Τη Δευτέρα, η H.C. Wainwright ξεκίνησε την κάλυψη της Benitec BioPharma (NASDAQ:BNTC), μιας εταιρείας βιοτεχνολογίας που επικεντρώνεται στη γονιδιακή θεραπεία, με αξιολόγηση "Αγορά" και τιμή-στόχο τα 28,00$. Η εταιρεία τόνισε την ιδιόκτητη πλατφόρμα Silence and Replace DNA-directed RNA interference (ddRNAi) της εταιρείας ως βασική καινοτομία, ιδιαίτερα με τον κύριο υποψήφιο, BB-301, για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας οφθαλμοφαρυγγικού τύπου (OPMD).
Η OPMD είναι μια σπάνια και προοδευτικά εκφυλιστική γενετική διαταραχή που επηρεάζει τη μυϊκή λειτουργία στα μάτια, το λαιμό και τελικά σε άλλα μέρη του σώματος. Συνήθως εμφανίζεται σε ενήλικες μεταξύ 40 και 60 ετών. Επί του παρόντος, δεν υπάρχουν διαθέσιμες θεραπείες για την OPMD, η οποία μπορεί να οδηγήσει σε δυσκολίες στην όραση, την κατάποση, την ομιλία και το περπάτημα καθώς η κατάσταση εξελίσσεται.
Το BB-301 αντιπροσωπεύει μια νέα θεραπευτική προσέγγιση με την συν-έκφραση μιας βελτιστοποιημένης ως προς το κωδικόνιο Poly-A Binding Protein Nuclear-1 (PABPN1) και δύο μικρών ανασταλτικών RNAs (siRNAs) για τη στόχευση του μεταλλαγμένου γονιδίου PABPN1 που σχετίζεται με την OPMD. Η θεραπεία στοχεύει στη σίγαση της έκφρασης του ελαττωματικού γονιδίου, επιτρέποντας παράλληλα την έκφραση μιας λειτουργικής έκδοσης για να το αντικαταστήσει.
Ο αναλυτής της H.C. Wainwright σημείωσε ότι το BB-301 έχει ήδη δείξει ευνοϊκά κλινικά δεδομένα σε δύο ασθενείς με OPMD, με περισσότερα άτομα να αναμένεται να παράσχουν πρόσθετα δεδομένα τους επόμενους μήνες. Η εταιρεία πιστεύει ότι τα θετικά αποτελέσματα σε σχετικά μικρό αριθμό ατόμων με OPMD θα μπορούσαν να υποστηρίξουν την πιθανή έγκριση του BB-301.
Ο καθορισμός της τιμής-στόχου στα 28,00$ αντικατοπτρίζει την εμπιστοσύνη του αναλυτή στη δυνατότητα του BB-301 να γίνει μια σημαντική θεραπευτική επιλογή για την OPMD, λαμβάνοντας υπόψη την απουσία τρεχουσών θεραπειών και τα υποσχόμενα πρώιμα κλινικά αποτελέσματα. Η εστίαση της Benitec BioPharma στη γενετική ιατρική και την ανάπτυξη της πλατφόρμας ddRNAi τοποθετεί την εταιρεία ως μια αναδυόμενη δύναμη στον τομέα της γονιδιακής θεραπείας.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης