PALO ALTO, Καλιφόρνια - Η BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στις γενετικές ασθένειες, παρουσίασε πρόσθετα δεδομένα από τη μελέτη Φάσης 3 ATTRibute-CM και την ανοικτή επέκταση (OLE) αυτής στο συνέδριο της Ευρωπαϊκής Καρδιολογικής Εταιρείας (ESC) 2024. Η μελέτη αξιολογεί την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της ακοραμίδης, ενός μικρού μορίου σταθεροποιητή της τρανσθυρετίνης (TTR), σε ασθενείς με τρανσθυρετινική αμυλοειδή μυοκαρδιοπάθεια (ATTR-CM).
Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι οι συμμετέχοντες που μεταπήδησαν από ταφαμίδη ή εικονικό φάρμακο σε ακοραμίδη στην OLE παρουσίασαν αύξηση των επιπέδων TTR στον ορό, η οποία σχετίζεται με μειωμένο κίνδυνο συνολικής θνησιμότητας (ACM), καρδιαγγειακής θνησιμότητας (CVM) και νοσηλείας που σχετίζεται με καρδιαγγειακά προβλήματα (CVH). Συγκεκριμένα, υπήρξε μέση αύξηση κατά 3,0mg/dL στην TTR ορού τον 1ο μήνα (n=21, p=0,01) και 3,4mg/dL τον 6ο μήνα (n=18, p=0,01) μετά τη μετάβαση σε acoramidis.
Η μελέτη ATTRibute-CM κατέδειξε νωρίτερα ότι η θεραπεία με acoramidis είχε ως αποτέλεσμα αυξημένα επίπεδα TTR στον ορό από την Ημέρα 28, τα οποία συσχετίστηκαν με μειωμένο κίνδυνο θανάτου και καρδιαγγειακών επεισοδίων για 30 μήνες. Για κάθε αύξηση των επιπέδων TTR στον ορό κατά 5 mg/dl την Ημέρα 28, ο κίνδυνος θανάτου έως τον 30ο μήνα μειώθηκε κατά 30,9% και κάθε αύξηση των επιπέδων TTR στον ορό κατά 1 mg/dl συσχετίστηκε με μείωση κατά 5,5% του καρδιαγγειακού θανάτου και μείωση κατά 4,7% του κινδύνου πρώτης καρδιαγγειακής νοσηλείας.
Ο Dr. Mathew Maurer του Ιατρικού Κέντρου Irving του Πανεπιστημίου Columbia, ο οποίος παρουσίασε τα δεδομένα, σημείωσε ότι τα εν λόγω ευρήματα θα μπορούσαν να ενημερώσουν τη μελλοντική παρακολούθηση της θεραπείας και τις αποφάσεις για την ATTR-CM, ιδίως στο πλαίσιο πολλαπλών τροποποιητικών της νόσου θεραπειών.
Η BridgeBio έχει υποβάλει αίτηση χορήγησης νέου φαρμάκου για την ακοραμίδη στον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων, με την απόφαση να αναμένεται έως τις 29 Νοεμβρίου 2024, και αίτηση χορήγησης άδειας κυκλοφορίας στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων, με την απόφαση να αναμένεται το 2025. Επιπλέον, η BridgeBio έχει συνάψει συνεργασία με την Bayer, παρέχοντας στην τελευταία τα αποκλειστικά δικαιώματα εμπορίας του acoramidis για την ATTR-CM στην Ευρώπη.
Αυτή η είδηση βασίζεται σε δήλωση δελτίου τύπου και υπογραμμίζει τα πιθανά οφέλη της ακοραμίδης στη βελτίωση των κλινικών αποτελεσμάτων για τους ασθενείς με ATTR-CM, καθώς και τις συνεχιζόμενες προόδους στην ανάπτυξη και τη ρυθμιστική πρόοδο της θεραπείας.
Σε άλλες πρόσφατες ειδήσεις, η BridgeBio Pharma έχει κάνει σημαντικά βήματα στον βιοφαρμακευτικό τομέα. Η εταιρεία συνεργάστηκε με το CarDS Lab της Ιατρικής Σχολής του Yale σε μια μελέτη που αξιοποιεί την τεχνητή νοημοσύνη για την έγκαιρη ανίχνευση της τρανσθυρετινικής αμυλοειδούς μυοκαρδιοπάθειας, μιας συχνά υποδιαγνωσμένης καρδιακής πάθησης.
Σε μια στρατηγική κίνηση, η BridgeBio δημιούργησε επίσης μια κοινοπραξία, την GondolaBio, η οποία υποστηρίζεται από μια επένδυση ύψους 300 εκατομμυρίων δολαρίων από μια κοινοπραξία επενδυτών. Ο σχηματισμός της GondolaBio αποσκοπεί στην επιτάχυνση της ανάπτυξης νέων θεραπειών.
Οι οίκοι αναλυτών, συμπεριλαμβανομένων των Citi, Wells Fargo και Goldman Sachs, έχουν διατηρήσει θετικές αξιολογήσεις για την BridgeBio. Η Citi, αν και προσάρμοσε τον στόχο τιμής της, διατήρησε την αξιολόγηση Buy για την BridgeBio.
Επιπλέον, η BridgeBio εγκαινίασε μια νέα διαδικτυακή πλατφόρμα, το MyAchonJourney, σε συνεργασία με την QED Therapeutics. Η πλατφόρμα αυτή έχει σχεδιαστεί για να υποστηρίζει τα άτομα και τις οικογένειες που πάσχουν από αχονδροπλασία.
Η εταιρεία ανακοίνωσε επίσης τον διορισμό του Thomas Trimarchi, Ph.D., ως νέου Προέδρου και Διευθύνοντος Συμβούλου της.
Τέλος, η μελέτη Φάσης 3 FORTIFY του BBP-418 της BridgeBio ξεπέρασε τον στόχο της για την εγγραφή στην ενδιάμεση ανάλυση, με ελπιδοφόρα αποτελέσματα που παρουσιάστηκαν στις δοκιμές Infigratinib. Πρόκειται για πρόσφατες εξελίξεις στο πλαίσιο της συνεχιζόμενης δέσμευσης της εταιρείας για την αντιμετώπιση των γενετικών ασθενειών.
InvestingPro Insights
Καθώς η BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO) συγκεντρώνει την προσοχή με τα πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών για την ακοραμίδη, η οικονομική υγεία και το κλίμα της αγοράς γύρω από την εταιρεία παρέχουν ένα ευρύτερο πλαίσιο για τους δυνητικούς επενδυτές. Μια ανάλυση της InvestingPro αποκαλύπτει διάφορες βασικές χρηματοοικονομικές μετρήσεις και πληροφορίες που μπορούν να επηρεάσουν τις επενδυτικές αποφάσεις.
Σύμφωνα με πρόσφατα στοιχεία, η κεφαλαιοποίηση της BridgeBio Pharma ανέρχεται σε περίπου 4,89 δισ. δολάρια, αντανακλώντας την αποτίμηση της εταιρείας από την αγορά. Παρά την έλλειψη κερδοφορίας τους τελευταίους δώδεκα μήνες, οι αναλυτές είναι αισιόδοξοι για την αύξηση των πωλήσεων της εταιρείας κατά το τρέχον έτος. Αυτό είναι σημαντικό, καθώς υποδηλώνει μια θετική προοπτική για την ικανότητα της εταιρείας να παράγει έσοδα, η οποία είναι ζωτικής σημασίας για τη μακροπρόθεσμη επιτυχία και βιωσιμότητά της.
Οι InvestingPro Tips υποδεικνύουν ότι δύο αναλυτές έχουν αναθεωρήσει προς τα πάνω τις εκτιμήσεις τους για τα κέρδη της επόμενης περιόδου, σηματοδοτώντας εμπιστοσύνη στις μελλοντικές οικονομικές επιδόσεις της BridgeBio. Ωστόσο, δεν αναμένουν ότι η εταιρεία θα είναι κερδοφόρα φέτος, γεγονός που ευθυγραμμίζεται με τον αναφερόμενο αρνητικό δείκτη P/E -10,27. Αυτή η μέτρηση δείχνει ότι η εταιρεία δεν παράγει καθαρό εισόδημα επί του παρόντος, γεγονός που υποστηρίζεται περαιτέρω από τον προσαρμοσμένο δείκτη P/E για τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το β' τρίμηνο του 2024 στο -8,97.
Κατά την εξέταση της ρευστότητας, η BridgeBio φαίνεται να βρίσκεται σε ισχυρή θέση, με τα ρευστά διαθέσιμα να υπερβαίνουν τις βραχυπρόθεσμες υποχρεώσεις. Αυτό είναι ένα καθησυχαστικό σημάδι για τους επενδυτές, καθώς υποδηλώνει ότι η εταιρεία μπορεί να ανταποκριθεί στις άμεσες χρηματοοικονομικές υποχρεώσεις της. Επιπλέον, το περιθώριο μικτού κέρδους της εταιρείας για τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το β' τρίμηνο του 2024 είναι αξιοσημείωτα υψηλό στο 98,91%, αν και αυτό δεν έχει μεταφραστεί σε λειτουργικά έσοδα λόγω των σημαντικών λειτουργικών δαπανών.
Για όσους ενδιαφέρονται να εξερευνήσουν περαιτέρω, υπάρχουν διαθέσιμες πρόσθετες Συμβουλές InvestingPro για την BridgeBio Pharma, οι οποίες παρέχουν βαθύτερες πληροφορίες για τα οικονομικά μεγέθη της εταιρείας και τις επιδόσεις της αγοράς. Σε αυτές τις συμβουλές μπορείτε να έχετε πρόσβαση μέσω της ειδικής πλατφόρμας InvestingPro.
Τα πρόσφατα επιτεύγματα της BridgeBio στην κλινική ανάπτυξη της ακοραμίδης μπορούν να λειτουργήσουν ως καταλύτης για μελλοντική ανάπτυξη και οι μετρήσεις και οι συμβουλές της InvestingPro προσφέρουν μια πολύτιμη προοπτική για τους ενδιαφερόμενους που αξιολογούν τις δυνατότητες της εταιρείας στο βιοφαρμακευτικό τοπίο.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης