Σήμερα, η Regulus Therapeutics Inc., μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στην ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών, ανακοίνωσε ενθαρρυντικά αποτελέσματα από μια βασική μελέτη του ερευνητικού φαρμάκου RGLS8429, το οποίο έχει σχεδιαστεί για τη θεραπεία της αυτοσωματικής επικρατούσας πολυκυστικής νεφρικής νόσου (ADPKD). Τα ευρήματα προέρχονται από την τρίτη ομάδα ασθενών της μελέτης Φάσης 1b με πολλαπλές αύξουσες δόσεις, η οποία αξιολογεί την ασφάλεια, την ανεκτικότητα και τη φαρμακοκινητική του φαρμάκου.
Σε αυτή τη διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη, 16 συμμετέχοντες τυχαιοποιήθηκαν για να λάβουν είτε 3 mg/kg RGLS8429 είτε εικονικό φάρμακο κάθε δεύτερη εβδομάδα για τρεις μήνες. Η θεραπεία ήταν καλά ανεκτή χωρίς να αναφερθούν σημαντικές ανησυχίες σχετικά με την ασφάλεια. Ειδικότερα, η μελέτη κατέδειξε μια σχέση δόσης-απόκρισης, με τη δόση των 3 mg/kg να εμφανίζει πιο σταθερές αυξήσεις στα επίπεδα των πολυκυστινών 1 και 2 (PC1 και PC2) στα ούρα, πρωτεΐνες που συσχετίζονται αντίστροφα με τη σοβαρότητα της νόσου.
Επιπλέον, παρατηρήθηκε στατιστικά σημαντική μεταβολή από την αρχική τιμή στα επίπεδα PC1 και PC2 στη δόση 3 mg/kg σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. Η προκαταρκτική ανάλυση απεικόνισης υπέδειξε ότι το RGLS8429 μπορεί να μειώσει τον όγκο των νεφρών, μετρούμενο ως προσαρμοσμένος στο ύψος συνολικός όγκος νεφρών (htTKV), μετά από τρεις μήνες χορήγησης, με το 70% των ατόμων να εμφανίζει μείωση στο επίπεδο 3 mg/kg.
Η εταιρεία έχει ξεκινήσει την εγγραφή για μια τέταρτη ομάδα, η οποία θα περιλαμβάνει έως και 30 ασθενείς που θα λαμβάνουν σταθερή δόση 300 mg RGLS8429 κάθε δεύτερη εβδομάδα για τρεις μήνες.
Αυτή η είδηση βασίζεται σε δήλωση δελτίου τύπου της Regulus Therapeutics Inc. που κατατέθηκε σήμερα στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς.
InvestingPro Insights
Υπό το πρίσμα της πρόσφατης ανακοίνωσης της Regulus Therapeutics Inc. σχετικά με τα πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα της μελέτης της, οι τρέχουσες μετρήσεις από την InvestingPro προσφέρουν ένα στιγμιότυπο της οικονομικής υγείας της εταιρείας και των επιδόσεων της αγοράς. Η Regulus, με κεφαλαιοποίηση αγοράς 164,32 εκατ. δολαρίων, φαίνεται να κινείται σε ένα δύσκολο οικονομικό τοπίο. Ο δείκτης P/E της εταιρείας βρίσκεται στο -1,73, αντανακλώντας τις ανησυχίες των επενδυτών σχετικά με την κερδοφορία, ένα συναίσθημα που απηχεί ο προσαρμοσμένος δείκτης P/E για τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το α' τρίμηνο του 2024, ο οποίος είναι -5,24.
Οι συμβουλές της InvestingPro υποδεικνύουν ότι ενώ η Regulus διαθέτει περισσότερα μετρητά από ό,τι χρέος, γεγονός που υποδηλώνει κάποια οικονομική σταθερότητα, οι αναλυτές ανησυχούν για τον ρυθμό καύσης μετρητών και τα αδύναμα περιθώρια μικτού κέρδους. Επιπλέον, παρά την υψηλή απόδοση κατά το τελευταίο έτος και την ισχυρή απόδοση κατά τον τελευταίο μήνα, οι αναλυτές δεν αναμένουν ότι η εταιρεία θα είναι κερδοφόρα φέτος. Το θετικό είναι ότι τα ρευστά διαθέσιμα της εταιρείας υπερβαίνουν τις βραχυπρόθεσμες υποχρεώσεις της, παρέχοντας κάποιο μαξιλάρι για τις δραστηριότητές της.
Για όσους ενδιαφέρονται για μια βαθύτερη εμβάθυνση στα οικονομικά μεγέθη της Regulus Therapeutics και στις δυνατότητες της αγοράς, το InvestingPro προσφέρει πρόσθετες πληροφορίες. Υπάρχουν περισσότερες συμβουλές διαθέσιμες στην πλατφόρμα, στην οποία μπορείτε να έχετε πρόσβαση με τον κωδικό κουπονιού PRONEWS24 για επιπλέον 10% έκπτωση σε ετήσια ή διετή συνδρομή Pro και Pro+.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης