CAMBRIDGE, Mass. - Η Amylyx Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: AMLX) ανακοίνωσε θετικά αρχικά αποτελέσματα από τη δοκιμή Φάσης 2 HELIOS του AMX0035 σε ενήλικες με σύνδρομο Wolfram, μια σπάνια και προοδευτική ασθένεια. Η δοκιμή έδειξε βελτίωση στη λειτουργία του παγκρέατος, ένα βασικό μέτρο της εξέλιξης της νόσου, κατά τη διάρκεια μιας περιόδου θεραπείας 24 εβδομάδων.
Η δοκιμή HELIOS αξιολόγησε 12 ενήλικες με σύνδρομο Wolfram, μια κατάσταση που επηρεάζει περίπου 3.000 άτομα στις ΗΠΑ και χαρακτηρίζεται από διαβήτη, ατροφία του οπτικού νεύρου και νευροεκφύλιση. Το κύριο τελικό σημείο αποτελεσματικότητας, η απόκριση του C-πεπτιδίου, έδειξε αύξηση από την αρχική τιμή μετά από 24 εβδομάδες, υποδεικνύοντας βελτίωση στη λειτουργία του παγκρέατος, σε αντίθεση με την τυπική προσδοκία μείωσης λόγω της εξέλιξης της νόσου.
Τα δευτερεύοντα τελικά σημεία, συμπεριλαμβανομένου του γλυκαιμικού ελέγχου και της όρασης, έδειξαν επίσης βελτιώσεις ή σταθεροποίηση. Τόσο οι αναφορές των ασθενών όσο και των ιατρών για τη συνολική εντύπωση της αλλαγής έδειξαν σταθερότητα ή βελτίωση της νόσου σε όλους τους συμμετέχοντες.
Τα μακροπρόθεσμα δεδομένα από τους συμμετέχοντες που ολοκλήρωσαν τις αξιολογήσεις της 36ης και 48ης εβδομάδας αποκάλυψαν διατηρούμενες βελτιώσεις με την πάροδο του χρόνου. Το προφίλ ασφάλειας της δοκιμής ήταν συνεπές με προηγούμενα δεδομένα, με το AMX0035 να είναι καλά ανεκτό και τα περισσότερα ανεπιθύμητα συμβάντα να είναι ήπια ή μέτρια.
Με βάση αυτά τα αποτελέσματα, η Amylyx σχεδιάζει να συζητήσει ένα πρόγραμμα Φάσης 3 με τον FDA και να παρέχει μια ενημέρωση το 2025. Η εταιρεία έχει λάβει τον χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμάκου για το AMX0035 στη θεραπεία του συνδρόμου Wolfram από τον FDA και την Ευρωπαϊκή Επιτροπή.
Τα αρχικά δεδομένα από το HELIOS θα παρουσιαστούν κατά τη διάρκεια ενός ζωντανού webcast σήμερα στις 13:30 ET. Αυτή η ανακοίνωση βασίζεται σε δελτίο τύπου.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Amylyx Pharmaceuticals ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από τη δοκιμή Φάσης 2 HELIOS που αξιολογεί το AMX0035 για τη θεραπεία του συνδρόμου Wolfram, δείχνοντας βελτιώσεις στη λειτουργία του παγκρέατος και άλλους δείκτες υγείας μεταξύ των συμμετεχόντων. Η εταιρεία ανακοίνωσε επίσης τα οικονομικά αποτελέσματα του δεύτερου τριμήνου του 2024, αποκαλύπτοντας καθαρή ζημία 72,7 εκατομμυρίων € και σημαντική ταμειακή θέση 309,8 εκατομμυρίων €, η οποία αναμένεται να διατηρήσει τις λειτουργίες μέχρι το 2026. Η Amylyx έχει επίσης σημειώσει σημαντική πρόοδο στο χαρτοφυλάκιό της με την απόκτηση του Avexitide, μιας θεραπείας για την υπερινσουλιναιμική υπογλυκαιμία που έχει λάβει τον χαρακτηρισμό θεραπείας breakthrough από τον FDA. Η εταιρεία σχεδιάζει να ξεκινήσει την ανάπτυξη Φάσης 3 για το Avexitide το επόμενο έτος.
Επιπλέον, η Amylyx παρείχε ενημερώσεις για άλλα βασικά προγράμματα, συμπεριλαμβανομένων θεραπειών για τη νόσο του Alzheimer, τον εκφυλισμό των αξόνων και διάφορες άλλες καταστάσεις. Η εταιρεία διατηρεί την εστίασή της στα τρέχοντα περιουσιακά στοιχεία, παραμένοντας παράλληλα ανοιχτή σε πιθανές προσθήκες στο pipeline. Αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις προσφέρουν μια ματιά στις συνεχιζόμενες προσπάθειες και την πρόοδο της Amylyx Pharmaceuticals.
Κατά τη διάρκεια της τηλεδιάσκεψης για τα αποτελέσματα του δεύτερου τριμήνου του 2024, οι ηγέτες της εταιρείας συζήτησαν αυτά τα οικονομικά αποτελέσματα και ενημερώσεις για τα κλινικά τους προγράμματα. Η ισχυρή ταμειακή θέση της εταιρείας και η απόκτηση του Avexitide τονίστηκαν, μαζί με την αναμενόμενη έναρξη της ανάπτυξης Φάσης 3 για το Avexitide το επόμενο έτος. Αυτά είναι τα πρόσφατα σημαντικά σημεία από την Amylyx Pharmaceuticals.
Πληροφορίες από το InvestingPro
Τα θετικά αποτελέσματα της δοκιμής της Amylyx Pharmaceuticals για το AMX0035 στο σύνδρομο Wolfram έρχονται σε μια κρίσιμη στιγμή για την εταιρεία. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η Amylyx έχει δείξει εντυπωσιακή αύξηση εσόδων κατά 55,71% τους τελευταίους δώδεκα μήνες μέχρι το δεύτερο τρίμηνο του 2023, φτάνοντας τα 298,76 εκατομμύρια €. Αυτή η αναπτυξιακή πορεία ευθυγραμμίζεται καλά με τη συνεχιζόμενη ανάπτυξη υποσχόμενων θεραπειών όπως το AMX0035 από την εταιρεία.
Ωστόσο, είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι η Amylyx λειτουργεί επί του παρόντος με ζημία, με προσαρμοσμένο λειτουργικό εισόδημα -177,76 εκατομμυρίων € για την ίδια περίοδο. Αυτό δεν είναι ασυνήθιστο για βιοφαρμακευτικές εταιρείες που επενδύουν σημαντικά στην έρευνα και ανάπτυξη, ειδικά εκείνες που επικεντρώνονται σε σπάνιες ασθένειες όπως το σύνδρομο Wolfram.
Μια συμβουλή του InvestingPro υποδεικνύει ότι η τιμή της μετοχής της Amylyx έχει υποαποδώσει σημαντικά σε σχέση με την αγορά τον τελευταίο χρόνο, με συνολική απόδοση τιμής ενός έτους -77,19%. Αυτό θα μπορούσε να υποδηλώνει ότι η αγορά δεν έχει ακόμη αποτιμήσει πλήρως το δυναμικό του AMX0035 και άλλων προϊόντων στο pipeline. Μια άλλη συμβουλή του InvestingPro σημειώνει ότι οι αναλυτές έχουν αναθεωρήσει προς τα πάνω τις προσδοκίες τους για τα κέρδη, γεγονός που μπορεί να αντανακλά την αυξανόμενη εμπιστοσύνη στις προοπτικές της εταιρείας μετά από θετικά αποτελέσματα δοκιμών όπως αυτά από τη μελέτη HELIOS.
Για τους επενδυτές που ενδιαφέρονται για μια βαθύτερη ανάλυση, το InvestingPro προσφέρει 12 επιπλέον συμβουλές για την Amylyx Pharmaceuticals, παρέχοντας μια πιο ολοκληρωμένη εικόνα της οικονομικής υγείας και της θέσης της εταιρείας στην αγορά.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης