Η Pfizer Inc. (NYSE: NYSE:PFE) έλαβε άδεια κυκλοφορίας υπό όρους από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για το προϊόν γονιδιακής θεραπείας DURVEQTIX, το οποίο έχει σχεδιαστεί για τη θεραπεία της σοβαρής και μέτριας βαρύτητας αιμορροφιλίας Β σε ενήλικες ασθενείς που δεν έχουν ιστορικό αναστολέων του παράγοντα IX και δεν έχουν ανιχνεύσιμα αντισώματα στην παραλλαγή AAV ορότυπου Rh74.
Η έγκριση βασίζεται στα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3 BENEGENE-2, η οποία έδειξε ότι μια εφάπαξ δόση του DURVEQTIX μείωσε σημαντικά τον ετήσιο ρυθμό αιμορραγίας (ABR) σε σύγκριση με το ισχύον πρότυπο των προληπτικών εγχύσεων του παράγοντα IX (FIX). Η μελέτη πέτυχε το πρωταρχικό καταληκτικό σημείο αποτελεσματικότητας της μη κατωτερότητας και κατέδειξε στατιστικά σημαντική μείωση του ABR για τις συνολικές αιμορραγίες μετά τη θεραπεία.
Στους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με DURVEQTIX η διάμεση ABR ήταν μηδενική με εύρος 0 έως 9,9 αιμορραγίες μετά από έως και τέσσερα έτη παρακολούθησης, υποδεικνύοντας διατηρήσιμη προστασία από αιμορραγίες και τη δυνατότητα μείωσης της θεραπευτικής επιβάρυνσης που σχετίζεται με τις τακτικές ενδοφλέβιες εγχύσεις FIX.
Το DURVEQTIX ήταν γενικά καλά ανεκτό, με ένα προφίλ ασφάλειας σύμφωνο με τα αποτελέσματα προηγούμενων φάσεων. Η πιο συχνή ανεπιθύμητη ενέργεια ήταν η αύξηση των ηπατικών ενζύμων, η οποία αντιμετωπίστηκε με κορτικοστεροειδή. Δεν αναφέρθηκαν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που να σχετίζονται με τη θεραπεία ή να σχετίζονται με αντιδράσεις έγχυσης, θρομβωτικά συμβάντα ή αναστολείς FIX.
Η έγκριση επεκτείνεται και στα 27 κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και στην Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία, μετά από παρόμοιες εγκρίσεις από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) και τον Καναδά Υγείας.
Η ευρωπαϊκή αίτηση έγκρισης κυκλοφορίας περιελάμβανε δεδομένα από τη μελέτη BENEGENE-2, όταν 41 συμμετέχοντες είχαν συμπληρώσει 15 μήνες παρακολούθησης, με μια επακόλουθη διακοπή δεδομένων που παρακολουθούσε ορισμένους ασθενείς έως και τέσσερα χρόνια. Οι συμμετέχοντες στην κλινική δοκιμή θα συνεχίσουν να παρακολουθούνται για συνολικά 15 χρόνια, προκειμένου να αξιολογηθεί η μακροπρόθεσμη ασφάλεια και αποτελεσματικότητα της θεραπείας.
Η Pfizer έχει μια ιστορία άνω των 40 ετών στην πρόοδο της θεραπείας της αιμορροφιλίας και συνεχίζει να επεκτείνει το χαρτοφυλάκιό της, συμπεριλαμβανομένων των πρόσφατων θετικών αποτελεσμάτων από ένα πρόγραμμα Φάσης 3 για τη γονιδιακή θεραπεία της αιμορροφιλίας Α και μια δοκιμή Φάσης 3 για τη μαρστακιμάμπη, μια ερευνητική θεραπεία για την αιμορροφιλία Α και Β.
InvestingPro Insights
Καθώς η Pfizer Inc. (NYSE:PFE) εξασφαλίζει ένα νέο ορόσημο με την υπό όρους άδεια κυκλοφορίας της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για τη γονιδιακή θεραπεία της αιμορροφιλίας Β, DURVEQTIX, οι επενδυτές μπορεί να βρουν τις ακόλουθες ιδέες από την InvestingPro πολύτιμες για την αξιολόγηση της οικονομικής υγείας της εταιρείας και των επιδόσεων της αγοράς.
Η δέσμευση της Pfizer στην καινοτομία και στον ισχυρό αγωγό της αντανακλάται στις συνεπείς πληρωμές μερισμάτων, με ιστορικό αύξησης μερισμάτων που εκτείνεται σε 54 χρόνια, σηματοδοτώντας μια ισχυρή δέσμευση για τις αποδόσεις των μετόχων. Η αφοσίωση αυτή υπογραμμίζεται περαιτέρω από το γεγονός ότι η Pfizer έχει αυξήσει το μέρισμά της για 13 συνεχόμενα έτη, όπως τονίζεται σε ένα από τα InvestingPro Tips. Επιπλέον, παρά το γεγονός ότι ορισμένοι αναλυτές αναθεωρούν προς τα κάτω τις προσδοκίες τους για τα κέρδη, το συνολικό καθαρό εισόδημα της εταιρείας αναμένεται να αυξηθεί φέτος.
Όσον αφορά τα οικονομικά μεγέθη, η Pfizer διαθέτει σημαντική κεφαλαιοποίηση της αγοράς ύψους 172,72 δισ. δολαρίων ΗΠΑ, γεγονός που υπογραμμίζει τη σημαντική παρουσία της στον κλάδο της φαρμακοβιομηχανίας. Ενώ ο δείκτης P/E της εταιρείας βρίσκεται στο υψηλό 35,73 για τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το α' τρίμηνο του 2024, αυτό θα μπορούσε να είναι ενδεικτικό της εμπιστοσύνης των επενδυτών στη μελλοντική κερδοφορία και τις προοπτικές ανάπτυξης της Pfizer. Επιπλέον, η ισχυρή απόδοση της εταιρείας τους τελευταίους τρεις μήνες, με συνολική απόδοση τιμής 20,48%, μπορεί να ενδιαφέρει τους επενδυτές που αναζητούν πρόσφατες θετικές τάσεις της αγοράς.
Για τους αναγνώστες που ενδιαφέρονται για περαιτέρω πληροφορίες, υπάρχουν πρόσθετες συμβουλές της InvestingPro διαθέσιμες στη διεύθυνση https://www.investing.com/pro/PFE. Αυτές οι συμβουλές μπορεί να παρέχουν μια βαθύτερη κατανόηση της θέσης και των επιδόσεων της Pfizer στην αγορά. Και για όσους εξετάζουν το ενδεχόμενο μιας συνδρομής στο InvestingPro, χρησιμοποιήστε τον κωδικό κουπονιού PRONEWS24 για να επωφεληθείτε από έκπτωση έως και 10% σε μια ετήσια συνδρομή Pro και μια ετήσια ή διετή συνδρομή Pro+.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης