PLYMOUTH MEETING, Pa. - Η Harmony Biosciences (NASDAQ:HRMY) έλαβε έγκριση από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για τη χρήση του φαρμάκου της WAKIX® (pitolisant) σε παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας έξι ετών και άνω για τη θεραπεία της υπερβολικής ημερήσιας υπνηλίας (EDS) που σχετίζεται με τη ναρκοληψία. Η έγκριση αυτή σηματοδοτεί την επέκταση της ένδειξης του WAKIX, η οποία είχε προηγουμένως εγκριθεί για ενήλικες ασθενείς με ναρκοληψία.
Η απόφαση του FDA βασίστηκε σε μια μελέτη Φάσης 3 της Bioprojet που κατέδειξε την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του pitolisant σε παιδιατρικούς ασθενείς με ναρκοληψία. Μετά από αυτή τη μελέτη, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων ενέκρινε επίσης το φάρμακο για την ίδια παιδιατρική ένδειξη πέρυσι.
Το WAKIX, γνωστό για τον καινοτόμο μηχανισμό δράσης του ως εκλεκτικός ανταγωνιστής/αντίστροφος αγωνιστής του υποδοχέα ισταμίνης 3 (H₃), είναι η πρώτη και μοναδική μη ταξινομημένη από τον FDA εγκεκριμένη θεραπεία για τη ναρκοληψία στα παιδιά, παρέχοντας μια νέα επιλογή πέρα από τις ελεγχόμενες ουσίες που ήταν οι μόνες διαθέσιμες θεραπείες μέχρι σήμερα.
Ο Jeffrey M. Dayno, M.D., Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Harmony Biosciences, εξέφρασε την ικανοποίησή του για την ταχεία έγκριση του FDA μετά την εξέταση κατά προτεραιότητα. Τόνισε τη σημασία της ύπαρξης μιας μη προγραμματισμένης θεραπευτικής επιλογής για τους παιδιατρικούς ασθενείς.
Το φάρμακο εγκρίθηκε αρχικά από τον FDA τον Αύγουστο του 2019 για ενήλικες ασθενείς με EDS λόγω ναρκοληψίας και στη συνέχεια για τη θεραπεία της καταπληξίας σε ενήλικες ασθενείς με ναρκοληψία τον Οκτώβριο του 2020. Ενώ ο FDA έχει εκδώσει πλήρη απάντηση για τη θεραπεία της καταπληξίας σε παιδιατρικούς ασθενείς, η Harmony Biosciences σχεδιάζει να συζητήσει μια πορεία προς τα εμπρός με βάση τα δεδομένα της μελέτης Φάσης 3.
Η Monica Gow, συνιδρύτρια και εκτελεστική διευθύντρια του Wake Up Narcolepsy, επικρότησε την έγκριση του FDA, τονίζοντας τη σημασία αυτής της εξέλιξης για τα παιδιά με ναρκοληψία και τις ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες τους.
Η ναρκοληψία επηρεάζει περίπου 170.000 Αμερικανούς και χαρακτηρίζεται από ΕΔΣ και ενδεχομένως καταπληξία, μεταξύ άλλων συμπτωμάτων. Η έγκριση του WAKIX για παιδιατρική χρήση παρέχει μια νέα θεραπευτική επιλογή για αυτή τη σπάνια νευρολογική πάθηση.
Αυτή η είδηση βασίζεται σε δήλωση δελτίου τύπου της Harmony Biosciences.
Σε άλλες πρόσφατες ειδήσεις, η Harmony Biosciences παρουσίασε ισχυρές επιδόσεις το πρώτο τρίμηνο του έτους με αύξηση 30% στα καθαρά έσοδα, φτάνοντας τα 154,6 εκατομμύρια δολάρια. Η αύξηση αυτή οφείλεται κυρίως στην επιτυχία του WAKIX. Η εταιρεία παραμένει σε καλό δρόμο για να επιτύχει τις προβλέψεις της για τα καθαρά έσοδα του 2024, που ανέρχονται σε 700 έως 720 εκατ. δολάρια.
Η Harmony Biosciences αποκάλυψε επίσης ελπιδοφόρα ευρήματα από μια μελέτη Φάσης 2 του pitolisant, που υποδεικνύουν πιθανή αποτελεσματικότητα στη μείωση των συμπτωμάτων της υπερβολικής ημερήσιας υπνηλίας και κόπωσης σε ενήλικες με μυοτονική δυστροφία τύπου 1.
Σε μια στρατηγική κίνηση, η Harmony Biosciences απέκτησε την Epygenix Therapeutics, μια εταιρεία που επικεντρώνεται σε θεραπείες επιληψίας, και την TMP1116 για τη ναρκοληψία, στο πλαίσιο της στρατηγικής επέκτασής της. Η εξαγορά αυτή έτυχε θετικής υποδοχής από την Needham, μια εξέχουσα επενδυτική εταιρεία, η οποία στη συνέχεια αύξησε την τιμή-στόχο της μετοχής της Harmony Biosciences στα 52 δολάρια.
Επιπλέον, η Harmony Biosciences έλαβε αξιολόγηση Buy από αναλυτή της Citi, ο οποίος έθεσε τον στόχο τιμής για την εταιρεία στα 48,00 δολάρια. Ο αναλυτής σημείωσε ότι η Harmony Biosciences έχει αποτιμηθεί από την αγορά κυρίως για την κύρια δραστηριότητά της με την Wakix, με ελάχιστη αναγνώριση του αναπτυξιακού της αγωγού. Αυτή η προοπτική υποδηλώνει ένα δυνητικά ευνοϊκό σενάριο κινδύνου-απόδοσης για τη μετοχή της εταιρείας κατά τους προσεχείς 12 έως 18 μήνες.
InvestingPro Insights
Καθώς η Harmony Biosciences (NASDAQ:HRMY) γιορτάζει την έγκριση του FDA για την παιδιατρική χρήση του φαρμάκου της για τη ναρκοληψία WAKIX, οι επενδυτές και οι ενδιαφερόμενοι παρακολουθούν στενά την οικονομική υγεία της εταιρείας και τις επιδόσεις της αγοράς. Οι στρατηγικές κινήσεις της Harmony, συμπεριλαμβανομένων των επιθετικών επαναγορών μετοχών, όπως υποδεικνύεται από ένα InvestingPro Tip, υποδηλώνουν μια ισχυρή εμπιστοσύνη της διοίκησης στην πρόταση αξίας της εταιρείας. Επιπλέον, ο σταθερός ισολογισμός της εταιρείας, με περισσότερα μετρητά παρά χρέος, παρέχει μια ισχυρή βάση για μελλοντική ανάπτυξη και λειτουργική ευελιξία.
Από άποψη αποτίμησης, ο δείκτης P/E της Harmony Biosciences διαμορφώνεται στο ευνοϊκό 12,87, με τον προσαρμοσμένο δείκτη P/E για τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το α' τρίμηνο του 2024 να αντανακλά ένα ακόμη πιο ελκυστικό ποσοστό στο 11,71. Αυτές οι μετρήσεις, μαζί με την ισχυρή αύξηση των εσόδων κατά 30,92% τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το α' τρίμηνο του 2024, διαμορφώνουν την εικόνα μιας εταιρείας σε ανοδική πορεία. Επιπλέον, το μικτό περιθώριο κέρδους της εταιρείας που ανήλθε σε 79,28% κατά την ίδια περίοδο υπογραμμίζει ένα αποτελεσματικό επιχειρηματικό μοντέλο με δυνατότητες για συνεχή κερδοφορία.
Οι επενδυτές που αναζητούν ευκαιρίες ανάπτυξης μπορούν επίσης να λάβουν υπόψη τους τις δύο αναθεωρήσεις των κερδών των αναλυτών προς τα πάνω για την προσεχή περίοδο, μια άλλη συμβουλή της InvestingPro. Με την εκτίμηση της δίκαιης αξίας από τους αναλυτές στα 46 USD και την δίκαιη αξία της InvestingPro στα 39,38 USD, η πιθανή υποτίμηση θα μπορούσε να σηματοδοτήσει μια ευκαιρία αγοράς για τους απαιτητικούς επενδυτές. Για όσους ενδιαφέρονται για περαιτέρω ανάλυση και πρόσθετες συμβουλές InvestingPro, υπάρχουν 6 ακόμη που παρατίθενται στην InvestingPro, στις οποίες μπορείτε να έχετε πρόσβαση με μια συνδρομή. Μην ξεχάσετε να χρησιμοποιήσετε τον κωδικό κουπονιού PRONEWS24 για να λάβετε επιπλέον 10% έκπτωση σε μια ετήσια ή διετή συνδρομή Pro και Pro+.
Η πρόσφατη έγκριση της Harmony Biosciences από τον FDA μπορεί να είναι μόνο η κορυφή του παγόβουνου όσον αφορά τις δυνατότητες της εταιρείας, και με τις σωστές επενδυτικές γνώσεις, οι ενδιαφερόμενοι μπορούν να πλοηγηθούν καλύτερα στις ευκαιρίες που βρίσκονται μπροστά μας.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης