Η Insmed Incorporated (Nasdaq: INSM), μια παγκόσμια βιοφαρμακευτική εταιρεία με επίκεντρο τον άνθρωπο που στοχεύει στην παροχή πρωτοποριακών και κορυφαίων θεραπειών για τη μεταμόρφωση της ζωής ασθενών που αντιμετωπίζουν σοβαρές ασθένειες, παρουσίασε σήμερα θετικά δεδομένα υποομάδων από τη μελέτη Φάσης 3 ASPEN, μια παγκόσμια, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη Φάσης 3 για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας, ασφάλειας και ανεκτικότητας του brensocatib σε ασθενείς με μη κυστική ίνωση βρογχεκτασία. Οι αφίσες με τις λεπτομέρειες από αυτές τις αναλύσεις υποομάδων μπορούν να βρεθούν ΕΔΩ. Αυτά τα δεδομένα παρουσιάστηκαν στο Ετήσιο Συνέδριο CHEST 2024, που πραγματοποιήθηκε από τις 6 έως τις 9 Οκτωβρίου στη Βοστώνη, μαζί με αρκετές άλλες παρουσιάσεις από το αναπνευστικό χαρτοφυλάκιο της Insmed.
"Τα θετικά αποτελέσματα από τη σημαντική μελέτη Φάσης 3 ASPEN έχουν προκαλέσει τεράστιο ενθουσιασμό μεταξύ γιατρών και ασθενών, παρέχοντας ελπίδα για μια πολυαναμενόμενη εγκεκριμένη θεραπεία για τη βρογχεκτασία. Δεδομένης της ετερογένειας αυτής της ασθένειας, είναι εντυπωσιακό ότι αυτές οι νέες υπο-αναλύσεις δείχνουν μια συνεπή θετική επίδραση στο ρυθμό των παροξύνσεων σε όλες σχεδόν τις προκαθορισμένες υποομάδες," δήλωσε ο επικεφαλής ερευνητής της μελέτης James Chalmers, MBChB, Ph.D., Καθηγητής και Σύμβουλος Πνευμονολόγος στην Ιατρική Σχολή του Πανεπιστημίου του Dundee, Ηνωμένο Βασίλειο. "Είναι ιδιαίτερα συναρπαστικό να βλέπουμε ότι, σύμφωνα με τη συνολική ανάλυση της δοκιμής, το brensocatib 25 mg κατάφερε να επιβραδύνει την πτώση της πνευμονικής λειτουργίας όπως μετράται από το FEV1 για όλες τις προκαθορισμένες υποομάδες, υπογραμμίζοντας περαιτέρω τον πιθανό αντίκτυπο που μπορεί να έχει αυτός ο υποψήφιος για έρευνα σε ένα ευρύ φάσμα ασθενών εάν εγκριθεί."
Σύμφωνα με τα θετικά αποτελέσματα για τον συνολικό πληθυσμό της ASPEN, ο ετήσιος ρυθμός πνευμονικών παροξύνσεων ευνόησε το brensocatib τόσο στη δόση των 10 mg όσο και των 25 mg έναντι του εικονικού φαρμάκου για σχεδόν όλες τις υποομάδες. Σε ξεχωριστή ανάλυση, η μέση διαφορά ελαχίστων τετραγώνων για το brensocatib 25 mg έδειξε μειωμένη πτώση στο FEV1 μετά από βρογχοδιαστολή την Εβδομάδα 52 έναντι του εικονικού φαρμάκου για όλες τις προκαθορισμένες υποομάδες. Τα αποτελέσματα για τους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με brensocatib 10 mg μεταξύ των υποομάδων ήταν ευθυγραμμισμένα με τα αποτελέσματα του συνολικού πληθυσμού της δοκιμής.
Το brensocatib ήταν καλά ανεκτό στη μελέτη. Ανεπιθύμητα συμβάντα που εμφανίστηκαν κατά τη θεραπεία (TEAEs) σε τουλάχιστον 5,0% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με οποιαδήποτε δόση brensocatib και συχνότερα από το εικονικό φάρμακο ήταν COVID-19 (15,8%, 20,9%, 15,8%), ρινοφαρυγγίτιδα (7,7%, 6,3%, 7,6%), βήχας (7,0%, 6,1%, 6,4%) και κεφαλαλγία (6,7%, 8,5% και 6,9%) για brensocatib 10 mg, brensocatib 25 mg και εικονικό φάρμακο, αντίστοιχα.
"Είμαστε εξαιρετικά ενθουσιασμένοι που παρουσιάζουμε τα ευρήματα των υποομάδων από τη μελέτη ASPEN στο CHEST 2024, βασιζόμενοι στα θετικά αποτελέσματα που έχουμε ήδη μοιραστεί με την κοινότητα της βρογχεκτασίας," δήλωσε η Martina Flammer, M.D., MBA, Επικεφαλής Ιατρικός Διευθυντής της Insmed. "Η συνέπεια της αποτελεσματικότητας που παρατηρήθηκε σε όλες σχεδόν τις υποομάδες, ιδιαίτερα στην υψηλότερη δόση, υποστηρίζει περαιτέρω την πεποίθησή μας ότι το brensocatib έχει τη δυνατότητα να μεταμορφώσει το τοπίο της θεραπείας για τους ασθενείς με βρογχεκτασία. Ανυπομονούμε να υποβάλουμε αίτηση για νέο φάρμακο για το brensocatib στις ΗΠΑ, ακολουθούμενη από την Ευρώπη και την Ιαπωνία, με την ελπίδα να προσφέρουμε την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για τους ασθενείς που πάσχουν από αυτή τη σοβαρή και δύσκολη στη θεραπεία ασθένεια."
Η Insmed σχεδιάζει να υποβάλει Αίτηση Νέου Φαρμάκου στον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ για το brensocatib σε ασθενείς με βρογχεκτασία το τέταρτο τρίμηνο του 2024. Με την επιφύλαξη των κανονιστικών εγκρίσεων, η Insmed αναμένει την κυκλοφορία του brensocatib στις ΗΠΑ στα μέσα του 2025, ακολουθούμενη από κυκλοφορίες στην Ευρώπη και την Ιαπωνία το πρώτο εξάμηνο του 2026. Εάν εγκριθεί, το brensocatib θα είναι η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για ασθενείς με βρογχεκτασία καθώς και ο πρώτος εγκεκριμένος αναστολέας της διπεπτιδυλικής πεπτιδάσης 1 (DPP1) - ένας νέος μηχανισμός δράσης με τη δυνατότητα αντιμετώπισης μιας σειράς ασθενειών που σχετίζονται με τα ουδετερόφιλα.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης