Η Biohaven Pharma (BHVN) Πέφτει 13% Μετά από Ενημέρωση για το Πρόγραμμα Ανάπτυξης του Taldefgrobep Alfa για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία και την Παχυσαρκία
- Στη μελέτη RESILIENT SMA, το taldefgrobep alfa έδειξε κλινικά σημαντικές βελτιώσεις στην κινητική λειτουργία σε όλα τα χρονικά σημεία στην κλίμακα Motor Function Measurement-32 (MFM-32), αλλά ο θεραπευτικός βραχίονας δεν διαχωρίστηκε στατιστικά στο κύριο αποτέλεσμα την Εβδομάδα 48 σε σύγκριση με την ομάδα εικονικού φαρμάκου+τυπική φροντίδα (SOC).
- Παρατηρήθηκαν σήματα αποτελεσματικότητας σε κλινικά σχετικές και βιοδείκτες-καθορισμένες υποομάδες, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που σχετίζονται με την ηλικία, την κατάσταση βάδισης, τη θεραπεία υποβάθρου και το αρχικό επίπεδο μυοστατίνης.
- Οι αναλύσεις προκαθορισμένων υποομάδων ανά φυλή και εθνικότητα έδειξαν ότι ο μεγαλύτερος πληθυσμός της μελέτης (87% Καυκάσιοι, n=180) παρουσίασε κλινικά σημαντικές βελτιώσεις στο MFM-32 σε όλα τα χρονικά σημεία, συμπεριλαμβανομένης της Εβδομάδας 48, σε σύγκριση με την αντίστοιχη ομάδα εικονικού φαρμάκου+SOC (p<0,05).
- Η Biohaven σχεδιάζει να συνεργαστεί με τον FDA σχετικά με πιθανά επόμενα βήματα και θα παρουσιάσει τα δεδομένα της μελέτης σε ένα προσεχές συνέδριο. Η προαιρετική φάση μακροχρόνιας επέκτασης της δοκιμής θα παραμείνει σε εξέλιξη εν αναμονή περαιτέρω ανάλυσης δεδομένων καθώς και ρυθμιστικών συζητήσεων.
- Προκαθορισμένα μέτρα αποτελέσματος στο συνολικό πληθυσμό της μελέτης που αναλύουν τη μεταβολή από την αρχική τιμή στη σύνθεση του σώματος την Εβδομάδα 48 έδειξαν μεγαλύτερη μείωση στην ποσοστιαία μεταβολή της συνολικής μάζας σωματικού λίπους στο σκέλος του taldefgrobep σε σύγκριση με το σκέλος του εικονικού φαρμάκου+SOC (p=0,008) όπως μετρήθηκε με διπλή ενεργειακή απορροφησιομετρία ακτίνων Χ (DXA). Το σκέλος του taldefgrobep έδειξε επίσης αριθμητικά μεγαλύτερες αυξήσεις στην άλιπη μυϊκή μάζα και την οστική πυκνότητα σε σύγκριση με το σκέλος του εικονικού φαρμάκου+SOC.
- Δεδομένης της συνολικής ισχύος και συνέπειας των αλλαγών στη σύνθεση του σώματος που σχετίζονται με το taldefgrobep (δηλαδή, μάζα λίπους, άλιπη μυϊκή μάζα και οστική πυκνότητα), η Biohaven σχεδιάζει να προχωρήσει ταχέως το taldefgrobep σε μια ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη Φάσης 2 για την παχυσαρκία το 4ο τρίμηνο του 2024 χρησιμοποιώντας έναν φιλικό προς το χρήστη, αυτοχορηγούμενο αυτόματο εγχυτήρα.
- Το Taldefgrobep επέδειξε ισχυρή δέσμευση στόχου στη μελέτη RESILIENT, μειώνοντας τα επίπεδα μυοστατίνης κάτω από το όριο ανίχνευσης σε όλα τα υποκείμενα που έλαβαν θεραπεία για 48 εβδομάδες.
- Το Taldefgrobep ήταν καλά ανεκτό στη μελέτη RESILIENT με το 97% των συμμετεχόντων να συνεχίζουν στην προαιρετική μακροχρόνια επέκταση. Δεν υπήρξαν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες (SAEs) σχετιζόμενες με τη θεραπεία με taldefgrobep.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης