Η συμπληρωματική Αίτηση Νέου Φαρμάκου (sNDA) της AstraZeneca (NASDAQ:AZN) για το Calquence (acalabrutinib) έχει γίνει αποδεκτή και έχει λάβει Προτεραιότητα Εξέτασης στις ΗΠΑ για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με προηγουμένως μη θεραπευμένο λέμφωμα μανδύα (MCL).
Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορηγεί Προτεραιότητα Εξέτασης σε αιτήσεις για φάρμακα που, εάν εγκριθούν, θα προσέφεραν σημαντικές βελτιώσεις σε σχέση με τις διαθέσιμες επιλογές, επιδεικνύοντας βελτιώσεις στην ασφάλεια ή την αποτελεσματικότητα, προλαμβάνοντας σοβαρές καταστάσεις ή ενισχύοντας τη συμμόρφωση των ασθενών.1 Η ημερομηνία του Νόμου περί Τελών Χρήσης Συνταγογραφούμενων Φαρμάκων, η ημερομηνία δράσης του FDA για την κανονιστική τους απόφαση, αναμένεται κατά τη διάρκεια του πρώτου τριμήνου του 2025.
Το MCL είναι μια σπάνια και συνήθως επιθετική μορφή μη-Hodgkin λεμφώματος (NHL), που προκύπτει όταν τα Β-λεμφοκύτταρα μεταλλάσσονται σε κακοήθη κύτταρα εντός μιας περιοχής του λεμφαδένα γνωστής ως ζώνη μανδύα.2,3 Η ασθένεια συχνά διαγιγνώσκεται σε προχωρημένα στάδια και παραμένει σε μεγάλο βαθμό ανίατη. Εκτιμάται ότι υπάρχουν περισσότεροι από 27.500 άνθρωποι που ζουν με MCL παγκοσμίως.4,5
Η Susan Galbraith, Εκτελεστική Αντιπρόεδρος Ογκολογικής Έρευνας και Ανάπτυξης της AstraZeneca, δήλωσε: "Η σημερινή αποδοχή Προτεραιότητας Εξέτασης ενισχύει τη δυνατότητα του Calquence να μεταμορφώσει τα αποτελέσματα στο μη θεραπευμένο λέμφωμα μανδύα. Τα δεδομένα από τη δοκιμή ECHO έδειξαν ότι το Calquence σε συνδυασμό με χημειοανοσοθεραπεία καθυστέρησε σημαντικά την εξέλιξη της νόσου και έδειξε μια τάση βελτίωσης της επιβίωσης σε ασθενείς με αυτόν τον επί του παρόντος ανίατο καρκίνο του αίματος. Συνεργαζόμαστε στενά με τον FDA για να παρέχουμε στους ασθενείς αυτή τη δυνητική νέα θεραπεία το συντομότερο δυνατό."
Η sNDA εξετάζεται στο πλαίσιο του Project Orbis, μιας πρωτοβουλίας του FDA που παρέχει ένα πλαίσιο για ταυτόχρονη υποβολή και εξέταση ογκολογικών φαρμάκων μεταξύ συμμετεχόντων διεθνών εταίρων για να φέρει θεραπείες κατά του καρκίνου σε ασθενείς σε όλο τον κόσμο το συντομότερο δυνατό.
Τα αποτελέσματα από τη δοκιμή ECHO Φάσης III παρουσιάστηκαν πρόσφατα κατά τη διάρκεια της συνεδρίας προφορικών ανακοινώσεων τελευταίας στιγμής στο Υβριδικό Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Αιματολογικής Εταιρείας (EHA) 2024.
Στη δοκιμή, το Calquence σε συνδυασμό με bendamustine και rituximab μείωσε τον κίνδυνο εξέλιξης της νόσου ή θανάτου κατά 27% σε σύγκριση με τη συνήθη χημειοανοσοθεραπεία (SoC) (αναλογία κινδύνου [HR] 0,73, 95% διάστημα εμπιστοσύνης [CI] 0,57-0,94, p=0,016). Η προσθήκη του Calquence στη SoC παρείχε σχεδόν 1,5 έτος επιπλέον διάμεσης επιβίωσης χωρίς εξέλιξη της νόσου (mPFS) με mPFS 66,4 μηνών για τους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με το συνδυασμό Calquence έναντι 49,6 μηνών με SoC.
Η συνολική επιβίωση (OS) έδειξε μια ευνοϊκή τάση για το συνδυασμό Calquence σε σύγκριση με τη SoC χημειοανοσοθεραπεία (HR 0,86, 95% CI 0,65-1,13, p=0,2743). Η τάση OS διατηρήθηκε με την πάροδο του χρόνου, αν και οι περισσότεροι ασθενείς στο σκέλος SoC που χρειάζονταν επακόλουθη θεραπεία έλαβαν έναν αναστολέα BTK, κυρίως Calquence. Τα δεδομένα OS δεν ήταν ώριμα κατά τη στιγμή αυτής της ανάλυσης, και η δοκιμή θα συνεχίσει να αξιολογεί την OS ως βασικό δευτερεύον τελικό σημείο.
Η δοκιμή ECHO διεξήχθη κατά τη διάρκεια της πανδημίας COVID-19, και διεξήχθησαν προκαθορισμένες αναλύσεις PFS και OS με λογοκρισία για θανάτους από COVID-19 για να αξιολογηθεί ο αντίκτυπος του COVID-19 στο αποτέλεσμα της μελέτης σε ευθυγράμμιση με τον FDA. Μετά τη λογοκρισία για θανάτους από COVID-19, η PFS βελτιώθηκε περαιτέρω και στα δύο σκέλη, με το συνδυασμό Calquence να μειώνει τον κίνδυνο εξέλιξης της νόσου ή θανάτου κατά 36% (HR 0,64, 95% CI, 0,48-0,84, p=0,0017). Μια ευνοϊκή τάση παρατηρήθηκε για την OS σε αυτή την ανάλυση για το συνδυασμό Calquence, αλλά τα δεδομένα OS δεν ήταν ώριμα κατά τη στιγμή αυτής της ανάλυσης (HR 0,75, 95% CI 0,53-1,04, p=0,0797).
Η ασφάλεια και η ανεκτικότητα του Calquence ήταν συνεπής με το γνωστό προφίλ ασφάλειάς του, και δεν εντοπίστηκαν νέα σήματα ασφάλειας.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης