Η Acadia Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: ACAD) ανακοίνωσε σήμερα ότι η Health Canada χορήγησε άδεια κυκλοφορίας για το DAYBUE™ (trofinetide) για τη θεραπεία του συνδρόμου Rett σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας δύο ετών και άνω, στο πλαίσιο της διαδικασίας Προτεραιότητας Αξιολόγησης. Η έγκριση του DAYBUE το καθιστά το πρώτο και μοναδικό φάρμακο που εγκρίνεται στον Καναδά για τη θεραπεία του συνδρόμου Rett.
Το σύνδρομο Rett είναι μια σπάνια, πολύπλοκη νευροαναπτυξιακή διαταραχή που επηρεάζει κυρίως γυναίκες, στην οποία οι ασθενείς παρουσιάζουν σημαντική παλινδρόμηση μετά από φαινομενικά φυσιολογική ανάπτυξη στα πρώτα δύο χρόνια ζωής.1,2 Στον Καναδά, ο επιπολασμός του συνδρόμου Rett εκτιμάται σε 600 έως 900 ασθενείς.3 Τα συμπτώματα μπορεί να περιλαμβάνουν απώλεια επικοινωνιακών δεξιοτήτων, σκόπιμη χρήση των χεριών, ανωμαλίες βάδισης και στερεοτυπικές κινήσεις των χεριών όπως στρίψιμο, χτύπημα και τρίψιμο.4 Οι περισσότεροι ασθενείς που ζουν με σύνδρομο Rett θα ζήσουν μέχρι την ενηλικίωση και θα χρειάζονται φροντίδα όλο το 24ωρο.1,5
"Η έγκριση του DAYBUE από την Health Canada αποτελεί ένα σημαντικό ορόσημο για την κοινότητα του συνδρόμου Rett στον Καναδά και ένα ακόμη βήμα προς τα εμπρός στη δέσμευση της Acadia να αυξήσει την πρόσβαση σε αυτή τη θεραπεία για τους ασθενείς και τις οικογένειές τους", δήλωσε η Catherine Owen Adams, Διευθύνουσα Σύμβουλος της Acadia. "Ανυπομονούμε να φέρουμε το DAYBUE στους Καναδούς ασθενείς με σύνδρομο Rett το συντομότερο δυνατό."
"Το σύνδρομο Rett είναι μια εξουθενωτική και πολύπλοκη νευροαναπτυξιακή διαταραχή που εκδηλώνεται διαφορετικά σε κάθε ασθενή και μπορεί να οδηγήσει σε μια σειρά συμπτωμάτων καθ' όλη τη διάρκεια της ζωής του ασθενούς", δήλωσε η Anita Datta, MD, FRCPC, Παιδονευρολόγος και Επιληπτολόγος, Συν-Διευθύντρια του Προγράμματος Rett στο Παιδιατρικό Νοσοκομείο BC και Κλινική Αναπληρώτρια Καθηγήτρια στην Ιατρική Σχολή του UBC. "Μέχρι τώρα, οι θεραπευτικές επιλογές επικεντρώνονταν κυρίως στη συμπτωματική αντιμετώπιση, καθώς δεν υπήρχαν ειδικές θεραπείες για το σύνδρομο Rett."
Η αίτηση στην Health Canada υποστηρίχθηκε από τα θετικά αποτελέσματα της βασικής μελέτης Φάσης 3 LAVENDER™ που αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του trofinetide έναντι εικονικού φαρμάκου σε 187 κορίτσια και νεαρές γυναίκες ηλικίας 5 έως 20 ετών με σύνδρομο Rett. Τα κύρια τελικά σημεία ήταν η μεταβολή από την αρχική τιμή στη συνολική βαθμολογία του Ερωτηματολογίου Συμπεριφοράς Συνδρόμου Rett (RSBQ), μια αξιολόγηση από τον φροντιστή, και η βαθμολογία της Κλινικής Συνολικής Εντύπωσης-Βελτίωσης (CGI-I), από την οπτική του κλινικού ιατρού, την εβδομάδα 12· και τα δύο ήταν στατιστικά σημαντικά. Το RSBQ είναι μια κλίμακα αξιολόγησης 45 στοιχείων που συμπληρώνεται από τον φροντιστή και αξιολογεί ένα φάσμα συμπτωμάτων του συνδρόμου Rett (αναπνοή, κινήσεις χεριών ή στερεοτυπίες, επαναλαμβανόμενες συμπεριφορές, νυχτερινές συμπεριφορές, φωνητικές εκδηλώσεις, εκφράσεις προσώπου, βλεμματική επαφή και διάθεση). Το βασικό δευτερεύον τελικό σημείο που μετρούσε τη μεταβολή από την αρχική τιμή έως την Εβδομάδα 12 στη Βαθμολογία Κοινωνικής Σύνθεσης της Κλίμακας Επικοινωνίας και Συμβολικής Συμπεριφοράς Αναπτυξιακού Προφίλ™ για Βρέφη-Νήπια (CSBS-DP-IT Social) ήταν επίσης στατιστικά σημαντικό σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.6
"Το σύνδρομο Rett δεν έχει μόνο σημαντικό αντίκτυπο στα άτομα που ζουν με αυτή τη διαταραχή, αλλά και στις οικογένειες, τους φίλους και τους αγαπημένους τους", δήλωσε η Sabrina Millson, Πρόεδρος του Συλλόγου Συνδρόμου Rett του Οντάριο (O.R.S.A.). "Τα σημερινά νέα αποτελούν ένα ιστορικό ορόσημο για την καναδική κοινότητα του συνδρόμου Rett, η οποία περίμενε με ανυπομονησία μια εγκεκριμένη θεραπεία. Τώρα που αυτή η θεραπεία έχει εγκριθεί, ελπίζουμε ότι θα καταστεί προσβάσιμη μέσω ιδιωτικών και δημόσια χρηματοδοτούμενων προγραμμάτων φαρμάκων το συντομότερο δυνατό για όλους όσους θα μπορούσαν να επωφεληθούν από αυτήν."
Στον Καναδά, το DAYBUE ενδείκνυται για τη θεραπεία του συνδρόμου Rett σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας δύο ετών και άνω με βάρος τουλάχιστον 9 kg.7
Για περισσότερες πληροφορίες, στον Καναδά επισκεφθείτε μας στο CA.Acadia.com και ακολουθήστε μας στο LinkedIn και στο X.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης