MALVERN, Pa. - Η Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία, έλαβε έγκριση από το Συμβούλιο Παρακολούθησης Δεδομένων και Ασφάλειας (DSMB) για την έναρξη της δοσολογίας υψηλής δόσης στην κλινική δοκιμή Φάσης 1/2 GARDian του OCU410ST, μιας υποψήφιας γονιδιακής θεραπείας για τη νόσο Stargardt. Η απόφαση αυτή ακολουθεί την επιτυχή χορήγηση μεσαίων δόσεων, οι οποίες κρίθηκαν ασφαλείς και ανεκτές.
Η δοκιμή, η οποία αποσκοπεί στην αντιμετώπιση των ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών περίπου 100.000 ατόμων που πάσχουν από τη νόσο Stargardt στις ΗΠΑ και την Ευρώπη, έχει συμπεριλάβει μέχρι στιγμής έξι ασθενείς στη χαμηλή και στη μεσαία δόση της. Η επερχόμενη ομάδα υψηλής δόσης θα περιλαμβάνει τρεις επιπλέον ασθενείς.
Ο Dr. Peter Y. Chang, MD, FACS, πρόεδρος του DSMB για την κλινική δοκιμή OCU410ST, εξέφρασε την αισιοδοξία του για την εξέλιξη στη φάση της υψηλής δόσης, τονίζοντας την απουσία σοβαρών ανεπιθύμητων ενεργειών που σχετίζονται με τη θεραπεία και τα πιθανά οφέλη για τους ασθενείς με αυτή την κληρονομική νόσο του αμφιβληστροειδούς.
Το OCU410ST (AAV5-hRORA) χρησιμοποιεί έναν αδενο-συνδεδεμένο ιό για να μεταφέρει το γονίδιο RORA, το οποίο εμπλέκεται σε διάφορα μονοπάτια που συνδέονται με τη νόσο Stargardt, συμπεριλαμβανομένης της φλεγμονής και της κυτταρικής επιβίωσης. Ο επικεφαλής ιατρικός διευθυντής της Ocugen, Dr. Huma Qamar, αναμένει να μοιραστεί περαιτέρω ενημερώσεις για κλινικές δοκιμές αργότερα μέσα στο έτος.
Στην κλινική δοκιμή GARDian θα ενταχθούν τελικά έως και 42 άτομα, ενήλικες και παιδιά, που παρουσιάζουν ήπια έως μέτρια συμπτώματα της νόσου. Η δοκιμή αποτελείται από δύο φάσεις: μια μελέτη ανοικτής επισήμανσης, κλιμάκωσης της δόσης/βαθμονόμησης της δόσης και μια τυχαιοποιημένη, τυφλή, τυφλή ως προς τα αποτελέσματα, μελέτη επέκτασης της δόσης για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας των διαφορετικών δόσεων.
Η νόσος Stargardt είναι μια γενετική διαταραχή που οδηγεί σε απώλεια όρασης λόγω εκφυλισμού των φωτοϋποδοχέων στον αμφιβληστροειδή. Επί του παρόντος, δεν υπάρχουν εγκεκριμένες από τον FDA θεραπείες για την πάθηση αυτή.
Η Ocugen έχει δεσμευτεί να προωθεί γονιδιακές θεραπείες και εμβόλια για διάφορες ασθένειες, με το OCU410ST να αντιπροσωπεύει την προσέγγισή της για τη θεραπεία πολλαπλών ασθενειών του αμφιβληστροειδούς με ένα μόνο προϊόν.
η ανακοίνωσή του βασίζεται σε δελτίο τύπου που εξέδωσε η εταιρεία.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Ocugen, Inc. έχει κάνει σημαντικά βήματα στις γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες και τα εμβόλια της. Η εταιρεία βιοτεχνολογίας πρόκειται να ενταχθεί στον δείκτη Russell 3000®, γεγονός που αποτελεί αναγνώριση της κεφαλαιοποίησής της στην αγορά και επικύρωση της στρατηγικής ανάπτυξής της. Η εξέλιξη αυτή έρχεται καθώς η εταιρεία προωθεί τρεις τροποποιητικές γονιδιακές θεραπείες με στόχο τη θεραπεία διαφόρων ασθενειών τύφλωσης, συμπεριλαμβανομένης της κλινικής δοκιμής φάσης 3 liMeliGhT του OCU400 για την ευρεία μελαγχρωστική αμφιβληστροειδοπάθεια.
Από οικονομική άποψη, η Ocugen ανακοίνωσε καθαρές ζημίες ύψους 11,9 εκατ. δολαρίων για το πρώτο τρίμηνο του 2024, με τα έξοδα έρευνας και ανάπτυξης να ανέρχονται σε 6,8 εκατ. δολάρια. Η ταμειακή θέση της εταιρείας ανερχόταν σε 26,4 εκατ. δολάρια στο τέλος Μαρτίου 2024. Αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις υπογραμμίζουν τη συνεχιζόμενη δέσμευση της εταιρείας να προωθήσει τα καινοτόμα προγράμματα γονιδιακής θεραπείας της, ενώ παράλληλα να αντιμετωπίσει τις οικονομικές πραγματικότητες των δραστηριοτήτων έντασης έρευνας.
InvestingPro Insights
Καθώς η Ocugen (NASDAQ: OCGN) προχωρά με τις κλινικές δοκιμές της για το OCU410ST, μια υποψήφια γονιδιακή θεραπεία για τη νόσο Stargardt, υπάρχουν αρκετές χρηματοοικονομικές μετρήσεις και πληροφορίες αναλυτών από την InvestingPro που οι δυνητικοί επενδυτές μπορεί να βρουν σχετικές. Σύμφωνα με πρόσφατα στοιχεία, η Ocugen έχει κεφαλαιοποίηση αγοράς 330,7 εκατ. δολαρίων, γεγονός που υποδηλώνει το μέγεθος της εταιρείας στον βιοφαρμακευτικό κλάδο.
Οι συμβουλές της InvestingPro δείχνουν ότι οι αναλυτές είναι συγκρατημένα αισιόδοξοι, με τρεις αναλυτές να έχουν αναθεωρήσει προς τα πάνω τα κέρδη τους για την προσεχή περίοδο, γεγονός που θα μπορούσε να σηματοδοτήσει εμπιστοσύνη στις μελλοντικές επιδόσεις της εταιρείας. Από την άλλη πλευρά, οι αναλυτές αναμένουν επίσης μείωση των πωλήσεων κατά το τρέχον έτος και δεν αναμένουν ότι η εταιρεία θα είναι κερδοφόρα φέτος. Σημειώνουν επίσης ότι η μετοχή παρουσιάζει σημαντική μεταβλητότητα, με μεγάλη άνοδο της τιμής της τους τελευταίους έξι μήνες, αλλά και σημαντικό πλήγμα την τελευταία εβδομάδα και τον τελευταίο μήνα.
Οι βασικές μετρήσεις της InvestingPro Data περιλαμβάνουν έναν αρνητικό δείκτη τιμής/κέρδους (P/E) της τάξης του -5,66, ο οποίος αντανακλά την τρέχουσα έλλειψη κερδοφορίας της εταιρείας. Ο δείκτης Price/Book βρίσκεται στο 10,93, υποδηλώνοντας μια premium αποτίμηση σε σύγκριση με τη λογιστική αξία της εταιρείας. Παρά τις προκλήσεις αυτές, η αύξηση των εσόδων είναι εντυπωσιακή, με αύξηση 125,42% τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το α' τρίμηνο του 2024.
Για όσους ενδιαφέρονται για μια βαθύτερη ανάλυση, η InvestingPro προσφέρει πρόσθετες συμβουλές σχετικά με την Ocugen και άλλες εταιρείες. Χρησιμοποιήστε τον κωδικό κουπονιού PRONEWS24 για να λάβετε επιπλέον 10% έκπτωση σε μια ετήσια ή διετή συνδρομή Pro και Pro+ για περισσότερες πληροφορίες όπως αυτές. Υπάρχουν 14 επιπλέον συμβουλές της InvestingPro διαθέσιμες για την Ocugen που θα μπορούσαν να βοηθήσουν τους επενδυτές να λάβουν πιο τεκμηριωμένες αποφάσεις.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης