PLYMOUTH MEETING, Pa. - Η Harmony Biosciences Holdings, Inc. (NASDAQ:HRMY) έλαβε επιβεβαίωση από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ότι το φάρμακο για τη ναρκοληψία, WAKIX, διατηρεί ένα ευνοϊκό προφίλ οφέλους-κινδύνου. Η απόφαση του FDA έρχεται ως απάντηση σε μια αίτηση πολιτών που υποβλήθηκε από έναν πωλητή ανοικτής πώλησης, την οποία ο Οργανισμός έχει πλέον απορρίψει.
Η αίτηση, που υποβλήθηκε τον Μάρτιο του 2023, υποδείκνυε ότι το WAKIX δεν ήταν ασφαλές ή αποτελεσματικό για τη θεραπεία της υπερβολικής ημερήσιας υπνηλίας (EDS) και της καταπληξίας σε ενήλικες με ναρκοληψία. Η απόρριψη της αίτησης από τον FDA ακολουθεί την έγκριση μιας συμπληρωματικής αίτησης νέου φαρμάκου (sNDA) για το WAKIX στις 21 Ιουνίου 2024, η οποία επιτρέπει τη χρήση του σε παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας έξι ετών και άνω με ναρκοληψία.
Στην απάντησή του, ο FDA δήλωσε ότι δεν βρήκε καμία νέα πληροφορία στην αίτηση που να μεταβάλλει την αξιολόγησή του σχετικά με την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου. Ο Οργανισμός απέρριψε επίσης τα αιτήματα του αναφέροντος για απόσυρση του WAKIX, άμεση διανομή ειδοποίησης στους συνταγογράφους και μετάβαση σε ένα πρόγραμμα Compassionate Use Program με πρωτόκολλο στρατηγικής αξιολόγησης και μετριασμού κινδύνων (REMS).
Η Harmony Biosciences εξέφρασε την ικανοποίησή της για την απόφαση του FDA, τονίζοντας την αβάσιμη φύση των ισχυρισμών και τη συνεχή υπόσχεση του φαρμάκου ως θεραπεία για τη ναρκοληψία. Η εταιρεία αναμένει περαιτέρω ανάπτυξη στο franchise του pitolisant, συμπεριλαμβανομένης της κατάθεσης ενός sNDA για την ιδιοπαθή υπερυπνία αργότερα στο δεύτερο εξάμηνο του 2024. Η Harmony εργάζεται επίσης σε σκευάσματα επόμενης γενιάς του pitolisant για την παράταση της διάρκειας ζωής του διπλώματος ευρεσιτεχνίας του προϊόντος πέραν του 2040.
Κοιτάζοντας πέρα από το WAKIX, η Harmony Biosciences έχει επεκτείνει τον αγωγό της για να συμπεριλάβει τρία σπάνια franchises του ΚΝΣ, καθένα από τα οποία είναι δυνητικά ικανό να αποφέρει από 1 έως 2 δισεκατομμύρια δολάρια σε πωλήσεις αιχμής. Με έμφαση σε καινοτόμες θεραπείες για ασθενείς με ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες, η εταιρεία σχεδιάζει να λανσάρει τουλάχιστον ένα νέο προϊόν ή ένδειξη ετησίως κατά την επόμενη πενταετία.
Η ναρκοληψία επηρεάζει περίπου 170.000 Αμερικανούς και χαρακτηρίζεται από υπερβολική υπνηλία κατά τη διάρκεια της ημέρας, μεταξύ άλλων συμπτωμάτων. Το WAKIX, ένα φάρμακο πρώτης κατηγορίας, λειτουργεί ως εκλεκτικός ανταγωνιστής/αντίστροφος αγωνιστής του υποδοχέα ισταμίνης 3 (H₃), αν και ο ακριβής μηχανισμός δράσης του δεν είναι πλήρως κατανοητός.
Οι πληροφορίες σε αυτό το άρθρο βασίζονται σε δήλωση δελτίου τύπου της Harmony Biosciences.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης