Η Investing.com -- Οι μετοχές της Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) σημείωσαν άνοδο 7% σήμερα, μετά την ανακοίνωση της εταιρείας ότι οι ρυθμιστικές αρχές στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρώπη έχουν αποδεχθεί αιτήσεις για ένα σχήμα υψηλότερης δόσης του φαρμάκου της για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA), το nusinersen.
Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) και ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) εξετάζουν τώρα τη συμπληρωματική Αίτηση Νέου Φαρμάκου (sNDA) για το nusinersen, η οποία περιλαμβάνει ένα ταχύτερο σχήμα φόρτισης και μια υψηλότερη δόση συντήρησης σε σύγκριση με την τρέχουσα εγκεκριμένη θεραπεία. Η ανακοίνωση σηματοδοτεί μια πιθανή πρόοδο στη φροντίδα της SMA και έχει γίνει θετικά δεκτή από την αγορά.
Η Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB), η οποία έχει αδειοδοτήσει τα δικαιώματα του nusinersen από την Ionis Pharmaceuticals, δήλωσε ότι το νέο σχήμα θα μπορούσε να προσφέρει σημαντικά οφέλη στους ασθενείς. Η υψηλότερη δόση περιλαμβάνει δύο δόσεις των 50 mg που χορηγούνται με διαφορά 14 ημερών, ακολουθούμενες από μια δόση συντήρησης 28 mg κάθε τέσσερις μήνες. Αυτό έρχεται σε αντίθεση με το εγκεκριμένο σχήμα των 12 mg του SPINRAZA, την εμπορική ονομασία υπό την οποία κυκλοφορεί το nusinersen σε περισσότερες από 71 χώρες.
Οι αιτήσεις για το ενημερωμένο δοσολογικό σχήμα βασίζονται στα αποτελέσματα της μελέτης DEVOTE, μιας δοκιμής Φάσης 2/3 σχεδιασμένης να αξιολογήσει την ασφάλεια, την ανεκτικότητα και την αποτελεσματικότητα της υψηλότερης δόσης του nusinersen. Η μελέτη περιελάμβανε 145 συμμετέχοντες από διάφορες ηλικιακές ομάδες και τύπους SMA σε περίπου 42 κέντρα παγκοσμίως. Το κρίσιμο μέρος της μελέτης έδειξε ότι το σχήμα υψηλότερης δόσης επέτρεψε σημαντικά κλινικά οφέλη, διατηρώντας παράλληλα ένα προφίλ ασφάλειας συνεπές με το εγκεκριμένο σχήμα των 12 mg.
Το SPINRAZA αποτελεί θεμελιώδη θεραπεία για τη SMA, με περισσότερα από 14.000 άτομα να έχουν λάβει θεραπεία παγκοσμίως. Το φάρμακο λειτουργεί αυξάνοντας την ποσότητα της πλήρους μήκους πρωτεΐνης επιβίωσης του κινητικού νευρώνα (SMN), η οποία είναι κρίσιμη για τη διατήρηση της υγείας των κινητικών νευρώνων. Χορηγούμενο απευθείας στο κεντρικό νευρικό σύστημα, το SPINRAZA έχει επιδείξει διαρκή αποτελεσματικότητα και ένα καλά εδραιωμένο προφίλ ασφάλειας.
Η θετική αντίδραση της αγοράς στην κανονιστική αποδοχή υποδεικνύει την εμπιστοσύνη των επενδυτών στη δυνατότητα του σχήματος υψηλότερης δόσης να διευρύνει τον αντίκτυπο του φαρμάκου στη θεραπεία της SMA. Καθώς εξελίσσεται η διαδικασία αξιολόγησης, τα ενδιαφερόμενα μέρη στην κοινότητα της SMA και οι επενδυτές της Ionis Pharmaceuticals θα παρακολουθούν στενά την πρόοδο.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης