Η μετοχή της Ionis αυξάνεται μετά την έγκριση του FDA και του EMA για αύξηση της δόσης του φαρμάκου για τη SMA

ΕκδότηςLouis Juricic
Δημοσιεύτηκε 23.01.2025, 09:49 μ.μ
© Reuters.

Η Investing.com -- Οι μετοχές της Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) σημείωσαν άνοδο 7% σήμερα, μετά την ανακοίνωση της εταιρείας ότι οι ρυθμιστικές αρχές στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρώπη έχουν αποδεχθεί αιτήσεις για ένα σχήμα υψηλότερης δόσης του φαρμάκου της για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA), το nusinersen.

Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) και ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) εξετάζουν τώρα τη συμπληρωματική Αίτηση Νέου Φαρμάκου (sNDA) για το nusinersen, η οποία περιλαμβάνει ένα ταχύτερο σχήμα φόρτισης και μια υψηλότερη δόση συντήρησης σε σύγκριση με την τρέχουσα εγκεκριμένη θεραπεία. Η ανακοίνωση σηματοδοτεί μια πιθανή πρόοδο στη φροντίδα της SMA και έχει γίνει θετικά δεκτή από την αγορά.

Η Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB), η οποία έχει αδειοδοτήσει τα δικαιώματα του nusinersen από την Ionis Pharmaceuticals, δήλωσε ότι το νέο σχήμα θα μπορούσε να προσφέρει σημαντικά οφέλη στους ασθενείς. Η υψηλότερη δόση περιλαμβάνει δύο δόσεις των 50 mg που χορηγούνται με διαφορά 14 ημερών, ακολουθούμενες από μια δόση συντήρησης 28 mg κάθε τέσσερις μήνες. Αυτό έρχεται σε αντίθεση με το εγκεκριμένο σχήμα των 12 mg του SPINRAZA, την εμπορική ονομασία υπό την οποία κυκλοφορεί το nusinersen σε περισσότερες από 71 χώρες.

Οι αιτήσεις για το ενημερωμένο δοσολογικό σχήμα βασίζονται στα αποτελέσματα της μελέτης DEVOTE, μιας δοκιμής Φάσης 2/3 σχεδιασμένης να αξιολογήσει την ασφάλεια, την ανεκτικότητα και την αποτελεσματικότητα της υψηλότερης δόσης του nusinersen. Η μελέτη περιελάμβανε 145 συμμετέχοντες από διάφορες ηλικιακές ομάδες και τύπους SMA σε περίπου 42 κέντρα παγκοσμίως. Το κρίσιμο μέρος της μελέτης έδειξε ότι το σχήμα υψηλότερης δόσης επέτρεψε σημαντικά κλινικά οφέλη, διατηρώντας παράλληλα ένα προφίλ ασφάλειας συνεπές με το εγκεκριμένο σχήμα των 12 mg.

Το SPINRAZA αποτελεί θεμελιώδη θεραπεία για τη SMA, με περισσότερα από 14.000 άτομα να έχουν λάβει θεραπεία παγκοσμίως. Το φάρμακο λειτουργεί αυξάνοντας την ποσότητα της πλήρους μήκους πρωτεΐνης επιβίωσης του κινητικού νευρώνα (SMN), η οποία είναι κρίσιμη για τη διατήρηση της υγείας των κινητικών νευρώνων. Χορηγούμενο απευθείας στο κεντρικό νευρικό σύστημα, το SPINRAZA έχει επιδείξει διαρκή αποτελεσματικότητα και ένα καλά εδραιωμένο προφίλ ασφάλειας.

Η θετική αντίδραση της αγοράς στην κανονιστική αποδοχή υποδεικνύει την εμπιστοσύνη των επενδυτών στη δυνατότητα του σχήματος υψηλότερης δόσης να διευρύνει τον αντίκτυπο του φαρμάκου στη θεραπεία της SMA. Καθώς εξελίσσεται η διαδικασία αξιολόγησης, τα ενδιαφερόμενα μέρη στην κοινότητα της SMA και οι επενδυτές της Ionis Pharmaceuticals θα παρακολουθούν στενά την πρόοδο.

Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης

Τελευταία σχόλια

Εγκατέστησε την εφαρμογή μας
Γνωστοποίηση Ρίσκου: Οι συναλλαγές με χρηματοοικονομικά μέσα ή/και κρυπτονομίσματα εμπεριέχουν υψηλό κίνδυνο συμπεριλαμβανομένου του κινδύνου απώλειας μερικής ή ολόκληρης της επένδυσης και μπορεί να μην είναι κατάλληλες για όλους τους επενδυτές. Οι τιμές των κρυπτονομισμάτων είναι εξαιρετικά ασταθείς και μπορούν να επηρεαστούν από εξωτερικούς παράγοντες, όπως χρηματοπιστωτικά, εποπτικά και πολιτικά γεγονότα. Οι συναλλαγές με περιθώριο αυξάνουν τους χρηματοπιστωτικούς κινδύνους.
Πριν αποφασίσετε να κάνετε συναλλαγές με χρηματοοικονομικό μέσο ή κρυπτονομίσματα θα πρέπει να ενημερωθείτε πλήρως για τους κινδύνους και τα κόστη που συσχετίζονται με τις συναλλαγές στις χρηματοπιστωτικές αγορές, να εξετάσετε προσεκτικά τους επενδυτικούς σας στόχους, το επίπεδο της εμπειρίας σας και τη διάθεση ανάληψης κινδύνου και να αναζητήστε επαγγελματικές συμβουλές όταν χρειάζεται.
Η Fusion Media σας υπενθυμίζει ότι τα δεδομένα που εμπεριέχονται σε αυτόν τον ιστότοπο δεν είναι απαραίτητα πραγματικού χρόνου ούτε ακριβή. Τα δεδομένα και οι τιμές στον ιστότοπο δεν παρέχονται απαραίτητα από κάποια αγορά ή χρηματιστήριο αλλά μπορεί να παρέχονται από ειδικούς διαπραγματευτές και συνεπώς μπορεί να μην είναι ακριβή και να διαφέρουν από την πραγματική τιμή σε οποιαδήποτε δεδομένη αγορά, κάτι που σημαίνει ότι οι τιμές είναι ενδεικτικές και ακατάλληλες για σκοπούς συναλλαγών. Η Fusion Media και κάθε πάροχος των δεδομένων που εμπεριέχονται σε αυτόν τον ιστότοπο δεν φέρει ουδεμία ευθύνη για οποιαδήποτε απώλεια ή ζημία ως αποτέλεσμα των συναλλαγών σας ή της εξάρτησής σας από τις πληροφορίες που εμπεριέχονται σε αυτόν τον ιστότοπο.
Απαγορεύεται η χρήση, η αποθήκευση, η αναπαραγωγή, η εμφάνιση, η τροποποίηση, η μετάδοση ή η διανομή των δεδομένων που εμπεριέχονται στον παρόντα ιστότοπο χωρίς προηγούμενη ρητή έγγραφη άδεια της Fusion Media ή/και του παροχέα δεδομένων. Όλα τα δικαιώματα πνευματικής ιδιοκτησίας διατηρούνται από τους παρόχους ή/και το χρηματιστήριο που παρέχουν τα δεδομένα που εμπεριέχονται σε αυτόν τον ιστότοπο.
Η Fusion Media μπορεί να αποζημιωθεί από τους διαφημιζόμενους που εμφανίζονται στον ιστότοπο, με βάση την αλληλεπίδραση σας με τις διαφημίσεις ή με τους διαφημιζόμενους.
© 2007-2025 - Fusion Media Limited. Με Επιφύλαξη Παντός Δικαιώματος.