SAN DIEGO - Η Capricor Therapeutics, μια εταιρεία βιοτεχνολογίας, ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει προγραμματίσει μια συνάντηση πριν από τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας (Pre-BLA) για το τρίτο τρίμηνο του 2024. Η συνάντηση αυτή αποσκοπεί στην οριστικοποίηση της αίτησης για την άδεια βιολογικών προϊόντων (BLA) για το deramiocel (CAP-1002), μια θεραπεία για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD).
Η DMD είναι μια σοβαρή γενετική διαταραχή που οδηγεί σε προοδευτική μυϊκή αδυναμία και χρόνια φλεγμονή και επηρεάζει περίπου 15.000 έως 20.000 ασθενείς στις Η.Π.Α. Το Deramiocel, μια αλλογενής κυτταρική θεραπεία καρδιακής προέλευσης, έχει προχωρήσει σε κλινική ανάπτυξη φάσης 3 και έχει σχεδιαστεί για να αντιμετωπίσει τις συνέπειες της DMD παρέχοντας ανοσοτροποποιητικές, αντιϊνωτικές και αναγεννητικές δράσεις.
Η διευθύνουσα σύμβουλος της Capricor, Linda Marbán, Ph.D., εξέφρασε τη δέσμευση της εταιρείας να συνεργαστεί με τον FDA για την επιτάχυνση της κατάθεσης και της πιθανής έγκρισης του deramiocel. Τόνισε την ανάγκη για πολλαπλές θεραπείες για την αποτελεσματική καταπολέμηση της DMD, υποδεικνύοντας ότι το deramiocel θα μπορούσε να χρησιμεύσει ως θεραπεία ακρογωνιαίος λίθος για τους ασθενείς.
Η εταιρεία θα παρουσιάσει επίσης δεδομένα 36 μηνών από τη μελέτη επέκτασης ανοικτής ετικέτας HOPE-2 στο 30ό ετήσιο συνέδριο Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) από τις 27 έως τις 29 Ιουνίου 2024. Τα δεδομένα αυτά θα καλύπτουν τόσο τις σκελετικές όσο και τις καρδιακές εκβάσεις.
Η Capricor έχει συνάψει συμφωνία με τη Nippon Shinyaku Co., Ltd., για την αποκλειστική εμπορία και διανομή του deramiocel στις ΗΠΑ και την Ιαπωνία, εν αναμονή της έγκρισης από τις αρμόδιες αρχές. Ωστόσο, το deramiocel είναι επί του παρόντος ένα νέο ερευνητικό φάρμακο και δεν έχει εγκριθεί για καμία ένδειξη.
Η επικείμενη συνάντηση με τον FDA είναι ένα σημαντικό βήμα για την Capricor, καθώς επιδιώκει να διαθέσει στην αγορά το κύριο υποψήφιο προϊόν της. Η ανακοίνωση αυτής της συνάντησης βασίζεται σε δήλωση δελτίου τύπου της Capricor Therapeutics.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Capricor Therapeutics ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα τριετίας από τη μελέτη HOPE-2 του CAP-1002, μιας θεραπείας για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD). Οι ασθενείς παρουσίασαν διατηρήσιμα οφέλη στη λειτουργία των σκελετικών μυών και σταθεροποίηση της καρδιακής λειτουργίας. Οι εταιρείες αναλυτών Oppenheimer και Ladenburg Thalmann εξέφρασαν αισιοδοξία για τις εξελίξεις της Capricor, με την Oppenheimer να προβλέπει ότι το CAP-1002 θα μπορούσε να επιτύχει περίπου 1 δισεκατομμύριο δολάρια σε καθαρές πωλήσεις στις ΗΠΑ έως το 2030, με αποτέλεσμα περίπου 310 εκατομμύρια δολάρια σε έσοδα για την Capricor.
Η Ladenburg Thalmann αύξησε επίσης την τιμή-στόχο της για τις μετοχές της Capricor, αντανακλώντας τις θετικές απόψεις για τις συνεχιζόμενες συζητήσεις της εταιρείας με τον FDA και τις πιθανές εξελίξεις. Η Capricor έχει ολοκληρώσει την εγγραφή για την κοόρτη Α της κεντρικής δοκιμής φάσης 3 HOPE-3 και σχεδιάζει την πιθανή εμπορική αξιοποίηση και παγκόσμια επέκταση.
Η χρηματοοικονομική θέση της εταιρείας εμφανίζεται σταθερή, με περιθώριο ρευστότητας μέχρι το 1ο τρίμηνο του 2025, ενισχυμένο από μια πληρωμή ορόσημου από τη Nippon Shinyaku και κεφάλαια που αντλήθηκαν μέσω του προγράμματος at-the-market. Καθώς η Capricor προετοιμάζεται για τα επόμενα βήματα για την κυκλοφορία του CAP-1002 στην αγορά, ο κλάδος θα παρακολουθεί στενά τα αποτελέσματα των εν εξελίξει δοκιμών και των συζητήσεων με τις ρυθμιστικές αρχές. Αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις υπογραμμίζουν την πρόοδο που σημειώνει η Capricor στην προσπάθειά της να παράσχει αποτελεσματική θεραπεία για την DMD.
InvestingPro Insights
Καθώς η Capricor Therapeutics ετοιμάζεται για μια κρίσιμη συνάντηση Pre-BLA με τον FDA για τη θεραπεία της DMD, το deramiocel, οι χρηματοοικονομικές μετρήσεις και οι απόψεις των αναλυτών παρέχουν μια ευρύτερη εικόνα της θέσης της εταιρείας στην αγορά. Με κεφαλαιοποίηση 153,18 εκατ. δολάρια ΗΠΑ, η Capricor διανύει μια κρίσιμη φάση στην ανάπτυξή της. Παρά την εντυπωσιακή αύξηση των εσόδων της κατά 389,3% τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το α' τρίμηνο του 2024, η οικονομική υγεία της εταιρείας βρίσκεται υπό έλεγχο λόγω ανησυχιών σχετικά με τις ταμειακές της δαπάνες και την κερδοφορία της.
Οι συμβουλές της InvestingPro υπογραμμίζουν ότι ενώ η Capricor διαθέτει περισσότερα μετρητά από ό,τι χρέος, γεγονός που αποτελεί θετικό σημάδι, καίει επίσης γρήγορα μετρητά. Επιπλέον, οι αναλυτές έχουν αναθεωρήσει προς τα κάτω τα κέρδη τους για την προσεχή περίοδο, προβλέποντας μείωση των πωλήσεων κατά το τρέχον έτος. Οι ανησυχίες αυτές επιδεινώνονται από τα αδύναμα περιθώρια μικτού κέρδους, όπως αποδεικνύεται από το περιθώριο μικτού κέρδους -47,2% την ίδια περίοδο. Επιπλέον, η εταιρεία αναμένεται να σημειώσει πτώση των καθαρών κερδών της φέτος και οι αναλυτές δεν αναμένουν ότι η Capricor θα είναι κερδοφόρα μέσα σε αυτό το χρονικό διάστημα.
Η απόδοση της μετοχής αντανακλά αυτές τις προκλήσεις, με πτώση 20,03% τον τελευταίο μήνα και πτώση 27,75% τους τελευταίους τρεις μήνες. Ο δείκτης τιμής προς λογιστική αξία, ο οποίος βρίσκεται στο υψηλό 8,31, υποδηλώνει ότι η μετοχή διαπραγματεύεται με premium σε σχέση με τη λογιστική της αξία. Για τους επενδυτές που αναζητούν πρόσθετες πληροφορίες, υπάρχουν διαθέσιμες πάνω από 10 Συμβουλές της InvestingPro, τις οποίες μπορείτε να εξερευνήσετε περαιτέρω στη διεύθυνση https://www.investing.com/pro/CAPR. Οι ενδιαφερόμενοι αναγνώστες μπορούν να χρησιμοποιήσουν τον κωδικό κουπονιού PRONEWS24 για να λάβουν επιπλέον 10% έκπτωση σε ετήσια ή διετή συνδρομή Pro και Pro+, προσφέροντας μια βαθύτερη εμβάθυνση στα οικονομικά στοιχεία και τις μελλοντικές προοπτικές της Capricor.
Με τη συνάντηση του FDA στον ορίζοντα, τα οικονομικά μεγέθη της Capricor και οι προσδοκίες των αναλυτών θα είναι κρίσιμα για τους επενδυτές να παρακολουθούν καθώς αξιολογούν τον πιθανό αντίκτυπο της έγκρισης και της εμπορίας του deramiocel στις μελλοντικές επιδόσεις της εταιρείας.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης