REDWOOD CITY, Καλιφόρνια - Η Adverum Biotechnologies, Inc. (NASDAQ: ADVM), μια εταιρεία γονιδιακής θεραπείας σε κλινικό στάδιο, ανακοίνωσε αποτελέσματα από τη δοκιμή LUNA Φάσης 2 και μακροχρόνια δεδομένα της μελέτης OPTIC, τα οποία υποδεικνύουν ότι η υπό έρευνα γονιδιακή θεραπεία της, το Ixo-vec, μπορεί να προσφέρει μια παρατεταμένη επιλογή θεραπείας για την υγρή ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας (υγρή AMD). Το Ixo-vec έχει σχεδιαστεί ως μια εφάπαξ ενδοϋαλοειδική ένεση, μειώνοντας δυνητικά τη συχνότητα των απαιτούμενων θεραπειών για τους ασθενείς.
Η δοκιμή LUNA αξιολόγησε δύο δόσεις του Ixo-vec σε 60 ασθενείς, δείχνοντας ότι και οι δύο διατήρησαν τα οπτικά και ανατομικά τελικά σημεία μέχρι τις 52 εβδομάδες με σημαντικές μειώσεις στο θεραπευτικό φορτίο. Η δόση 6E10 έδειξε 88% μείωση στον μέσο ετησιοποιημένο αριθμό ενέσεων αντι-VEGF, με το 54% των ασθενών να επιτυγχάνουν ελευθερία από ενέσεις. Η δόση 2E11 οδήγησε σε 92% μείωση, με το 69% των ασθενών να είναι ελεύθεροι από ενέσεις.
Στη μελέτη OPTIC, μια μακροχρόνια παρακολούθηση 21 ασθενών έδειξε ότι η δόση 2E11 παρείχε σταθερά θεραπευτικά επίπεδα aflibercept έως και πέντε χρόνια μετά τη θεραπεία, με 86% μείωση στις ετησιοποιημένες ενέσεις αντι-VEGF μέχρι το τέταρτο έτος. Σχεδόν οι μισοί ασθενείς παρέμειναν ελεύθεροι από ενέσεις για ολόκληρα τα τέσσερα χρόνια.
Δεν αναφέρθηκε σημαντική φλεγμονή σε ασθενείς που έλαβαν τοπική στεροειδή προφύλαξη στη δοκιμή LUNA την εβδομάδα 52 ή σε οποιαδήποτε επόμενη επίσκεψη, και όλοι οι ασθενείς της OPTIC ήταν ελεύθεροι από φλεγμονή από το πρώτο έτος μέχρι το τέταρτο έτος.
Η Adverum σχεδιάζει να προχωρήσει τη δόση 6E10 με σταγόνες στεροειδών για τα μάτια σε δύο μελέτες Φάσης 3 για καταχώριση, με την αρχική μελέτη ARTEMIS να αναμένεται να ξεκινήσει στο πρώτο εξάμηνο του 2025. Η μελέτη θα συγκρίνει το Ixo-vec με το aflibercept σε έναν ευρύ πληθυσμό ασθενών, συμπεριλαμβανομένων τόσο των πρωτοθεραπευόμενων όσο και των έμπειρων στη θεραπεία ατόμων.
Η εταιρεία ανέφερε ισχυρή προτίμηση των ασθενών για το Ixo-vec σε μια έρευνα LUNA, με την πλειοψηφία να προτιμά τη γονιδιακή θεραπεία έναντι προηγούμενων θεραπειών και να είναι πρόθυμη να τη συστήσει σε άλλους. Η ταμειακή θέση της Adverum στις 30 Σεπτεμβρίου 2024 ήταν 153,2 εκατομμύρια δολάρια, η οποία αναμένεται να χρηματοδοτήσει τις λειτουργίες έως το δεύτερο εξάμηνο του 2025, χωρίς να συμπεριλαμβάνεται η ολοκλήρωση της δοκιμής ARTEMIS.
Αυτές οι πληροφορίες βασίζονται σε δελτίο τύπου της Adverum Biotechnologies. Η υγρή AMD είναι μια κύρια αιτία τύφλωσης σε ηλικιωμένα άτομα, και οι τρέχουσες θεραπείες απαιτούν συχνές ενέσεις. Το Ixo-vec στοχεύει στη μείωση αυτού του φορτίου και στη βελτίωση των αποτελεσμάτων των ασθενών.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Adverum Biotechnologies ανακοίνωσε μακροχρόνια κλινικά δεδομένα για το προϊόν γονιδιακής θεραπείας της, το ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec), που στοχεύει στη θεραπεία της ηλικιακής εκφύλισης της ωχράς κηλίδας (AMD). Η εταιρεία ανέφερε αποτελέσματα 52 εβδομάδων από τη μελέτη LUNA φάσης 2 και δεδομένα 4 ετών από τη δοκιμή OPTIC. Το Ixo-vec έχει λάβει χαρακτηρισμό Ταχείας Διαδρομής από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ, χαρακτηρισμό PRIME από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων και το Διαβατήριο Καινοτομίας από τον Οργανισμό Ρύθμισης Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας του Ηνωμένου Βασιλείου.
Η Adverum διόρισε επίσης τον Jason L. Mitchell ως νέο Chief Commercial Officer, μια κίνηση που αναμένεται να ενισχύσει την κυκλοφορία και την εμπορευματοποίηση του Ixo-vec. Τα οικονομικά αποτελέσματα της εταιρείας για το δεύτερο τρίμηνο του 2024 ήταν ισχυρά, με κέρδη ανά μετοχή (-0,89 δολάρια) που ξεπέρασαν τόσο τις εκτιμήσεις της εταιρείας όσο και τις εκτιμήσεις της αγοράς.
Αρκετές εταιρείες αναλυτών, συμπεριλαμβανομένων των H.C. Wainwright, RBC Capital Markets, Oppenheimer, Mizuho Securities και Truist Securities, έχουν παράσχει τις προοπτικές τους για την Adverum. Η H.C. Wainwright διατήρησε την αξιολόγηση Αγοράς και την τιμή-στόχο των 30,00 δολαρίων, ενώ η RBC Capital Markets προσάρμοσε την τιμή-στόχο της στα 10,00 δολάρια από τα προηγούμενα 12,00 δολάρια. Η Oppenheimer διατήρησε την αξιολόγηση Υπεραπόδοσης με τιμή-στόχο 28,00 δολάρια, η Mizuho Securities μείωσε τον στόχο της στα 20,00 δολάρια, και η Truist Securities αναθεώρησε τον στόχο της από 60,00 δολάρια σε 40,00 δολάρια. Αυτές είναι μεταξύ των πρόσφατων εξελίξεων για την Adverum Biotechnologies.
Γνώσεις InvestingPro
Η πρόσφατη ανακοίνωση της Adverum Biotechnologies για υποσχόμενα αποτελέσματα της γονιδιακής θεραπείας Ixo-vec ευθυγραμμίζεται με αρκετές βασικές οικονομικές μετρήσεις και γνώσεις από το InvestingPro.
Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η κεφαλαιοποίηση αγοράς της Adverum ανέρχεται σε 142,7 εκατομμύρια δολάρια, αντανακλώντας την τρέχουσα αποτίμηση της εταιρείας καθώς προχωρά τα κλινικά της προγράμματα. Αυτή η σχετικά μέτρια κεφαλαιοποίηση αγοράς υποδηλώνει δυνατότητα ανάπτυξης εάν το Ixo-vec συνεχίσει να δείχνει θετικά αποτελέσματα στις επερχόμενες δοκιμές Φάσης 3.
Μια Συμβουλή InvestingPro δείχνει ότι η Adverum "διατηρεί περισσότερα μετρητά από χρέος στον ισολογισμό της", κάτι που είναι κρίσιμο για μια εταιρεία βιοτεχνολογίας σε κλινικό στάδιο. Αυτή η ισχυρή ταμειακή θέση είναι συνεπής με τα αναφερόμενα 153,2 εκατομμύρια δολάρια σε μετρητά της εταιρείας στις 30 Σεπτεμβρίου 2024, παρέχοντας χρηματοδότηση έως το δεύτερο εξάμηνο του 2025. Ωστόσο, μια άλλη Συμβουλή InvestingPro σημειώνει ότι η εταιρεία "καίει γρήγορα τα μετρητά της", κάτι που είναι τυπικό για εταιρείες βιοτεχνολογίας σε τελικό στάδιο κλινικής ανάπτυξης.
Η εστίαση της εταιρείας στο Ixo-vec ως πιθανό παιχνίδι-αλλαγής στη θεραπεία της υγρής AMD είναι ιδιαίτερα σημαντική δεδομένου ότι τα δεδομένα του InvestingPro δείχνουν σημαντική μείωση των εσόδων κατά -72,22% τους τελευταίους δώδεκα μήνες. Αυτό υπογραμμίζει τη σημασία των επιτυχημένων κλινικών αποτελεσμάτων και της πιθανής εμπορευματοποίησης του Ixo-vec για τη μελλοντική οικονομική υγεία της Adverum.
Αξίζει να σημειωθεί ότι το InvestingPro προσφέρει 11 επιπλέον συμβουλές για την Adverum Biotechnologies, παρέχοντας στους επενδυτές μια πιο ολοκληρωμένη ανάλυση της οικονομικής κατάστασης και της θέσης της εταιρείας στην αγορά.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης