CLEVELAND - Η Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου, ανακοίνωσε σήμερα την επανυποβολή της αίτησης Άδειας Βιολογικών Προϊόντων (BLA) στον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για το prademagene zamikeracel (pz-cel), μια πειραματική γονιδιακή θεραπεία που προορίζεται για τη θεραπεία της υπολειπόμενης δυστροφικής πομφολυγώδους επιδερμόλυσης (RDEB).
Ο διευθύνων σύμβουλος της εταιρείας, Vish Seshadri, εξέφρασε την πεποίθηση ότι η επανυποβολή αντιμετωπίζει όλα τα ζητήματα που εντοπίστηκαν στην προηγούμενη Επιστολή Πλήρους Απάντησης του FDA, συμπεριλαμβανομένων των απαιτήσεων Χημείας, Παρασκευής και Ελέγχων (CMC). Η επανυποβολή ακολουθεί μια συνάντηση Τύπου Α που πραγματοποιήθηκε τον Αύγουστο του 2024, όπου η Abeona και ο FDA συμφώνησαν για το περιεχόμενο της επανυποβολής.
Η Επιστολή Πλήρους Απάντησης του FDA, που εκδόθηκε τον Απρίλιο του 2024, δεν εξέφρασε ανησυχίες σχετικά με τα κλινικά δεδομένα αποτελεσματικότητας ή ασφάλειας του pz-cel, ούτε απαίτησε πρόσθετες κλινικές δοκιμές για έγκριση. Η επανυποβολή της BLA υποστηρίζεται από δεδομένα από την κρίσιμη μελέτη Φάσης 3 VIITAL™ και μια μελέτη Φάσης 1/2a. Η Abeona αναμένει ότι ο FDA θα ορίσει νέα ημερομηνία-στόχο για δράση σύμφωνα με το Νόμο Τελών Χρήσης Συνταγογραφούμενων Φαρμάκων (PDUFA) μετά την αποδοχή της επανυποβολής της BLA.
Το prademagene zamikeracel (pz-cel) είναι μια κυτταρική γονιδιακή θεραπεία που αναπτύχθηκε για την RDEB, μια σπάνια γενετική διαταραχή του δέρματος που προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο COL7A1. Η θεραπεία περιλαμβάνει τη χρήση των γενετικά διορθωμένων δερματικών κυττάρων του ίδιου του ασθενούς για την έκφραση του κολλαγόνου VII, το οποίο είναι απαραίτητο για τη σύνδεση της επιδερμίδας με το χόριο. Το pz-cel έχει λάβει διάφορους χαρακτηρισμούς από τον FDA, συμπεριλαμβανομένων των Προηγμένης Θεραπείας Αναγεννητικής Ιατρικής και Θεραπείας Breakthrough.
Η εγκατάσταση παραγωγής της Abeona, η οποία παρήγαγε το pz-cel για τη δοκιμή Φάσης 3, είναι έτοιμη για εμπορική παραγωγή εν αναμονή της έγκρισης του FDA. Η εταιρεία διαθέτει επίσης ένα χαρτοφυλάκιο γονιδιακών θεραπειών βασισμένων σε AAV για οφθαλμικές παθήσεις και διερευνά καψίδια AAV επόμενης γενιάς για μια σειρά ασθενειών.
Αυτό το ειδησεογραφικό άρθρο βασίζεται σε ένα δελτίο τύπου και παρέχει μια ενημέρωση σχετικά με τις προσπάθειες της Abeona να φέρει τη γονιδιακή θεραπεία της, pz-cel, πιο κοντά στην έγκριση και την εμπορική διαθεσιμότητα για ασθενείς με RDEB.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Abeona Therapeutics έχει σημειώσει σημαντική πρόοδο στις δραστηριότητές της, με έμφαση στις εξελίξεις της γονιδιακής θεραπείας. Η εταιρεία έχει διευρύνει το διοικητικό της συμβούλιο με την προσθήκη του Δρ. Bernhardt G. Zeiher και του Δρ. Eric Crombez, οι οποίοι φέρνουν εκτεταμένη εμπειρία στην ανάπτυξη φαρμάκων και κλινικών προγραμμάτων για σπάνιες γενετικές διαταραχές. Η Abeona έχει επίσης λάβει έναν κωδικό διαδικασίας ειδικό για το προϊόν από τα Κέντρα Υπηρεσιών Medicare και Medicaid για τον υποψήφιο γονιδιακής θεραπείας pz-cel, ο οποίος θα μπορούσε να απλοποιήσει τις διαδικασίες τιμολόγησης και αποζημίωσης των νοσοκομείων.
Η εταιρεία πλησιάζει στην επανυποβολή της Αίτησης Άδειας Βιολογικών Προϊόντων για το pz-cel, η οποία αναμένεται στο δεύτερο εξάμηνο του 2024. Η Abeona έχει επίσης συνεργαστεί με την Beacon Therapeutics για τη διερεύνηση πιθανών γονιδιακών θεραπειών για οφθαλμικές παθήσεις, εστιάζοντας στο κατοχυρωμένο με δίπλωμα ευρεσιτεχνίας καψίδιο AAV204 της Abeona.
Οι εταιρείες χρηματοοικονομικών υπηρεσιών H.C. Wainwright και Stifel επιβεβαίωσαν τη θετική τους προοπτική για την Abeona, τονίζοντας τις δυνατότητες των εξελίξεων της εταιρείας στη γονιδιακή θεραπεία. Η εταιρεία ανέφερε καθαρά κέρδη 7,4 εκατομμυρίων δολαρίων για το δεύτερο τρίμηνο του 2024 και ολοκλήρωσε με επιτυχία μια προσφορά τίτλων ύψους 75 εκατομμυρίων δολαρίων τον Μάιο του 2024. Αυτές οι εξελίξεις υπογραμμίζουν τη συνεχή δέσμευση της Abeona για την προώθηση των πρωτοβουλιών της στη γονιδιακή θεραπεία.
Πληροφορίες από το InvestingPro
Καθώς η Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO) επανυποβάλλει την Αίτηση Άδειας Βιολογικών Προϊόντων για το prademagene zamikeracel, οι επενδυτές θα πρέπει να λάβουν υπόψη ορισμένα βασικά οικονομικά στοιχεία και πληροφορίες από το InvestingPro.
Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η κεφαλαιοποίηση αγοράς της Abeona ανέρχεται σε 276,78 εκατομμύρια δολάρια, αντανακλώντας την τρέχουσα αποτίμηση της αγοράς για τις δυνατότητες της εταιρείας. Αυτή η σχετικά μέτρια κεφαλαιοποίηση αγοράς υπογραμμίζει τη σημασία της απόφασης του FDA σχετικά με την επανυποβολή της BLA για το μέλλον της εταιρείας.
Μια συμβουλή του InvestingPro υποδεικνύει ότι η Abeona διαθέτει περισσότερα μετρητά από χρέος στον ισολογισμό της, γεγονός που θα μπορούσε να παρέχει οικονομική ευελιξία καθώς η εταιρεία πλοηγείται στη ρυθμιστική διαδικασία και προετοιμάζεται για πιθανή εμπορευματοποίηση του pz-cel. Αυτή η ισχυρή ταμειακή θέση συνάδει με την ετοιμότητα της εταιρείας για εμπορική παραγωγή που αναφέρεται στο άρθρο.
Ωστόσο, μια άλλη συμβουλή του InvestingPro σημειώνει ότι η Abeona καταναλώνει γρήγορα τα μετρητά της, κάτι που δεν είναι ασυνήθιστο για βιοφαρμακευτικές εταιρείες κλινικού σταδίου που επενδύουν σημαντικά στην έρευνα και ανάπτυξη. Αυτός ο ρυθμός κατανάλωσης μετρητών τονίζει τη σημασία της επίτευξης ρυθμιστικών ορόσημων και της πιθανής εισαγωγής του pz-cel στην αγορά.
Η μετοχή έχει δείξει ισχυρή απόδοση πρόσφατα, με τα δεδομένα του InvestingPro να αποκαλύπτουν συνολική απόδοση τιμής 72,24% τον τελευταίο χρόνο και εντυπωσιακή απόδοση 85,76% τους τελευταίους έξι μήνες. Αυτή η θετική δυναμική μπορεί να αντανακλά την αισιοδοξία των επενδυτών για την πρόοδο της εταιρείας με το pz-cel και την πιθανή έγκρισή του.
Αξίζει να σημειωθεί ότι το InvestingPro προσφέρει 11 επιπλέον συμβουλές για την Abeona Therapeutics, παρέχοντας μια πιο ολοκληρωμένη ανάλυση για τους επενδυτές που ενδιαφέρονται για βαθύτερες πληροφορίες σχετικά με την οικονομική υγεία και τη θέση της εταιρείας στην αγορά.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης