμές Φάσης 1, συμπεριλαμβανομένου ενός συμμετέχοντα στην ΚΙ με μεταλλάξεις κατηγορίας Ι που παρουσίασε βελτιωμένη πνευμονική λειτουργία μετά από δύο χορηγήσεις. Το ARCT-032 έχει επίσης λάβει χαρακτηρισμούς ορφανού φαρμάκου και ορφανού φαρμάκου από τον EMA και τον FDA.
Η κυστική ίνωση, η οποία χαρακτηρίζεται από δυσλειτουργία της πρωτεΐνης CFTR που οδηγεί σε σοβαρές αναπνευστικές επιπλοκές, επηρεάζει σχεδόν 40.000 άτομα στις ΗΠΑ και πάνω από 105.000 παγκοσμίως. Περίπου το 15% των ασθενών με ΚΙ δεν επωφελούνται από τα τρέχοντα φάρμακα διαμορφωτών του CFTR.
Η δέσμευση της Arcturus για την αντιμετώπιση ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών στις σπάνιες ασθένειες του ήπατος και του αναπνευστικού συστήματος υπογραμμίζεται από τις ιδιόκτητες τεχνολογίες της, συμπεριλαμβανομένης της πλατφόρμας χορήγησης με τη μεσολάβηση λιπιδίων LUNAR®. Η εταιρεία, που ιδρύθηκε το 2013, είναι γνωστή για την ανάπτυξη του πρώτου αυτοενισχυόμενου εμβολίου mRNA COVID που εγκρίθηκε παγκοσμίως.
Αυτή η ενημέρωση βασίζεται σε δήλωση δελτίου τύπου της Arcturus Therapeutics Holdings Inc.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Arcturus Therapeutics Holdings Inc. έχει κάνει σημαντικά βήματα στις δραστηριότητές της. Η εταιρεία βιοτεχνολογίας ανακοίνωσε καθαρές ζημίες ύψους 26,8 εκατ. δολαρίων για το α' τρίμηνο του 2024, ενώ γνωστοποιήθηκαν ελπιδοφόρα ενδιάμεσα αποτελέσματα από τη δοκιμή φάσης 1b του ARCT-032, ενός εισπνεόμενου mRNA θεραπευτικού για την κυστική ίνωση. Η δοκιμή έδειξε μια μέση απόλυτη αύξηση +4,0% στον εξαναγκαστικά εκπνεόμενο όγκο την 8η ημέρα.
Οι επενδυτικές εταιρείες Piper Sandler και Citi διατήρησαν τις θετικές αξιολογήσεις τους για την Αρκτούρος, με τιμές-στόχους τα $140,00 και $48,00 αντίστοιχα. Οι αξιολογήσεις αυτές επηρεάστηκαν από τα πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 1b και την πρόβλεψη σημαντικών εξελίξεων στα τέσσερα κύρια προγράμματα της εταιρείας κατά το δεύτερο εξάμηνο του 2024.
Η ARK ETFs, την οποία διαχειρίζεται η Cathie Wood, έδειξε επίσης ανοδική στάση απέναντι στην Arcturus, αποκτώντας 58.363 μετοχές μέσω του ARKG ETF, που αντιστοιχεί σε επένδυση ύψους 1.857.110 δολαρίων. Η κίνηση αυτή σηματοδοτεί μια ενισχυμένη θέση στο χαρτοφυλάκιο της εταιρείας.
Επιπλέον, η Arcturus Therapeutics ανακοίνωσε τον διορισμό του Dr. Moncef Slaoui στο Διοικητικό της Συμβούλιο. Ο Dr. Slaoui, αναγνωρισμένος για την ηγεσία του στην επιχείρηση Warp Speed και τη θητεία του στην GlaxoSmithKline, φέρνει στην εταιρεία εκτεταμένη εμπειρία στη φαρμακευτική καινοτομία και την ανάπτυξη εμβολίων.
InvestingPro Insights
Η Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ:ARCT) έχει βρεθεί στο επίκεντρο του ενδιαφέροντος για τις καινοτόμες θεραπείες της με βάση το mRNA, με αξιοσημείωτες προόδους στα κλινικά της προγράμματα. Καθώς οι επενδυτές εξετάζουν τις δυνατότητες του αγωγού της Arcturus, είναι απαραίτητο να εξετάσουν την οικονομική υγεία της εταιρείας και την απόδοση της αγοράς για να κατανοήσουν την πλήρη εικόνα.
Τα στοιχεία της InvestingPro δείχνουν ότι η Arcturus έχει κεφαλαιοποίηση αγοράς 639,09 εκατ. δολαρίων, με αρνητικό δείκτη τιμής προς κέρδη (P/E) -5,92, γεγονός που αντανακλά τις προκλήσεις στην κερδοφορία. Τα έσοδα της εταιρείας σημείωσαν σημαντική πτώση τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το α' τρίμηνο του 2024, με μείωση 55,69%. Επιπλέον, το περιθώριο μικτού κέρδους διαμορφώνεται στο ανησυχητικό -55,1%, υποδεικνύοντας ότι η εταιρεία δαπανά περισσότερα για το κόστος των πωληθέντων προϊόντων από όσα κερδίζει σε έσοδα.
Παρά αυτούς τους οικονομικούς αντίθετους ανέμους, μια συμβουλή του InvestingPro αποκαλύπτει μια ασημένια επένδυση: Η Arcturus διαθέτει περισσότερα μετρητά από ό,τι χρέος στον ισολογισμό της, γεγονός που μπορεί να της παρέχει κάποια οικονομική ευελιξία καθώς συνεχίζει να επενδύει στα κλινικά της προγράμματα. Επιπλέον, τα ρευστά διαθέσιμα της εταιρείας υπερβαίνουν τις βραχυπρόθεσμες υποχρεώσεις της, γεγονός που υποδηλώνει μια σταθερή θέση για την κάλυψη των άμεσων χρηματοοικονομικών της υποχρεώσεων.
Ωστόσο, οι επενδυτές θα πρέπει να γνωρίζουν την πρόσφατη απόδοση της μετοχής, η οποία ήταν αρκετά ευμετάβλητη. Σύμφωνα με μια άλλη συμβουλή του InvestingPro, η μετοχή έχει δεχθεί σημαντικό πλήγμα την τελευταία εβδομάδα και τα πήγε άσχημα τον τελευταίο μήνα. Αυτή η αστάθεια μπορεί να είναι ένας παράγοντας που πρέπει να λάβουν υπόψη τους οι επενδυτές που αποφεύγουν τον κίνδυνο.
Για όσους επιθυμούν να εμβαθύνουν στα οικονομικά στοιχεία και την απόδοση της μετοχής της Αρκτούρου, το InvestingPro προσφέρει πρόσθετες πληροφορίες. Υπάρχουν διαθέσιμες 11 ακόμη Συμβουλές της InvestingPro, οι οποίες θα μπορούσαν να βοηθήσουν τους επενδυτές να λάβουν μια πιο τεκμηριωμένη απόφαση. Για να αποκτήσετε πρόσβαση σε αυτές τις πολύτιμες συμβουλές, χρησιμοποιήστε τον κωδικό κουπονιού PRONEWS24 για να αποκτήσετε έως και 10% έκπτωση σε μια ετήσια συνδρομή Pro και μια ετήσια ή διετή συνδρομή Pro+.
Η πρόοδος της Arcturus στην ανάπτυξη θεραπειών για σπάνιες ασθένειες όπως η ανεπάρκεια OTC και η κυστική ίνωση είναι αξιέπαινη και η ιδιόκτητη πλατφόρμα παράδοσης LUNAR® θα μπορούσε να αλλάξει τα δεδομένα. Καθώς η εταιρεία βιοτεχνολογίας συνεχίζει το ταξίδι της, η παρακολούθηση των οικονομικών μεγεθών και των επιδόσεων της αγοράς θα είναι ζωτικής σημασίας για τους ενδιαφερόμενους.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης