Την Τρίτη, η H.C. Wainwright διατήρησε την αξιολόγηση "Αγορά" και την τιμή-στόχο των 95,00$ για την Ultragenyx Pharma (NASDAQ:RARE), αντιπροσωπεύοντας σημαντική ανοδική προοπτική από την τρέχουσα τιμή διαπραγμάτευσης των 43,87$. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η συναίνεση των αναλυτών παραμένει έντονα θετική, με τιμές-στόχους που κυμαίνονται από 48$ έως 140$. Η υποστήριξη της εταιρείας ακολουθεί την πρόσφατη ανακοίνωση της Ultragenyx στις 19 Δεκεμβρίου 2024, σχετικά με την έναρξη της κρίσιμης μελέτης Φάσης 3 Aspire για το GTX-102, την πειραματική θεραπεία της για το σύνδρομο Angelman.
Η μελέτη Aspire, η οποία ξεκίνησε τη χορήγηση δόσεων στον πρώτο ασθενή, στοχεύει στην εγγραφή περίπου 120 παιδιών ηλικίας 4 έως 17 ετών που έχουν διαγνωστεί γενετικά με πλήρη μητρική διαγραφή του γονιδίου UBE3A, χαρακτηριστικό του συνδρόμου Angelman.
Ενώ η εταιρεία σημείωσε ισχυρή αύξηση εσόδων κατά 27,4% τους τελευταίους δώδεκα μήνες και διατηρεί έναν υγιή δείκτη τρέχουσας ρευστότητας 2,81, υποδεικνύοντας ισχυρή ρευστότητα, οι συμμετέχοντες τυχαιοποιούνται σε αναλογία 1:1 για να λάβουν είτε GTX-102 είτε εικονικό συγκριτικό παράγοντα για μια περίοδο πρωτογενούς ανάλυσης αποτελεσματικότητας 48 εβδομάδων. Η ομάδα θεραπείας θα λάβει τρεις μηνιαίες δόσεις φόρτισης GTX-102 των 8 mg, ακολουθούμενες από μέγιστη δόση 14 mg ανά τρίμηνο κατά τη διάρκεια της συντήρησης.
Το κύριο τελικό σημείο της μελέτης Aspire είναι η μέτρηση της γνωστικής βελτίωσης μέσω της ακατέργαστης βαθμολογίας Bayley-4 για τη γνωστική λειτουργία. Επιπλέον, ένα βασικό δευτερεύον τελικό σημείο περιλαμβάνει τον Δείκτη Ανταπόκρισης Πολλαπλών Τομέων (MDRI), ο οποίος αξιολογεί πέντε τομείς: γνωστική λειτουργία, δεκτική επικοινωνία, συμπεριφορά, αδρή κινητική λειτουργία και ύπνο. Μετά τις αρχικές 48 εβδομάδες, οι ασθενείς που έλαβαν την εικονική θεραπεία θα είναι επιλέξιμοι για μετάβαση στο GTX-102.
Σε συνδυασμό με τη μελέτη Aspire, η H.C. Wainwright αναμένει επίσης την πρώτη πιθανή ενδιάμεση ανάλυση από το τμήμα Φάσης 3 της μελέτης Orbit για το setrusumab, που αναμένεται περίπου στο τέλος του 2024 ή στις αρχές του 2025. Αυτή η ανάλυση θα προχωρήσει μόνο εάν τα συγκεντρωμένα δεδομένα πληρούν το όριο στατιστικής σημαντικότητας p
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Ultragenyx Pharmaceutical Inc. έχει σημειώσει αξιοσημείωτη πρόοδο στην κλινική της γραμμή. Η εταιρεία επιδιώκει την έγκριση του FDA για τη γονιδιακή θεραπεία της για το Sanfilippo A, UX111, μια σημαντική εξέλιξη στη θεραπεία μιας σπάνιας νευροεκφυλιστικής νόσου. Αυτή η κίνηση έρχεται μετά την αναγνώριση από τον FDA της θειικής ηπαράνης στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό ως βιοδείκτη για επιταχυνόμενη έγκριση.
Στο οικονομικό μέτωπο, η Ultragenyx ανέφερε αύξηση 42% στα έσοδα του τρίτου τριμήνου του 2024 σε σύγκριση με το προηγούμενο έτος, φτάνοντας τα 139 εκατομμύρια $. Ωστόσο, η εταιρεία κατέγραψε επίσης καθαρή ζημία 134 εκατομμυρίων $ για το ίδιο τρίμηνο. Παρά αυτό, οι αναλυτές διατηρούν μια ισχυρή συναίνεση αγοράς για τη μετοχή, με τιμές-στόχους που κυμαίνονται από 48$ έως 140$ ανά μετοχή.
Ο Διευθύνων Σύμβουλος της Ultragenyx, Emil Kakkis, έχει τονίσει τη σημασία της έγκαιρης εκτέλεσης σε προγράμματα για σπάνιες ασθένειες και είναι αισιόδοξος για το μέλλον της εταιρείας. Η εταιρεία αναμένει να φτάσει σε κερδοφορία GAAP μέχρι το τέλος του 2026 και προετοιμάζεται για υποβολές Αιτήσεων Άδειας Βιολογικών Προϊόντων για θεραπείες που στοχεύουν σε σπάνιες ασθένειες, με δυνατότητα για τρεις νέες θεραπείες που θα κυκλοφορήσουν τα επόμενα χρόνια.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης