Η Aldeyra Therapeutics, Inc. (Nasdaq: ALDX) (Aldeyra), μια εταιρεία που ειδικεύεται στη βιοτεχνολογία και επικεντρώνεται στην ανακάλυψη και ανάπτυξη νέων θεραπειών που στοχεύουν σε ασθένειες που σχετίζονται με το ανοσοποιητικό σύστημα και μεταβολικές ασθένειες, ανακοίνωσε σήμερα την επιτυχή επίτευξη του κύριου στόχου σε μια δοκιμή Φάσης 3. Η δοκιμή αυτή, η οποία ήταν τυχαιοποιημένη, είχε και ομάδα ελέγχου που λάμβανε εικονικό φάρμακο και διεξήχθη με τρόπο που απέτρεπε τους συμμετέχοντες και τους ερευνητές να γνωρίζουν ποιος έλαβε την πραγματική θεραπεία, δοκίμασε μια συγκέντρωση 0,25% οφθαλμικών σταγόνων reproxalap. Το reproxalap είναι ένα φάρμακο υπό διερεύνηση για τη θεραπεία του συνδρόμου ξηροφθαλμίας. Σε αυτή τη μελέτη, το reproxalap επέδειξε στατιστικά σημαντική βελτίωση έναντι του εικονικού φαρμάκου στη μείωση της δυσφορίας των ματιών (P=0,004), η οποία αποτελεί αναγνωρισμένο σύμπτωμα του συνδρόμου ξηροφθαλμίας από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA).
(Γράφημα: Aldeyra Therapeutics)
"Εξ όσων γνωρίζουμε, τα αποτελέσματα που μοιραζόμαστε σήμερα σηματοδοτούν την πρώτη περίπτωση μιας επιτυχημένης δοκιμής Φάσης 3 που διεξάγεται σε ελεγχόμενο περιβάλλον που προσομοιώνει συνθήκες ξηροφθαλμίας με έμφαση σε ένα σύμπτωμα ως πρωταρχική μέτρηση της επιτυχίας. Πιστεύουμε ότι αυτά τα ευρήματα υποστηρίζουν τη δυνατότητα του reproxalap να μειώσει γρήγορα την αίσθηση της δυσφορίας των ματιών που σχετίζεται με το σύνδρομο ξηροφθαλμίας", δήλωσε ο Todd C. Brady, M.D., Ph.D., Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Aldeyra.
Στη μελέτη Φάσης 3, οι συμμετέχοντες έλαβαν αρχικά ένα εικονικό φάρμακο πριν και κατά τη διάρκεια του χρόνου παραμονής τους σε ένα ελεγχόμενο περιβάλλον σχεδιασμένο να προσομοιώνει τις συνθήκες του συνδρόμου ξηροφθαλμίας, σύμφωνα με αυτό που η Aldeyra ερμηνεύει ως σχέδιο καθοδήγησης του FDA σχετικά με τέτοιου είδους ασθένειες. Στη συνέχεια, οι συμμετέχοντες που πληρούσαν τα κριτήρια της μελέτης ανατέθηκαν τυχαία να λάβουν είτε το reproxalap είτε εικονικό φάρμακο πριν και κατά τη διάρκεια του χρόνου τους σε παρόμοιο ελεγχόμενο περιβάλλον. Από τους 132 συμμετέχοντες που επιλέχθηκαν τυχαία, οι μισοί έλαβαν reproxalap και οι άλλοι μισοί έλαβαν εικονικό φάρμακο. Η κύρια μέτρηση της επιτυχίας ήταν η αίσθηση της δυσφορίας των ματιών, η οποία αποτελεί σύμπτωμα του συνδρόμου ξηροφθαλμίας που αναγνωρίζεται από τον FDA, που αξιολογήθηκε από 80 έως 100 λεπτά κατά τη διάρκεια της παραμονής στο ελεγχόμενο περιβάλλον. Ο σκοπός αυτής της δοκιμής ήταν να ικανοποιηθεί η απαίτηση του FDA για νέα υποβολή αίτησης φαρμάκου, όπως διευκρινίστηκε σε προηγούμενη επιστολή πλήρους απάντησης, η οποία απαιτούσε "τουλάχιστον μία επιπλέον ολοκληρωμένη και αυστηρά ελεγχόμενη μελέτη που να αποδεικνύει θετική επίδραση στη θεραπεία των οφθαλμικών συμπτωμάτων της ξηροφθαλμίας".
Σύμφωνα με την Aldeyra, το reproxalap είναι το πρώτο υπό έρευνα φάρμακο για το σύνδρομο ξηροφθαλμίας που έχει αποδειχθεί μέσω βασικών δοκιμών ότι είναι αποτελεσματικό τόσο άμεσα όσο και για παρατεταμένο χρονικό διάστημα στη μείωση των συμπτωμάτων και είναι το πρώτο τέτοιο φάρμακο που προορίζεται για μακροχρόνια χρήση και διαθέτει δεδομένα βασικών δοκιμών που υποστηρίζουν την άμεση αποτελεσματικότητά του στη μείωση της ερυθρότητας των ματιών. Η εταιρεία αναμένει την επανυποβολή της αίτησης χορήγησης του φαρμάκου το 2024. Σύμφωνα με τις κατευθυντήριες γραμμές του FDA, η περίοδος εξέτασης της επανυποβληθείσας αίτησης αναμένεται να διαρκέσει έξι μήνες.
Στη δοκιμή δεν εντοπίστηκαν ανησυχίες σχετικά με την ασφάλεια και το reproxalap βρέθηκε να είναι καλά ανεκτό. Σύμφωνα με προηγούμενες μελέτες, η πιο συχνή παρενέργεια που αναφέρθηκε ήταν μια ήπια και βραχύβια δυσφορία στο σημείο εφαρμογής. Δεν αναφέρθηκε καμία διακοπή λόγω θεμάτων που σχετίζονται με τη θεραπεία. Μέχρι σήμερα, το reproxalap έχει δοκιμαστεί σε περισσότερους από 2.500 συμμετέχοντες.
Πληροφορίες τηλεδιάσκεψης και διαδικτυακής μετάδοσης
Η Aldeyra θα πραγματοποιήσει σήμερα, 8 Αυγούστου 2024, στις 9:00 π.μ. ώρα Ανατολικής Ευρώπης, τηλεδιάσκεψη για να συζητήσει τα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3 για το σύνδρομο ξηροφθαλμίας και τη στρατηγική για την επανυποβολή της αίτησης φαρμάκου για το reproxalap στη θεραπεία αυτής της πάθησης. Οι αριθμοί τηλεφώνου για την κλήση είναι (888) 596-4144 για κλήσεις εντός των Ηνωμένων Πολιτειών και (646) 968-2525 για διεθνείς κλήσεις. Ο κωδικός πρόσβασης είναι 7321123. Η ζωντανή μετάδοση της τηλεδιάσκεψης θα είναι προσβάσιμη στην ενότητα "Σχέσεις με τους επενδυτές" του δικτυακού τόπου της εταιρείας στη διεύθυνση https://ir.aldeyra.com. Η τηλεδιάσκεψη θα αρχειοθετηθεί στην ιστοσελίδα της Aldeyra Therapeutics για 90 ημέρες μετά τη ζωντανή μετάδοση.
Σχετικά με την Aldeyra
Η Aldeyra Therapeutics είναι μια εταιρεία βιοτεχνολογίας που ασχολείται με την ανακάλυψη καινοτόμων θεραπειών που προορίζονται για ασθένειες που σχετίζονται με το ανοσοποιητικό σύστημα και μεταβολικές ασθένειες. Η στρατηγική μας περιλαμβάνει την ανάπτυξη φαρμακευτικών προϊόντων που τροποποιούν πρωτεϊνικά συστήματα αντί να αναστέλλουν ή να ενεργοποιούν απευθείας μεμονωμένους πρωτεϊνικούς στόχους. Η προσέγγιση αυτή αποσκοπεί στην ταυτόχρονη επιρροή πολλαπλών μονοπατιών με ταυτόχρονη μείωση του κινδύνου τοξικότητας. Ο αγωγός μας περιλαμβάνει τους διαμορφωτές RASP (αντιδραστικά είδη αλδεϋδών) ADX-629, ADX-248, ADX-743, ADX-631 και χημικά παρόμοιες ενώσεις για τη δυνητική θεραπεία συστηματικών και αμφιβληστροειδικών ασθενειών που σχετίζονται με το ανοσοποιητικό σύστημα και μεταβολικών ασθενειών. Τα υποψήφια προϊόντα μας που βρίσκονται σε προχωρημένο στάδιο είναι το reproxalap, ένας διαμορφωτής της RASP για τη δυνητική θεραπεία του συνδρόμου ξηροφθαλμίας και της αλλεργικής επιπεφυκίτιδας, και το ADX-2191, ένα νέο σκεύασμα μεθοτρεξάτης για έγχυση στον οφθαλμό, το οποίο αναπτύσσεται για τη δυνητική θεραπεία της μελαγχρωματικής αμφιβληστροειδοπάθειας.
Σχετικά με τη Reproxalap
Το Reproxalap είναι ένα υποψήφιο φάρμακο σε πειραματικό στάδιο που αναπτύσσεται για τη θεραπεία του συνδρόμου ξηροφθαλμίας και της αλλεργικής επιπεφυκίτιδας, δύο σημαντικών τομέων στον τομέα της οφθαλμολογίας. Το Reproxalap αντιπροσωπεύει μια νέα κατηγορία μικρομοριακών φαρμάκων που διαμορφώνουν το RASP, το οποίο βρίσκεται σε αυξημένα επίπεδα τόσο σε οφθαλμικές όσο και σε συστηματικές φλεγμονώδεις παθήσεις. Ο μηχανισμός δράσης του reproxalap έχει υποστηριχθεί από στατιστικά σημαντικά και κλινικά σημαντικά αποτελέσματα σε πολλαπλές κλινικές δοκιμές σε προχωρημένο στάδιο διαφορετικών φυσιολογικών συνθηκών. Το reproxalap έχει χορηγηθεί σε περισσότερους από 2.500 συμμετέχοντες χωρίς να εγείρει ανησυχίες για την ασφάλεια- η πιο συχνή παρενέργεια που αναφέρθηκε στις κλινικές δοκιμές είναι ένας ήπιος και βραχύχρονος ερεθισμός στο σημείο εφαρμογής.
Αυτό το άρθρο παράχθηκε και μεταφράστηκε με τη βοήθεια της AI και έχει ελεγχθεί από συντάκτη. Για περισσότερες λεπτομέρειες, ανατρέξτε στους Όρους και Προϋποθέσεις μας.