CAMBRIDGE, Mass. - Η Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), πρωτοπόρος στις τεχνολογίες γονιδιακής επεξεργασίας, ανακοίνωσε σημαντικά ευρήματα από μια κλινική δοκιμή Φάσης 1, παρουσιάζοντας την επιτυχή επαναχορήγηση μιας θεραπείας με βάση το CRISPR. Η μελέτη αποκάλυψε μια διάμεση μείωση κατά 90% της τρανσθυρετίνης (TTR) στον ορό μετά τη χορήγηση μιας επόμενης δόσης των 55 mg του NTLA-2001 σε ασθενείς στους οποίους είχε προηγουμένως χορηγηθεί η χαμηλότερη δόση. Αυτή η επαναχορήγηση ήταν καλά ανεκτή από τους συμμετέχοντες.
Η δοκιμή, μέρος μιας ευρύτερης προσπάθειας για τη θεραπεία της αμυλοείδωσης της τρανσθυρετίνης (ATTR), μιας σπάνιας και συχνά θανατηφόρας νόσου, κατέδειξε τις δυνατότητες της μη-ιικής πλατφόρμας χορήγησης της Intellia με βάση τα λιπιδικά νανοσωματίδια. Ενώ το πρόγραμμα NTLA-2001 δεν προβλέπει επί του παρόντος επαναχορήγηση για τη θεραπεία της αμυλοείδωσης ATTR, η δυνατότητα επαναχορήγησης θα μπορούσε να είναι επωφελής για μελλοντικές θεραπείες που στοχεύουν σε ασθένειες που απαιτούν πρόσθετο αποτέλεσμα.
Η αμυλοείδωση ATTR οδηγεί στη συσσώρευση της κακώς διπλωμένης πρωτεΐνης TTR, προκαλώντας σοβαρές επιπλοκές σε διάφορους ιστούς του σώματος. Το NTLA-2001 της Intellia στοχεύει να αποτελέσει την πρώτη εφάπαξ θεραπεία για τη νόσο, αδρανοποιώντας το γονίδιο TTR. Στους αρχικούς συμμετέχοντες της δοκιμής Φάσης 1, οι οποίοι έλαβαν χαμηλότερη δόση με αποτέλεσμα τη μείωση της διάμεσης τιμής κατά 52%, προσφέρθηκε αργότερα δόση 55 mg μετά από δύο χρόνια παρατήρησης. Αυτή η επακόλουθη δόση οδήγησε σε διάμεση μείωση κατά 95% από τα αρχικά επίπεδα βάσης του ορού TTR έως την 28η ημέρα μετά τη θεραπεία.
Τα ενδιάμεσα δεδομένα από τη δοκιμή ήταν ελπιδοφόρα, με τη δόση των 55 mg του NTLA-2001 να παρουσιάζει συνεπή, βαθιά και ανθεκτική μείωση της TTR. Τα αποτελέσματα αυτά υποστηρίζουν τη συνεχιζόμενη δοκιμή Φάσης 3 MAGNITUDE για την ATTR-CM και την προγραμματισμένη δοκιμή Φάσης 3 για την ATTRv-PN. Επιπλέον, η ασφάλεια και η φαρμακοδυναμική που παρατηρήθηκαν μετά την επαναχορήγηση ευθυγραμμίζονται με εκείνες που παρατηρήθηκαν μετά την αρχική δόση των 55 mg, με τους ασθενείς να εμφανίζουν ευνοϊκή ασφάλεια και ανεκτικότητα.
Η Intellia, σε συνεργασία με τη Regeneron, ηγείται της ανάπτυξης και εμπορίας του NTLA-2001. Η πλατφόρμα της εταιρείας που βασίζεται στην CRISPR αποτελεί μέρος μιας σύμπραξης ανακάλυψης και ανάπτυξης πολλαπλών στόχων με στόχο την παροχή νέων θεραπειών για σοβαρές ασθένειες.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης